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Bewertung der intravenösen Laronidase-Pharmakokinetik vor und nach der hämatopoetischen Zelltransplantation bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IH.

29. Oktober 2025 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dies ist eine prospektive multizentrische Beobachtungsstudie zur Blutentnahme von Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IH, die sich einer Laronidase-Therapie und einer Stammzelltransplantation unterziehen.

Sechzehn Patienten werden über einen Zeitraum von 24 Monaten aufgenommen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Teilnahme an der Studie steht pädiatrischen Patienten unabhängig von Geschlecht oder ethnischem Hintergrund offen. Während alle Anstrengungen unternommen werden, um Frauen und Patienten aus Minderheiten zu finden und einzubeziehen, ist die Patientenpopulation von den MPS-IH-Populationen an der University of Minnesota abhängig.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zwischen 0 und 3 Jahren

    • Erfüllen Sie die protokollspezifischen Eignungskriterien für allogene HCT für MPS IH
    • Planen, Laronidase sowohl vor als auch nach der Transplantation in einem stationären Umfeld als Teil der Standardbehandlung zu erhalten. Nahezu alle Patienten mit MPSIH, die für eine Transplantation an der University of Minnesota in Betracht gezogen werden, erhalten bereits Enzyminfusionen, und es ist Standardpraxis, Enzyminfusionen bis 8 Wochen nach der Transplantation fortzusetzen. Daher ändert die Teilnahme den Behandlungsverlauf nicht.

Ausschlusskriterien:

  • Die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten sind nicht in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Sammeln Sie Blut von Patienten mit MPS-IH), die sich einer Laronidase-Therapie und einer Stammzelltransplantation unterziehen.
Das Hauptziel besteht darin, die PK von IV-Laronidase bei Personen mit MPS IH zu charakterisieren und patientenspezifische Kovariaten zu identifizieren, die sich auf die Arzneimittelexposition auswirken. Das sekundäre Ziel besteht darin, die wichtigsten Unterschiede vor und nach der HCT zu identifizieren, die zu einer Variabilität der PK-Parameter bei Patienten führen, die eine IV-Laronidase-Therapie zur Behandlung von MPS-IH erhalten.
Arzneimittel: Laronidase-Therapie und eine Stammzelltransplantation
Identifizierung der wichtigsten Unterschiede, die zu einer Variabilität der PK-Parameter bei Patienten führen, die eine intravenöse Laronidase-Therapie zur Behandlung von MPS-IH erhalten. Es gibt 12 Proben pro Patient (6 vor der Transplantation und 6 nach der Transplantation). Laronidase wird IV gemäß Protokoll unter Verwendung einer Standarddosierung (0,58 mg/kg intravenös auf wöchentlicher Basis) verabreicht, und sechs (n=6) Blutproben werden über 24 Stunden zur Bestimmung von mononukleären Zelllysaten und Plasma-Laronidasekonzentrationen für a insgesamt 18 ml. Die zweite PK-Überwachung erfolgt unter Verwendung des gleichen PK-Designs, jedoch nach vollständiger oder nahezu abgeschlossener Spender- oder abgeleiteter myeloischer Transplantation, die zu verschiedenen Zeitpunkten nach der HCT (Tag 30, Tag 42, Tag 60) bewertet wird. Der Standard besteht darin, die ERT über 8 Wochen nach der Transplantation fortzusetzen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Identifizieren Sie Kovariaten, die sich auf die Arzneimittelexposition auswirken
Zeitfenster: 2 Jahre
Messindikatoren für Körpergröße und Reifung tragen zur Variabilität der Laronidase-Exposition bei Patienten mit MPS IH bei.
2 Jahre
Identifizieren Sie die wichtigsten Unterschiede vor und nach der HCT, die zu einer Variabilität der PK-Parameter führen
Zeitfenster: 2 Jahre
Messen Sie die vorhandene endogene Enzymquelle in Bezug auf die transplantierten Zellen.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Ermittler

  • Hauptermittler: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. November 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

30. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2021LS144
  • NCI-2022-09774 (Registrierungskennung: NCI Trial ID)
  • MT2021-29 (Andere Kennung: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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