Studie av NM8074 hos vuxna C3-glomerulopatipatienter

Inklusionskriterier:

• Patienter ≥ 18 och ≤ 65 år vid tidpunkten för samtycke
• Diagnos av C3 glomerulopati bekräftad av C3 nefropati i biopsi inom 12 månader före inskrivning
• Minskade C3-nivåer i serum (definierad som mindre än 0,85 x den nedre gränsen för det centrala laboratoriets normala intervall) vid screening
• Patienter med bekräftad proteinuri
• Villig och kapabel att förstå och slutföra procedurer för informerat samtycke, inklusive att underteckna och datera formuläret för informerat samtycke (ICF), och följa studiebesöksschemat
• Kvinnor i fertil ålder (WOCBP), definierat som alla kvinnor fysiologiskt kapabla att bli gravida, måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och måste gå med på att använda högeffektiva preventivmetoder under dosering och i 1 vecka efter avslutad prövningsläkemedel
• Män måste gå med på att använda preventivmedel och avstå från att donera spermier under hela studien
• Patienter måste ha dokumentation om tidigare vaccination eller vara villiga att vaccineras före dosering med NM8074. Alla patienter kommer att vaccineras mot Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae och Haemophilus influenzae enligt de senaste rekommendationerna från ACIP (Advisory Committee on Immunization Practices).
• Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) på ≤ 60 ml/min men ≥ 20 ml/min

Exklusions kriterier:

• Användning av andra prövningsläkemedel vid tidpunkten för inskrivningen
• Patienter med andra njursjukdomar som skulle störa tolkningen av studien
• Uppskattad glomerulär filtrationshastighet på ≤ 20 ml/min/1,73 m2 baserad på Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) vid screening
• Har alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) > 5 gånger den övre normalgränsen (xULN)
• Har en känd historia av meningokocksjukdom eller N. meningitidis
• För närvarande aktiv systeminfektion eller misstanke om aktiv bakteriell, viral eller svampinfektion som kräver antibiotika, svampdödande, antiparasitära eller antivirala medier
• Temperatur > 38°C i mer än två veckor före screening
• Historik av njurorgantransplantation
• Gravid, planerar att bli gravid eller ammar kvinnliga försökspersoner
• C3G-patienter som för närvarande behandlas med komplementblockerare
• Deltagande i någon experimentell behandling med små molekyler eller icke-antikroppar inom 60 dagar före dosering på dag 1 (deltagande i observationsstudier och/eller registerstudier är tillåtet)