Avaliação da Farmacocinética da Laronidase Intravenosa Antes e Após o Transplante de Células Hematopoiéticas em Pacientes com Mucopolissacaridose Tipo IH.
29 de outubro de 2025 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Este é um estudo multicêntrico observacional prospectivo para coleta de sangue de pacientes com mucopolissacaridose tipo IH submetidos à terapia com laronidase e transplante de células-tronco.
Dezesseis pacientes serão inscritos ao longo de um período de 24 meses.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
13
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 3 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A entrada no estudo está aberta a pacientes pediátricos, independentemente de sexo ou etnia.
Embora haja todos os esforços para encontrar e incluir pacientes do sexo feminino e minorias, a população de pacientes depende das populações de MPS-IH da Universidade de Minnesota.
Descrição
Critério de inclusão:
Entre 0 a 3 anos de idade
- Atende aos critérios de elegibilidade específicos do protocolo para HCT alogênico para MPS IH
- Planejamento para receber laronidase pré e pós-transplante em ambiente hospitalar como parte do tratamento padrão. Praticamente todos os pacientes com MPSIH considerados para transplante na Universidade de Minnesota já estão recebendo infusões de enzimas, e é prática padrão continuar a administrar infusões de enzimas até 8 semanas após o transplante. Portanto, a participação não modificará o curso do tratamento.
Critério de exclusão:
- Os pais/responsáveis legais do paciente não podem fornecer consentimento informado.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Colete sangue de pacientes com MPS-IH) submetidos à terapia com laronidase e transplante de células-tronco.
O objetivo principal é caracterizar a farmacocinética da laronidase IV em indivíduos com MPS IH e identificar covariáveis específicas do paciente que afetam a exposição ao medicamento.
O objetivo secundário é identificar as principais diferenças pré e pós-HCT levando à variabilidade nos parâmetros PK para pacientes recebendo terapia com laronidase IV para o tratamento de MPS-IH.
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Identificar as principais diferenças que levam à variabilidade nos parâmetros PK para pacientes recebendo terapia com laronidase IV para o tratamento de MPS-IH.
Serão 12 amostras por paciente (6 pré-transplante e 6 pós-transplante).
A laronidase será administrada IV por protocolo usando dosagem padrão (0,58 mg/kg por via intravenosa semanalmente) e seis (n = 6) amostras de sangue serão coletadas ao longo de 24 horas para a determinação de lisados de células mononucleares e concentrações plasmáticas de laronidase para um total de 18ml.
O segundo monitoramento de PK será obtido usando o mesmo projeto de PK, mas após enxerto mieloide derivado ou quase completo, que é avaliado em diferentes momentos pós-HCT (dia 30, dia 42, dia 60).
O padrão é continuar a TRE por 8 semanas após o transplante.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Identifique covariáveis que afetam a exposição a drogas
Prazo: 2 anos
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Indicadores de medida para tamanho corporal e maturação contribuem para a variabilidade na exposição à laronidase em pacientes com MPS IH.
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2 anos
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Identifique as principais diferenças pré e pós-HCT levando à variabilidade nos parâmetros PK
Prazo: 2 anos
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Meça a fonte endógena de enzima presente em relação às células transplantadas.
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
28 de outubro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de novembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de novembro de 2022
Primeira postagem (Real)
2 de dezembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
30 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Mucopolissacaridoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Mucopolissacaridose I
Outros números de identificação do estudo
- 2021LS144
- NCI-2022-09774 (Identificador de registro: NCI Trial ID)
- MT2021-29 (Outro identificador: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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