Evaluación de la farmacocinética de laronidasa intravenosa antes y después del trasplante de células hematopoyéticas en pacientes con mucopolisacaridosis tipo IH.
29 de noviembre de 2023 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Este es un estudio multicéntrico observacional prospectivo para recolectar sangre de pacientes con mucopolisacaridosis tipo IH que se sometieron a terapia con laronidasa y un trasplante de células madre.
Se inscribirán dieciséis pacientes durante un período de 24 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
24
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Kim Nelson, RN
- Número de teléfono: 612-273-2925
- Correo electrónico: knelso62@fiarview.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Reclutamiento
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
-
Contacto:
- Kim Nelson, RN
- Número de teléfono: 612-273-2925
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo a 3 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La participación en el estudio está abierta a pacientes pediátricos independientemente de su sexo o origen étnico.
Si bien se hará todo lo posible para buscar e incluir a mujeres y pacientes pertenecientes a minorías, la población de pacientes depende de las poblaciones MPS-IH de la Universidad de Minnesota.
Descripción
Criterios de inclusión:
Entre 0 a 3 años de edad
- Cumplir con los criterios de elegibilidad específicos del protocolo para HCT alogénico para MPS IH
- Planificación para recibir laronidasa tanto antes como después del trasplante en un entorno hospitalario como parte del tratamiento estándar. Prácticamente todos los pacientes con MPSIH que se consideran para un trasplante en la Universidad de Minnesota ya están recibiendo infusiones de enzimas, y es una práctica estándar continuar administrando infusiones de enzimas hasta 8 semanas después del trasplante. Por lo tanto, la participación no modificará el curso del tratamiento.
Criterio de exclusión:
- Los padres/tutores legales del paciente no pueden dar su consentimiento informado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Recoger sangre de pacientes con MPS-IH) sometidos a terapia con laronidasa y trasplante de células madre.
El objetivo principal es caracterizar la PK de laronidasa IV en personas con MPS IH e identificar las covariables específicas del paciente que afectan la exposición al fármaco.
El objetivo secundario es identificar las diferencias clave antes y después del TCH que conducen a la variabilidad en los parámetros farmacocinéticos para los pacientes que reciben terapia con laronidasa IV para el tratamiento de MPS-IH.
|
Identificar las diferencias clave que conducen a la variabilidad en los parámetros farmacocinéticos para pacientes que reciben terapia con laronidasa IV para el tratamiento de MPS-IH.
Habrá 12 muestras por paciente (6 pretrasplante y 6 postrasplante).
La laronidasa se administrará por vía intravenosa según el protocolo usando la dosis estándar (0,58 mg/kg por vía intravenosa semanalmente), y se recolectarán seis (n=6) muestras de sangre durante 24 horas para la determinación de lisados de células mononucleares y concentraciones de laronidasa en plasma para un total de 18 ml.
El segundo control farmacocinético se obtendrá utilizando el mismo diseño farmacocinético, pero después de un injerto mieloide derivado de donante completo o casi completo, que se evalúa en diferentes momentos posteriores al TCH (día 30, día 42, día 60).
El estándar es continuar la ERT durante 8 semanas después del trasplante.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Identificar las covariables que impactan en la exposición al fármaco
Periodo de tiempo: 2 años
|
Los indicadores de medición del tamaño corporal y la maduración contribuyen a la variabilidad en la exposición a laronidasa en pacientes con MPS IH.
|
2 años
|
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Identifique las diferencias clave antes y después del TCH que conducen a la variabilidad en los parámetros farmacocinéticos
Periodo de tiempo: 2 años
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Mida la fuente endógena de enzima presente en relación con las células trasplantadas.
|
2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
2 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2021LS144
- NCI-2022-09774 (Identificador de registro: NCI Trial ID)
- MT2021-29 (Otro identificador: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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