Az intravénás laronidáz farmakokinetikájának értékelése hematopoietikus sejttranszplantáció előtt és után IH típusú mukopoliszacharidózisban szenvedő betegeknél.
2025. október 29. frissítette: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Ez egy prospektív, megfigyeléses többközpontú vizsgálat, amelynek célja, hogy vért gyűjtsenek az IH típusú mukopoliszacharidózisban szenvedő betegektől, akik laronidáz terápián esnek át és őssejt-transzplantáción esnek át.
Tizenhat beteget vesznek fel 24 hónapon keresztül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
13
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 másodperc (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálatba gyermekbetegek jelentkezhetnek, nemre vagy etnikai származásra való tekintet nélkül.
Bár minden erőfeszítést megtesznek a nők és a kisebbségi betegek felkutatására és bevonására, a betegpopuláció a Minnesotai Egyetem MPS-IH populációitól függ.
Leírás
Bevételi kritériumok:
0-3 éves kor között
- Megfeleljen az MPS IH allogén HCT protokoll-specifikus alkalmassági kritériumainak
- Tervezi a laronidáz kezelését a transzplantáció előtt és után is fekvőbeteg-körülmények között a standard ellátás részeként. Gyakorlatilag minden MPSIH-ban szenvedő beteg, akit a Minnesotai Egyetemen átültetésre fontolgatnak, már most is enziminfúziót kap, és az általános gyakorlat, hogy a transzplantációt követő 8 hétig továbbra is enziminfúziót adnak. Ezért a részvétel nem módosítja a kezelés menetét.
Kizárási kritériumok:
- A beteg szülője/törvényes gyámja nem tud tájékozott beleegyezést adni.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Vér gyűjtése MPS-IH-ban szenvedő betegektől, akik laronidáz terápián és őssejt-transzplantáción esnek át.
Az elsődleges cél az IV laronidáz PK-jának jellemzése MPS IH-ban szenvedő egyénekben, és azonosítani azokat a betegspecifikus kovariánsokat, amelyek befolyásolják a gyógyszerexpozíciót.
A másodlagos cél a HCT előtti és utáni kulcsfontosságú különbségek azonosítása, amelyek a farmakokinetikai paraméterek variabilitásához vezetnek az MPS-IH kezelésére IV laronidáz terápiában részesülő betegeknél.
|
Az MPS-IH kezelésére IV laronidáz terápiában részesülő betegek PK paramétereinek variabilitásához vezető fő különbségek azonosítása.
Betegenként 12 minta lesz (6 a transzplantáció előtt és 6 az átültetés után).
A laronidázt protokollonként IV adják be standard adagolással (0,58 mg/kg intravénásan, heti rendszerességgel), és hat (n=6) vérmintát vesznek 24 órán keresztül a mononukleáris sejtlizátumok és a plazma laronidáz koncentrációjának meghatározásához. összesen 18 ml.
A második PK-monitorozást ugyanazzal a PK-elrendezéssel végezzük, de teljes vagy csaknem befejezett, donor eredetű mieloid beültetést követően, amelyet a HCT után különböző időpontokban (30. nap, 42. nap, 60. nap) értékelünk.
A szabvány szerint az ERT-t a transzplantációt követő 8 hétig folytatni kell.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Határozza meg a gyógyszerexpozíciót befolyásoló kovariánsokat
Időkeret: 2 év
|
A testméretre és az érésre vonatkozó mérési mutatók hozzájárulnak a laronidáz expozíció változékonyságához MPS IH-ban szenvedő betegeknél.
|
2 év
|
|
Azonosítsa a fő különbségeket a HCT előtt és után, amelyek a PK paraméterek változékonyságához vezetnek
Időkeret: 2 év
|
Mérje meg a jelenlévő endogén enzimforrást a transzplantált sejtekhez viszonyítva.
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. november 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. október 28.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. november 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. november 22.
Első közzététel (Tényleges)
2022. december 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. október 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. október 29.
Utolsó ellenőrzés
2025. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Kötőszöveti betegségek
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Mucinosisok
- Mukopoliszacharidózisok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Bőr- és kötőszöveti betegségek
- Mucopolysaccharidosis I
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2021LS144
- NCI-2022-09774 (Registry Identifier: NCI Trial ID)
- MT2021-29 (Egyéb azonosító: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .