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Mucopolysaccharidosis IH형 환자에서 조혈모세포이식 전후의 Laronidase 정맥주사 약동학 평가.

2025년 10월 29일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

이것은 laronidase 요법과 줄기 세포 이식을 받고 있는 뮤코다당증 유형 IH 환자로부터 혈액을 수집하기 위한 전향적 관찰 다기관 연구입니다.

16명의 환자가 24개월 동안 등록됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

13

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 항목은 성별이나 민족적 배경에 관계없이 소아과 환자에게 열려 있습니다. 여성 및 소수 민족 환자를 찾아 포함하기 위한 모든 노력이 있을 것이지만, 환자 인구는 미네소타 대학의 MPS-IH 인구에 따라 다릅니다.

설명

포함 기준:

  • 만 0~3세

    • MPS IH용 동종 HCT에 대한 프로토콜별 적격성 기준 충족
    • 표준 치료의 일환으로 입원 환자 환경에서 이식 전후에 라로니다아제를 받을 계획입니다. 사실상 미네소타 대학에서 이식을 고려 중인 모든 MPSIH 환자는 이미 효소 주입을 받고 있으며, 이식 후 8주까지 효소 주입을 계속하는 것이 표준 관행입니다. 따라서 참여는 치료 과정을 수정하지 않습니다.

제외 기준:

  • 환자의 부모/법적 보호자는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
라로니다제 요법 및 줄기 세포 이식을 받는 MPS-IH 환자로부터 혈액을 수집합니다.
주요 목표는 MPS IH가 있는 개인에서 IV 라로니다아제의 PK를 특성화하고 약물 노출에 영향을 미치는 환자별 공변량을 식별하는 것입니다. 2차 목표는 MPS-IH 치료를 위해 IV 라로니다아제 요법을 받는 환자에 대한 PK 매개변수의 가변성을 초래하는 HCT 전후의 주요 차이점을 식별하는 것입니다.
의약품: Laronidase 요법 및 줄기 세포 이식
MPS-IH 치료를 위해 IV 라로니다제 요법을 받는 환자에 대한 PK 매개변수의 가변성을 초래하는 주요 차이점을 식별합니다. 환자당 12개의 샘플이 있을 것입니다(이식 전 6개 및 이식 후 6개). 라로니다아제는 표준 용량(매주 정맥 내 0.58mg/kg)을 사용하여 프로토콜에 따라 IV 투여되며, 6개(n=6) 혈액 샘플은 단핵 세포 용해물 및 혈장 라로니다아제 농도를 결정하기 위해 24시간 동안 수집됩니다. 총 18mL. 두 번째 PK 모니터링은 동일한 PK 디자인을 사용하지만 HCT 후 다른 시점(30일, 42일, 60일)에서 평가되는 완전하거나 거의 완전한 기증자 유래 골수 생착 후에 얻을 것입니다. 표준은 이식 후 8주까지 ERT를 계속하는 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약물 노출에 영향을 미치는 공변량 식별
기간: 2 년
신체 크기 및 성숙도에 대한 측정 지표는 MPS IH 환자의 라로니다아제 노출 변동성에 기여합니다.
2 년
PK 매개변수의 가변성을 초래하는 HCT 전후의 주요 차이점을 식별합니다.
기간: 2 년
이식된 세포와 관련하여 존재하는 효소의 내인성 공급원을 측정합니다.
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

수사관

  • 수석 연구원: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 17일

기본 완료 (실제)

2025년 10월 28일

연구 완료 (추정된)

2026년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 11월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 11월 22일

처음 게시됨 (실제)

2022년 12월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 29일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2021LS144
  • NCI-2022-09774 (레지스트리 식별자: NCI Trial ID)
  • MT2021-29 (기타 식별자: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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