NM8074 在成人 C3 肾小球病患者中的研究
2026年4月7日 更新者：NovelMed Therapeutics
NM8074 在 C3 肾小球病 (C3G) 受试者中的 Ib 期、开放标签、剂量递增研究
这是一项 Ib 期、开放标签、剂量递增研究，旨在评估静脉内给予 C3 肾小球病患者的 NM8074 的安全性、有效性和免疫原性。
研究概览
详细说明
拟议的研究 NM8074-C3G-101 计划招募 18 名患者，并有可能招募更多患者。
将有 3 个队列，每个队列有 6 名患者，根据他们被分配到哪个队列，每个队列的剂量为 5、10 或 20 mg/kg。
在对先前的队列进行安全性评估后，将在随后的更高剂量水平队列中进行登记。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
18
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Rekha Bansal
- 电话号码：216-440-2696
- 邮箱：clinicalsae@novelmed.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 同意时≥18 岁且≤65 岁的患者
- 入组前 12 个月内经活检证实为 C3 肾病的 C3 肾小球病诊断
- 筛选时血清 C3 水平降低（定义为低于中心实验室正常范围下限的 0.85 倍）
- 确诊蛋白尿患者
- 愿意并能够理解并完成知情同意程序，包括签署知情同意书（ICF）并注明日期，并遵守研究访问时间表
- 有生育能力的女性 (WOCBP)，定义为所有生理上能够怀孕的女性，必须在筛选时进行阴性妊娠试验，并且必须同意在给药期间和停止研究药物后 1 周内使用高效避孕方法
- 男性必须同意在研究期间使用避孕药具并避免捐献精子
- 患者必须有先前接种疫苗的文件或愿意在 NM8074 给药前接种疫苗。 根据最新的免疫实践咨询委员会 (ACIP) 建议，所有患者都将接种脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌疫苗。
- 估计肾小球滤过率 (eGFR) ≤ 60 毫升/分钟但≥ 20 毫升/分钟
排除标准：
- 入组时使用其他研究药物
- 患有会干扰研究解释的其他肾脏疾病的患者
- 估计肾小球滤过率≤ 20 mL/min/1.73m2 基于筛选时的慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI)
- 丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) > 正常上限 (xULN) 的 5 倍
- 有已知的脑膜炎球菌病或脑膜炎奈瑟球菌病史
- 目前有活动性全身感染或怀疑需要抗生素、抗真菌、抗寄生虫或抗病毒药物治疗的活动性细菌、病毒或真菌感染
- 筛查前体温 > 38°C 超过两周
- 肾器官移植史
- 怀孕、计划怀孕或正在哺乳的女性受试者
- 目前接受补体阻滞剂治疗的 C3G 患者
- 在第 1 天给药前 60 天内参与任何实验性小分子或非抗体治疗（允许参与观察性研究和/或注册研究）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1
6 名受试者将每周接受 5 mg/kg 的 NM8074。
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NM8074 将作为静脉输注给药。
多次给药持续时间为 5 至 9 周。
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实验性的：队列 2
6 名受试者将每 2 周接受 10 mg/kg 的 NM8074。
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NM8074 将作为静脉输注给药。
多次给药持续时间为 5 至 9 周。
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实验性的：队列 3
6 名受试者将每 2 周接受 20 mg/kg 的 NM8074。
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NM8074 将作为静脉输注给药。
多次给药持续时间为 5 至 9 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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监测不良事件 (AE)/严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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尿蛋白基线变化或基线变化百分比与肌酸浓度比 (UPCR)
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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尿白蛋白基线变化或基线变化百分比与肌酐浓度比 (UACR)
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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UPCR 和 UACR 与基线的比率
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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源自 24 小时尿液收集
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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估计肾小球滤过率 (eGFR) 的基线变化或基线变化百分比
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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补体活性替代途径 (AP) 相对于基线的百分比变化与补体活性经典途径 (CP) 相对于基线的百分比变化相比，通过膜攻击复合体 (MAC) 水平的百分比变化来衡量
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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补体活性替代途径 (AP) 相对于基线的百分比变化与补体活性经典途径 (CP) 相对于基线的百分比变化相比，通过补体成分 C3b 水平的百分比变化来衡量
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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血清 C3 水平相对于基线的变化或相对于基线的百分比变化
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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肾小球炎症的基线变化或基线变化百分比
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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通过疾病活动的 C3G 组织学指数 - 组合 C5b-9 层中相对于基线的变化或相对于基线的百分比变化来测量。
分数范围为 0-21，其中分数下降表示改善。
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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通过慢性疾病治疗功能评估 (FACIT)-疲劳量表第 4 版评估的生活质量 (QoL) 的基线变化或基线变化百分比。
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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FACIT 疲劳量表是一个 13 项患者报告的疲劳量度，回忆期为 7 天。
项目以 0 - 4 的反应量表评分，范围从“完全没有”到“非常有”。
将所有项目相加以创建一个单一的疲劳评分，范围从 0 到 52，分数越高表明生活质量越好。
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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通过欧洲癌症研究和治疗组织 (EORTC) 生活质量问卷-核心 30 量表 (QLQ-C30)，版本 3.0 评估的生活质量 (QoL) 的基线变化或百分比变化
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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所有 EORTC QLQ-C30 量表和单项测量的范围从 0 到 100。
这包括 3 个症状量表（疲劳、疼痛、恶心和呕吐）、5 个功能量表（身体、角色、认知、情绪和社交）、针对失眠、呼吸困难、食欲不振等症状的单项问题癌症患者普遍报告的情况，以及该疾病对经济的影响。
较高的分数与较高的全球健康状况生活质量相关。
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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NM8074血浆浓度的变化
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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Cmax对应的时间（tmax）
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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药物浓度-时间曲线下面积 (AUC0-t)
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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通过补体活动的替代途径 (AP)，补体成分 C3b 水平相对于基线的变化或相对于基线的百分比变化
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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通过补体活性的替代途径 (AP) 的膜攻击复合体 (MAC) 水平的基线变化或基线变化百分比
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
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通过补体活动的经典途径 (CP)，补体成分 C3b 水平的基线变化或基线变化百分比。
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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通过补体活性的经典途径 (CP) 的膜攻击复合体 (MAC) 水平的基线变化或基线变化百分比。
大体时间：队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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队列 1 至研究第 50 天，队列 2 和队列 3 至研究第 84 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2027年5月1日
初级完成 (估计的)
2029年8月1日
研究完成 (估计的)
2030年7月1日
研究注册日期
首次提交
2022年11月18日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月3日
首次发布 (实际的)
2022年12月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月7日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- NM8074-C3G-101
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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