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Estudio de NM8074 en pacientes adultos con glomerulopatía C3

31 de enero de 2024 actualizado por: NovelMed Therapeutics

Un estudio de fase Ib, de etiqueta abierta, de escalada de dosis de NM8074 en sujetos con glomerulopatía C3 (C3G)

Este es un estudio de Fase Ib, abierto, de aumento de dosis diseñado para evaluar la seguridad, eficacia e inmunogenicidad de NM8074 administrado por vía intravenosa a pacientes con glomerulopatía C3.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio propuesto, NM8074-C3G-101, inscribirá un número planificado de 18 pacientes, con la posibilidad de inscribir a más pacientes. Habrá 3 cohortes con 6 pacientes cada una con dosis de 5, 10 o 20 mg/kg según la cohorte a la que estén asignados. La inscripción en la siguiente cohorte de mayor nivel de dosis se realizará después de que se haya evaluado la seguridad de la cohorte anterior.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes ≥ 18 y ≤ 65 años en el momento del consentimiento
  • Diagnóstico de glomerulopatía C3 confirmada por nefropatía C3 en biopsia dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción
  • Niveles reducidos de C3 en suero (definidos como menos de 0,85 veces el límite inferior del rango normal del laboratorio central) en la selección
  • Pacientes con proteinuria confirmada
  • Dispuesto y capaz de comprender y completar los procedimientos de consentimiento informado, incluida la firma y la fecha del formulario de consentimiento informado (ICF), y cumplir con el programa de visitas del estudio
  • Mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés), definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y deben aceptar usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la dosificación y durante 1 semana después de suspender el fármaco en investigación.
  • Los hombres deben aceptar usar anticonceptivos y abstenerse de donar esperma durante la duración del estudio.
  • Los pacientes deben tener documentación de vacunación previa o estar dispuestos a vacunarse antes de recibir la dosis de NM8074. Todos los pacientes serán vacunados contra Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae de acuerdo con las recomendaciones más recientes del Comité Asesor sobre Prácticas de Inmunización (ACIP).
  • Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) de ≤ 60 ml/min pero ≥ 20 ml/min

Criterio de exclusión:

