- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05647811
Studio di NM8074 in pazienti adulti con glomerulopatia C3
31 gennaio 2024 aggiornato da: NovelMed Therapeutics
Uno studio di fase Ib, in aperto, sull'aumento della dose di NM8074 in soggetti con glomerulopatia C3 (C3G)
Si tratta di uno studio di fase Ib, in aperto, con aumento della dose, progettato per valutare la sicurezza, l'efficacia e l'immunogenicità di NM8074 somministrato per via endovenosa a pazienti con glomerulopatia C3.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo studio proposto, NM8074-C3G-101, arruolerà un numero pianificato di 18 pazienti, con la possibilità di arruolare più pazienti.
Ci saranno 3 coorti con 6 pazienti ciascuno dosato a 5, 10 o 20 mg/kg a seconda della coorte a cui sono assegnati.
L'arruolamento nella successiva coorte con livello di dose più elevato avverrà dopo che la coorte precedente sarà stata valutata per la sicurezza.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Rekha Bansal
- Numero di telefono: 216-440-2696
- Email: clinicalsae@novelmed.com
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti ≥ 18 e ≤ 65 anni al momento del consenso
- Diagnosi di glomerulopatia C3 come confermata dalla nefropatia C3 nella biopsia entro 12 mesi prima dell'arruolamento
- Livelli sierici ridotti di C3 (definiti come inferiori a 0,85 volte il limite inferiore dell'intervallo normale del laboratorio centrale) allo screening
- Pazienti con proteinuria confermata
- Disponibilità e capacità di comprendere e completare le procedure di consenso informato, inclusa la firma e la data del modulo di consenso informato (ICF), e rispettare il programma delle visite di studio
- Le donne in età fertile (WOCBP), definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per 1 settimana dopo l'interruzione del farmaco sperimentale
- I maschi devono accettare di usare contraccettivi e astenersi dal donare sperma per la durata dello studio
- I pazienti devono avere la documentazione della precedente vaccinazione o essere disposti a essere vaccinati prima della somministrazione di NM8074. Tutti i pazienti saranno vaccinati contro Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae secondo le più recenti raccomandazioni dell'Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP).
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) di ≤ 60 ml/min ma ≥ 20 ml/min
Criteri di esclusione:
- Uso di altri farmaci sperimentali al momento dell'arruolamento
- Pazienti con altre malattie renali che potrebbero interferire con l'interpretazione dello studio
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata di ≤ 20 ml/min/1,73 m2 basato su Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) allo screening
- Ha alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 5 volte il limite superiore della norma (xULN)
- Ha una storia nota di malattia meningococcica o N. meningitidis
- Infezione sistemica attualmente attiva o sospetto di infezione batterica, virale o fungina attiva che richiede mediazioni antibiotiche, antimicotiche, antiparassitarie o antivirali
- Temperatura > 38°C per più di due settimane prima dello screening
- Storia del trapianto di organi renali
- Donne incinte, che stanno pianificando una gravidanza o che allattano
- Pazienti C3G attualmente sottoposti a trattamenti con bloccanti del complemento
- Partecipazione a qualsiasi terapia sperimentale con piccole molecole o non anticorpale entro 60 giorni prima della somministrazione del giorno 1 (è consentita la partecipazione a studi osservazionali e/o studi di registro)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Coorte 1
6 soggetti riceveranno NM8074 a 5 mg/kg alla settimana.
|
NM8074 sarà somministrato come infusione endovenosa.
La durata della somministrazione multipla varierà da 5 a 9 settimane.
|
Sperimentale: Coorte 2
6 soggetti riceveranno NM8074 a 10 mg/kg ogni 2 settimane.
|
NM8074 sarà somministrato come infusione endovenosa.
La durata della somministrazione multipla varierà da 5 a 9 settimane.
|
Sperimentale: Coorte 3
6 soggetti riceveranno NM8074 a 20 mg/kg ogni 2 settimane.
|
NM8074 sarà somministrato come infusione endovenosa.
La durata della somministrazione multipla varierà da 5 a 9 settimane.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Monitoraggio dell'incidenza di eventi avversi (EA)/Eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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|
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nel rapporto di concentrazione tra proteine urinarie e creatina (UPCR)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
|
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nel rapporto tra albumina urinaria e concentrazione di creatinina (UACR)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
|
Rapporto rispetto al basale di UPCR e UACR
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Derivato dalla raccolta delle urine delle 24 ore
|
Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nella velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Variazione percentuale rispetto al basale della via alternativa (AP) dell'attività del complemento rispetto alla variazione percentuale rispetto al basale della via classica (CP) dell'attività del complemento misurata dalla variazione percentuale dei livelli del complesso di attacco di membrana (MAC)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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|
Variazione percentuale rispetto al basale della via alternativa (AP) dell'attività del complemento rispetto alla variazione percentuale rispetto al basale della via classica (PC) dell'attività del complemento misurata dalla variazione percentuale dei livelli del componente del complemento C3b
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nei livelli sierici di C3
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nell'infiammazione glomerulare
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
Misurato dalla variazione rispetto al basale o dalla variazione percentuale rispetto al basale nell'indice istologico C3G per l'attività della malattia - Strati C5b-9 combinati.
I punteggi vanno da 0 a 21 dove una diminuzione del punteggio indica un miglioramento.
|
Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nella qualità della vita (QoL) valutata tramite la scala di valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-Fatigue, versione 4.
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
La scala della fatica FACIT è una misura della fatica riferita dal paziente a 13 voci con un periodo di richiamo di 7 giorni.
Gli elementi vengono valutati su una scala di risposta da 0 a 4 che va da "Per niente" a "Molto".
Tutti gli elementi vengono sommati per creare un singolo punteggio di fatica con un intervallo da 0 a 52 con una migliore qualità della vita indicata da un punteggio più alto.
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Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nella qualità della vita (QoL) valutata tramite il questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) - scala Core 30 (QLQ-C30), versione 3.0
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Tutte le scale EORTC QLQ-C30 e le misure dei singoli articoli vanno da 0 a 100.
Ciò include 3 scale di sintomi (affaticamento, dolore, nausea e vomito), 5 scale funzionali (fisica, di ruolo, cognitiva, emotiva e sociale), domande a domanda singola che affrontano sintomi come insonnia, dispnea, perdita di appetito e altri che sono comunemente riportato dai malati di cancro e l'impatto finanziario percepito della malattia.
Un punteggio più alto è associato a una migliore qualità della vita per lo stato di salute globale.
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Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Cambiamenti nella concentrazione plasmatica di NM8074
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Tempo corrispondente a Cmax (tmax)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Area sotto le curve concentrazione-tempo del farmaco (AUC0-t)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nei livelli del componente del complemento C3b attraverso il percorso alternativo (AP) dell'attività del complemento
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nei livelli del complesso di attacco alla membrana (MAC) tramite la via alternativa (AP) dell'attività del complemento
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nei livelli del componente del complemento C3b attraverso il percorso classico (PC) dell'attività del complemento.
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
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Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nei livelli del complesso di attacco alla membrana (MAC) tramite il percorso classico (CP) dell'attività del complemento.
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
Fino al giorno di studio 50 per la coorte 1 e fino al giorno di studio 84 per la coorte 2 e 3
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 novembre 2024
Completamento primario (Stimato)
1 febbraio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 luglio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 novembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 dicembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
13 dicembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
2 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- NM8074-C3G-101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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