Avaliação da Farmacocinética da Laronidase Intravenosa Antes e Após o Transplante de Células Hematopoiéticas em Pacientes com Mucopolissacaridose Tipo IH.
This is a prospective, observational multicenter study to collect blood from patients with mucopolysaccharidosis type IH undergoing laronidase therapy and a stem cell transplant.
Sixteen patients will be enrolled over a 24 month period.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Study entry is open to pediatric patients regardless of gender or ethnic background. While there will be every effort to seek out and include females and minority patients, the patient population is dependent upon the MPS-IH populations at the University of Minnesota.
Descrição
Inclusion Criteria:
-
Between 0 to 3 years of age
- Meet protocol specific eligibility criteria for allogeneic HCT for MPS IH
- Planning to receive laronidase both pre and post-transplant in an inpatient setting as part of standard-of-care treatment. Virtually all patients with MPSIH being considered for transplantation at the University of Minnesota are already receiving enzyme infusions, and it is standard practice to continue to give enzyme infusions to 8 weeks post-transplant. Therefore, participation will not modify the treatment course.
Exclusion Criteria:
- Patient's parent/ legal guardians are unable to provide informed consent.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: CASE_ONLY
- Perspectivas de Tempo: PROSPECTIVE
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Collect blood from patients with MPS-IH) undergoing laronidase therapy and stem cell transplant.
The primary aim is to characterize the PK of IV laronidase in individuals with MPS IH and identify patient specific covariates that impact drug exposure. The secondary aim is to identify key differences pre-and post-HCT leading to variability in PK parameters for patients receiving IV laronidase therapy for the treatment of MPS-IH. |
To identify key differences leading to variability in PK parameters for patients receiving IV laronidase therapy for the treatment of MPS-IH. There will be 12 samples per patient (6 pre-transplant and 6-post-transplant). Laronidase will be administered IV per protocol using standard dosing (0.58 mg/kg intravenously on a weekly basis), and six (n=6) blood samples will be collected over 24 hours for the determination of mononuclear cell lysates and plasma laronidase concentrations for a total of 18mL. The second PK monitoring will be obtained using the same PK design but following complete or near-completedonor derived myeloid engraftment which is evaluated at different time pointspost-HCT (day 30, day 42, day 60). The standard is to continue ERT through 8 weeks post-transplant. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Identify covariates that impact drug exposure
Prazo: 2 years
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Measure indicators for body size and maturation contribute to variability in laronidase exposure in patients with MPS IH. |
2 years
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Identify key differences pre- and post-HCT leading to variability in PK parameters
Prazo: 2 years
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Measure endogenous source of enzyme present in relation to the transplanted cells. |
2 years
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul Orchard, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Mucopolissacaridoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Mucopolissacaridose I
Outros números de identificação do estudo
- 2021LS144
- NCI-2022-09774 (Identificador de registro: NCI Trial ID)
- MT2021-29 (Outro identificador: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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