Studie van NM8074 bij volwassen patiënten met C3-glomerulopathie

Inclusiecriteria:

• Patiënten ≥ 18 en ≤ 65 jaar op het moment van toestemming
• Diagnose van C3-glomerulopathie zoals bevestigd door C3-nefropathie in biopsie binnen 12 maanden voorafgaand aan inschrijving
• Verlaagde serum C3-spiegels (gedefinieerd als minder dan 0,85 x de ondergrens van het normale bereik van het centrale laboratorium) bij screening
• Patiënten met bevestigde proteïnurie
• Bereid en in staat om geïnformeerde toestemmingsprocedures te begrijpen en te voltooien, inclusief het ondertekenen en dateren van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF), en voldoen aan het studiebezoekschema
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP), gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en moeten ermee instemmen zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens de dosering en gedurende 1 week na het stoppen van het onderzoeksgeneesmiddel
• Mannen moeten akkoord gaan met het gebruik van voorbehoedsmiddelen en zich onthouden van het doneren van sperma voor de duur van het onderzoek
• Patiënten moeten documentatie hebben van eerdere vaccinatie of bereid zijn om gevaccineerd te worden voorafgaand aan dosering met NM8074. Alle patiënten zullen worden gevaccineerd tegen Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae en Haemophilus influenzae volgens de meest recente aanbevelingen van het Adviescomité voor Immunisatiepraktijken (ACIP).
• Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van ≤ 60 ml/min maar ≥ 20 ml/min

Uitsluitingscriteria:

• Gebruik van andere geneesmiddelen voor onderzoek op het moment van inschrijving
• Patiënten met andere nieraandoeningen die de interpretatie van het onderzoek zouden kunnen verstoren
• Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid van ≤ 20 ml/min/1,73 m2 gebaseerd op Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) bij screening
• Heeft alanine aminotransferase (ALAT) of aspartaat aminotransferase (AST) > 5 keer de bovengrens van normaal (xULN)
• Heeft een bekende voorgeschiedenis van meningokokkenziekte of N. meningitidis
• Momenteel actieve systemische infectie of vermoeden van actieve bacteriële, virale of schimmelinfectie waarvoor antibiotica, antischimmelmiddelen, antiparasitaire of antivirale bemiddelingen nodig zijn
• Temperatuur > 38°C gedurende meer dan twee weken voorafgaand aan de screening
• Geschiedenis van nierorgaantransplantatie
• Zwanger, van plan zwanger te worden of vrouwelijke proefpersonen die borstvoeding geven
• C3G-patiënten die momenteel complementblokkerende behandelingen ondergaan
• Deelname aan een experimentele therapie met kleine moleculen of niet-antilichamen binnen 60 dagen voorafgaand aan de dosering op dag 1 (deelname aan observationele onderzoeken en/of registeronderzoeken is toegestaan)