  • Uso de otros medicamentos en investigación en el momento de la inscripción
  • Pacientes con otras enfermedades renales que podrían interferir con la interpretación del estudio
  • Tasa de filtración glomerular estimada de ≤ 20 ml/min/1,73 m2 basado en la Colaboración de Epidemiología de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI) en la detección
  • Tiene alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 5 veces el límite superior normal (xULN)
  • Tiene antecedentes conocidos de enfermedad meningocócica o N. meningitidis
  • Infección sistémica actualmente activa o sospecha de infección bacteriana, viral o fúngica activa que requiera mediación antibiótica, antifúngica, antiparasitaria o antiviral
  • Temperatura > 38 °C durante más de dos semanas antes de la selección
  • Historia del trasplante de órganos renales
  • Sujetos femeninos embarazadas, que planean quedar embarazadas o lactantes
  • Pacientes C3G actualmente en tratamientos con bloqueadores del complemento
  • Participación en cualquier terapia experimental de molécula pequeña o sin anticuerpos dentro de los 60 días anteriores a la dosificación del Día 1 (se permite la participación en estudios de observación y/o estudios de registro)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
6 sujetos recibirán NM8074 a 5 mg/kg semanalmente.
Droga: NM8074
NM8074 se administrará como infusión intravenosa. La duración de las dosis múltiples variará de 5 a 9 semanas.
Experimental: Cohorte 2
6 sujetos recibirán NM8074 a 10 mg/kg cada 2 semanas.
Droga: NM8074
NM8074 se administrará como infusión intravenosa. La duración de las dosis múltiples variará de 5 a 9 semanas.
Experimental: Cohorte 3
6 sujetos recibirán NM8074 a 20 mg/kg cada 2 semanas.
Droga: NM8074
NM8074 se administrará como infusión intravenosa. La duración de las dosis múltiples variará de 5 a 9 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Monitoreo de la incidencia de Eventos Adversos (AE)/Eventos Adversos Graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambio desde el valor inicial o cambio porcentual desde el valor inicial en la proporción de proteína en orina a concentración de creatina (UPCR)
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambio desde el valor inicial o cambio porcentual desde el valor inicial en la albúmina en orina a la tasa de concentración de creatinina (UACR)
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Razón a Línea Base de UPCR y UACR
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Derivado de la recolección de orina de 24 horas
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambio desde el valor inicial o cambio porcentual desde el valor inicial en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la vía alternativa (AP) de la actividad del complemento en comparación con el cambio porcentual desde el inicio en la vía clásica (CP) de la actividad del complemento medido por el cambio porcentual en los niveles del complejo de ataque de membrana (MAC)
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambio porcentual desde el inicio en la vía alternativa (AP) de la actividad del complemento en comparación con el cambio porcentual desde el inicio en la vía clásica (CP) de la actividad del complemento medido por el cambio porcentual en los niveles del componente del complemento C3b
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambio desde la línea de base o cambio porcentual desde la línea de base en los niveles séricos de C3
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambio desde el inicio o cambio porcentual desde el inicio en la inflamación glomerular
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Medido por el cambio desde el inicio o el cambio porcentual desde el inicio en el índice histológico C3G para la actividad de la enfermedad: estratos C5b-9 combinados. Las puntuaciones van de 0 a 21, donde una disminución en la puntuación indica una mejora.
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambio desde el inicio o cambio porcentual desde el inicio en la calidad de vida (QoL) evaluado a través de la Evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT) - Escala de fatiga, versión 4.
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
La escala de fatiga FACIT es una medida de fatiga informada por el paciente de 13 ítems con un período de recuperación de 7 días. Los elementos se califican en una escala de respuesta de 0 a 4 que va desde "Nada" hasta "Mucho". Todos los elementos se suman para crear una sola puntuación de fatiga con un rango de 0 a 52 con una mejor calidad de vida indicada por una puntuación más alta.
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambio desde el inicio o cambio porcentual desde el inicio en la calidad de vida (QoL) evaluada a través del Cuestionario de calidad de vida de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC)-Core 30 Scale (QLQ-C30), versión 3.0
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Todas las escalas EORTC QLQ-C30 y las medidas de un solo elemento van de 0 a 100. Esto incluye 3 escalas de síntomas (fatiga, dolor, náuseas y vómitos), 5 escalas funcionales (física, de rol, cognitiva, emocional y social), preguntas de un solo ítem que abordan síntomas como insomnio, disnea, pérdida de apetito y otros que son comúnmente informados por los pacientes con cáncer, y el impacto financiero percibido de la enfermedad. Una puntuación más alta se asocia con una mayor calidad de vida para el estado de salud global.
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambios en la concentración plasmática de NM8074
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Tiempo correspondiente a Cmax (tmax)
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Área bajo las curvas de concentración-tiempo del fármaco (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambio desde la línea de base o cambio porcentual desde la línea de base en los niveles del componente C3b del complemento a través de la vía alternativa (AP) de la actividad del complemento
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambio desde la línea de base o cambio porcentual desde la línea de base en los niveles del complejo de ataque de membrana (MAC) a través de la vía alternativa (AP) de la actividad del complemento
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base o cambio porcentual desde la línea de base en los niveles del componente C3b del complemento a través de la ruta clásica (CP) de la actividad del complemento.
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Cambio desde la línea de base o cambio porcentual desde la línea de base en los niveles de complejo de ataque de membrana (MAC) a través de la ruta clásica (CP) de la actividad del complemento.
Periodo de tiempo: Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3
Hasta el día de estudio 50 para la cohorte 1 y hasta el día de estudio 84 para las cohortes 2 y 3

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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NovelMed Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de noviembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

13 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

2 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • NM8074-C3G-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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