Evaluering av intravenøs laronidase-farmakokinetikk før og etter hematopoietisk celletransplantasjon hos pasienter med mukopolysakkaridose type IH.
29. oktober 2025 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Dette er en prospektiv, observasjons multisenterstudie for å samle blod fra pasienter med mukopolysakkaridose type IH som gjennomgår laronidasebehandling og en stamcelletransplantasjon.
Seksten pasienter vil bli registrert over en 24 måneders periode.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
13
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 3 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studieinngang er åpen for pediatriske pasienter uavhengig av kjønn eller etnisk bakgrunn.
Mens det vil gjøres alt for å oppsøke og inkludere kvinner og minoritetspasienter, er pasientpopulasjonen avhengig av MPS-IH-populasjonene ved University of Minnesota.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Mellom 0 og 3 år
- Oppfyll protokollspesifikke kvalifikasjonskriterier for allogen HCT for MPS IH
- Planlegger å motta laronidase både før og etter transplantasjon i en stasjonær setting som en del av standardbehandling. Nesten alle pasienter med MPSIH som vurderes for transplantasjon ved University of Minnesota mottar allerede enzyminfusjoner, og det er standard praksis å fortsette å gi enzyminfusjoner til 8 uker etter transplantasjon. Derfor vil ikke deltakelse endre behandlingsforløpet.
Ekskluderingskriterier:
- Pasientens foreldre/foresatte kan ikke gi informert samtykke.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Samle blod fra pasienter med MPS-IH) som gjennomgår laronidasebehandling og stamcelletransplantasjon.
Hovedmålet er å karakterisere PK av IV laronidase hos individer med MPS IH og identifisere pasientspesifikke kovariater som påvirker medikamenteksponering.
Det sekundære målet er å identifisere nøkkelforskjeller før og etter HCT som fører til variasjon i PK-parametere for pasienter som får IV-laronidasebehandling for behandling av MPS-IH.
|
Å identifisere viktige forskjeller som fører til variasjon i farmakokinetiske parametere for pasienter som får IV laronidasebehandling for behandling av MPS-IH.
Det vil være 12 prøver per pasient (6 før transplantasjon og 6 etter transplantasjon).
Laronidase vil bli administrert IV per protokoll ved bruk av standarddosering (0,58 mg/kg intravenøst på ukentlig basis), og seks (n=6) blodprøver vil bli samlet over 24 timer for bestemmelse av mononukleære cellelysater og plasma-laronidasekonsentrasjoner for en totalt 18 ml.
Den andre PK-overvåkingen vil bli oppnådd ved bruk av samme PK-design, men etter fullstendig eller nesten fullført donoravledet myeloid engraftment som evalueres på forskjellige tidspunkter etter HCT (dag 30, dag 42, dag 60).
Standarden er å fortsette ERT gjennom 8 uker etter transplantasjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Identifiser kovariater som påvirker legemiddeleksponering
Tidsramme: 2 år
|
Måleindikatorer for kroppsstørrelse og modning bidrar til variasjon i laronidaseeksponering hos pasienter med MPS IH.
|
2 år
|
|
Identifiser nøkkelforskjeller før og etter HCT som fører til variasjon i PK-parametere
Tidsramme: 2 år
|
Mål endogen kilde til enzym tilstede i forhold til de transplanterte cellene.
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. november 2022
Primær fullføring (Faktiske)
28. oktober 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. oktober 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. november 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. november 2022
Først lagt ut (Faktiske)
2. desember 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
30. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. oktober 2025
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Mukopolysakkaridoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Mukopolysakkaridose I
Andre studie-ID-numre
- 2021LS144
- NCI-2022-09774 (Registeridentifikator: NCI Trial ID)
- MT2021-29 (Annen identifikator: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .