Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af intravenøs laronidase-farmakokinetik før og efter hæmatopoietisk celletransplantation hos patienter med mucopolysaccharidosis type IH.

29. oktober 2025 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dette er en prospektiv, observationel multicenterundersøgelse til at indsamle blod fra patienter med mucopolysaccharidosis type IH, der gennemgår laronidasebehandling og en stamcelletransplantation.

Seksten patienter vil blive indskrevet over en 24 måneders periode.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

13

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studieoptagelse er åben for pædiatriske patienter uanset køn eller etnisk baggrund. Mens der vil blive gjort alt for at opsøge og inkludere kvinder og minoritetspatienter, er patientpopulationen afhængig af MPS-IH-populationerne ved University of Minnesota.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mellem 0 og 3 år

    • Opfyld protokolspecifikke berettigelseskriterier for allogen HCT til MPS IH
    • Planlægger at modtage laronidase både før og efter transplantation i en indlæggelse som en del af standardbehandling. Stort set alle patienter med MPSIH, der overvejes til transplantation ved University of Minnesota, modtager allerede enzyminfusioner, og det er standardpraksis at fortsætte med at give enzyminfusioner til 8 uger efter transplantationen. Derfor vil deltagelse ikke ændre behandlingsforløbet.

Ekskluderingskriterier:

  • Patientens forældre/værge er ikke i stand til at give informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Saml blod fra patienter med MPS-IH), der gennemgår laronidasebehandling og stamcelletransplantation.
Det primære formål er at karakterisere PK af IV laronidase hos personer med MPS IH og identificere patientspecifikke kovariater, der påvirker lægemiddeleksponering. Det sekundære mål er at identificere nøgleforskelle før og efter HCT, der fører til variabilitet i PK-parametre for patienter, der får IV-laronidasebehandling til behandling af MPS-IH.
Medicin: Laronidasebehandling og en stamcelletransplantation
At identificere nøgleforskelle, der fører til variabilitet i farmakokinetiske parametre for patienter, der får IV laronidasebehandling til behandling af MPS-IH. Der vil være 12 prøver pr. patient (6 før transplantation og 6 efter transplantation). Laronidase vil blive administreret IV pr. protokol ved brug af standarddosering (0,58 mg/kg intravenøst ​​på en ugentlig basis), og seks (n=6) blodprøver vil blive indsamlet over 24 timer til bestemmelse af mononukleære cellelysater og plasma-laronidasekoncentrationer for en i alt 18 ml. Den anden PK-monitorering vil blive opnået under anvendelse af det samme PK-design, men efter fuldstændig eller næsten fuldført donorafledt myeloid engraftment, som evalueres på forskellige tidspunkter efter HCT (dag 30, dag 42, dag 60). Standarden er at fortsætte ERT gennem 8 uger efter transplantationen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Identificer kovariater, der påvirker lægemiddeleksponering
Tidsramme: 2 år
Måleindikatorer for kropsstørrelse og modning bidrager til variabilitet i laronidaseeksponering hos patienter med MPS IH.
2 år
Identificer nøgleforskelle før og efter HCT, der fører til variabilitet i PK-parametre
Tidsramme: 2 år
Mål endogene kilde til enzym til stede i forhold til de transplanterede celler.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. november 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. november 2022

Først opslået (Faktiske)

2. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

30. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021LS144
  • NCI-2022-09774 (Registry Identifier: NCI Trial ID)
  • MT2021-29 (Anden identifikator: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis type I

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner