Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena farmakokinetyki dożylnej laronidazy przed i po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IH.

29 listopada 2023 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Jest to prospektywne, obserwacyjne, wieloośrodkowe badanie mające na celu pobranie krwi od pacjentów z mukopolisacharydozą typu IH poddawanych terapii laronidazą i przeszczepowi komórek macierzystych.

Szesnastu pacjentów zostanie włączonych na okres 24 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

24

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Kim Nelson, RN
          • Numer telefonu: 612-273-2925

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wstęp do badania jest otwarty dla pacjentów pediatrycznych bez względu na płeć lub pochodzenie etniczne. Chociaż dołożymy wszelkich starań, aby znaleźć i włączyć kobiety i pacjentów należących do mniejszości, populacja pacjentów jest zależna od populacji MPS-IH na University of Minnesota.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Od 0 do 3 lat

    • Spełnij specyficzne dla protokołu kryteria kwalifikacyjne dla allogenicznego HCT dla MPS IH
    • Planowanie otrzymania laronidazy zarówno przed, jak i po przeszczepie w warunkach szpitalnych w ramach standardowego leczenia. Praktycznie wszyscy pacjenci z MPSIH rozważani do przeszczepu na University of Minnesota już otrzymują infuzje enzymatyczne i standardową praktyką jest kontynuowanie infuzji enzymatycznych do 8 tygodni po przeszczepie. W związku z tym udział nie modyfikuje przebiegu leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Rodzic/opiekun prawny pacjenta nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pobieranie krwi od pacjentów z MPS-IH) poddawanych terapii laronidazą i przeszczepowi komórek macierzystych.
Głównym celem jest scharakteryzowanie farmakokinetyki laronidazy podawanej dożylnie u osób z MPS IH i identyfikacja specyficznych dla pacjenta zmiennych towarzyszących, które mają wpływ na ekspozycję na lek. Drugim celem jest zidentyfikowanie kluczowych różnic przed i po HCT prowadzących do zmienności parametrów farmakokinetycznych u pacjentów otrzymujących dożylną terapię laronidazą w leczeniu MPS-IH.
Lek: Terapia laronidazą i przeszczep komórek macierzystych
Identyfikacja kluczowych różnic prowadzących do zmienności parametrów farmakokinetycznych u pacjentów otrzymujących dożylną terapię laronidazą w leczeniu MPS-IH. Na pacjenta przypada 12 próbek (6 przed przeszczepem i 6 po przeszczepie). Laronidaza będzie podawana dożylnie zgodnie z protokołem przy użyciu standardowej dawki (0,58 mg/kg dożylnie co tydzień), a sześć (n=6) próbek krwi zostanie pobranych w ciągu 24 godzin w celu oznaczenia lizatów komórek jednojądrzastych i stężenia laronidazy w osoczu przez okres łącznie 18 ml. Drugie monitorowanie PK zostanie przeprowadzone przy użyciu tego samego schematu PK, ale po całkowitym lub prawie całkowitym wszczepieniu szpiku pochodzącego od dawcy, które jest oceniane w różnych punktach czasowych po HCT (dzień 30, dzień 42, dzień 60). Standardem jest kontynuacja ERT przez 8 tygodni po przeszczepie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zidentyfikuj współzmienne, które wpływają na ekspozycję na lek
Ramy czasowe: 2 lata
Wskaźniki pomiaru wielkości ciała i dojrzewania przyczyniają się do zmienności ekspozycji na laronidazę u pacjentów z MPS IH.
2 lata
Zidentyfikuj kluczowe różnice przed i po HCT prowadzące do zmienności parametrów PK
Ramy czasowe: 2 lata
Zmierz endogenne źródło enzymu obecne w przeszczepionych komórkach.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 listopada 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 listopada 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021LS144
  • NCI-2022-09774 (Identyfikator rejestru: NCI Trial ID)
  • MT2021-29 (Inny identyfikator: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu I

Badania kliniczne na Terapia laronidazą i przeszczep komórek macierzystych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj