Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení farmakokinetiky intravenózní laronidázy před a po transplantaci hematopoetických buněk u pacientů s mukopolysacharidózou typu IH.

29. října 2025 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Jedná se o prospektivní, observační multicentrickou studii k odběru krve pacientům s mukopolysacharidózou typu IH, kteří podstupují léčbu laronidázou a transplantaci kmenových buněk.

Během 24 měsíců bude zařazeno šestnáct pacientů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

13

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Vstup do studie je otevřen dětským pacientům bez ohledu na pohlaví nebo etnický původ. I když bude vynaloženo veškeré úsilí k vyhledání a začlenění žen a menšinových pacientů, populace pacientů je závislá na populacích MPS-IH na University of Minnesota.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Od 0 do 3 let věku

    • Splnit kritéria způsobilosti specifická pro protokol pro alogenní HCT pro MPS IH
    • Plánování příjmu laronidázy před i po transplantaci v lůžkovém prostředí jako součást standardní péče. Prakticky všichni pacienti s MPSIH, kteří jsou zvažováni k transplantaci na University of Minnesota, již dostávají enzymové infuze a je standardní praxí pokračovat v podávání enzymových infuzí do 8 týdnů po transplantaci. Účast tedy neovlivní průběh léčby.

Kritéria vyloučení:

  • Rodiče/zákonní zástupci pacienta nejsou schopni poskytnout informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Odeberte krev pacientům s MPS-IH) podstupujícím léčbu laronidázou a transplantaci kmenových buněk.
Primárním cílem je charakterizovat PK IV laronidázy u jedinců s MPS IH a identifikovat specifické kovariáty pacienta, které ovlivňují expozici léku. Sekundárním cílem je identifikovat klíčové rozdíly před a po HCT vedoucí k variabilitě PK parametrů u pacientů, kteří dostávali IV terapii laronidázou k léčbě MPS-IH.
Lék: Laronidázová terapie a transplantace kmenových buněk
Identifikovat klíčové rozdíly vedoucí k variabilitě PK parametrů u pacientů, kteří dostávali IV terapii laronidázou pro léčbu MPS-IH. Bude 12 vzorků na pacienta (6 před transplantací a 6 po transplantaci). Laronidáza bude podávána IV podle protokolu za použití standardního dávkování (0,58 mg/kg intravenózně na týdenní bázi) a během 24 hodin bude odebráno šest (n=6) krevních vzorků pro stanovení lyzátů mononukleárních buněk a koncentrací laronidázy v plazmě. celkem 18 ml. Druhé monitorování PK bude získáno za použití stejného designu PK, ale po úplném nebo téměř dokončeném přihojení myeloidního štěpu od dárce, které je hodnoceno v různých časových bodech po HCT (den 30, den 42, den 60). Standardem je pokračovat v ERT až 8 týdnů po transplantaci.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikujte kovariáty, které ovlivňují expozici léku
Časové okno: 2 roky
Indikátory měření velikosti těla a zrání přispívají k variabilitě expozice laronidáze u pacientů s MPS IH.
2 roky
Identifikujte klíčové rozdíly před a po HCT vedoucí k variabilitě PK parametrů
Časové okno: 2 roky
Změřte endogenní zdroj enzymu přítomného ve vztahu k transplantovaným buňkám.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. listopadu 2022

Primární dokončení (Aktuální)

28. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

2. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

30. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2021LS144
  • NCI-2022-09774 (Identifikátor registru: NCI Trial ID)
  • MT2021-29 (Jiný identifikátor: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza typu I

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit