Studio di NM8074 in pazienti adulti con glomerulopatia C3

Criterio di inclusione:

• Pazienti ≥ 18 e ≤ 65 anni al momento del consenso
• Diagnosi di glomerulopatia C3 come confermata dalla nefropatia C3 nella biopsia entro 12 mesi prima dell'arruolamento
• Livelli sierici ridotti di C3 (definiti come inferiori a 0,85 volte il limite inferiore dell'intervallo normale del laboratorio centrale) allo screening
• Pazienti con proteinuria confermata
• Disponibilità e capacità di comprendere e completare le procedure di consenso informato, inclusa la firma e la data del modulo di consenso informato (ICF), e rispettare il programma delle visite di studio
• Le donne in età fertile (WOCBP), definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per 1 settimana dopo l'interruzione del farmaco sperimentale
• I maschi devono accettare di usare contraccettivi e astenersi dal donare sperma per la durata dello studio
• I pazienti devono avere la documentazione della precedente vaccinazione o essere disposti a essere vaccinati prima della somministrazione di NM8074. Tutti i pazienti saranno vaccinati contro Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae secondo le più recenti raccomandazioni dell'Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP).
• Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) di ≤ 60 ml/min ma ≥ 20 ml/min

Criteri di esclusione:

• Uso di altri farmaci sperimentali al momento dell'arruolamento
• Pazienti con altre malattie renali che potrebbero interferire con l'interpretazione dello studio
• Velocità di filtrazione glomerulare stimata di ≤ 20 ml/min/1,73 m2 basato su Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) allo screening
• Ha alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 5 volte il limite superiore della norma (xULN)
• Ha una storia nota di malattia meningococcica o N. meningitidis
• Infezione sistemica attualmente attiva o sospetto di infezione batterica, virale o fungina attiva che richiede mediazioni antibiotiche, antimicotiche, antiparassitarie o antivirali
• Temperatura > 38°C per più di due settimane prima dello screening
• Storia del trapianto di organi renali
• Donne incinte, che stanno pianificando una gravidanza o che allattano
• Pazienti C3G attualmente sottoposti a trattamenti con bloccanti del complemento
• Partecipazione a qualsiasi terapia sperimentale con piccole molecole o non anticorpale entro 60 giorni prima della somministrazione del giorno 1 (è consentita la partecipazione a studi osservazionali e/o studi di registro)