Étude du NM8074 chez des patients adultes atteints de glomérulopathie C3
7 avril 2026 mis à jour par: NovelMed Therapeutics
Une étude de phase Ib, ouverte, à dose croissante de NM8074 chez des sujets atteints de glomérulopathie C3 (C3G)
Il s'agit d'une étude de phase Ib, en ouvert, à dose croissante, conçue pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et l'immunogénicité du NM8074 administré par voie intraveineuse à des patients atteints de glomérulopathie C3.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude proposée, NM8074-C3G-101, recrutera un nombre prévu de 18 patients, avec la possibilité de recruter davantage de patients.
Il y aura 3 cohortes avec 6 patients chacun dosés à 5, 10 ou 20 mg/kg selon la cohorte à laquelle ils seront affectés.
L'inscription dans la cohorte à dose plus élevée suivante aura lieu après que la cohorte précédente aura été évaluée pour la sécurité.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
18
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Rekha Bansal
- Numéro de téléphone: 216-440-2696
- E-mail: clinicalsae@novelmed.com
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients ≥ 18 et ≤ 65 ans au moment du consentement
- Diagnostic de glomérulopathie C3 confirmé par une néphropathie C3 lors d'une biopsie dans les 12 mois précédant l'inscription
- Réduction des taux sériques de C3 (définis comme inférieurs à 0,85 x la limite inférieure de la plage normale du laboratoire central) lors du dépistage
- Patients avec protéinurie confirmée
- Volonté et capable de comprendre et de compléter les procédures de consentement éclairé, y compris la signature et la datation du formulaire de consentement éclairé (ICF), et de se conformer au calendrier des visites d'étude
- Les femmes en âge de procréer (WOCBP), définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration et pendant 1 semaine après l'arrêt du médicament expérimental
- Les hommes doivent accepter d'utiliser des contraceptifs et s'abstenir de donner du sperme pendant la durée de l'étude
- Les patients doivent avoir la documentation de la vaccination précédente ou être disposés à être vaccinés avant le dosage avec NM8074. Tous les patients seront vaccinés contre Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae et Haemophilus influenzae conformément aux recommandations les plus récentes du Comité consultatif sur les pratiques d'immunisation (ACIP).
- Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) ≤ 60 ml/min mais ≥ 20 ml/min
Critère d'exclusion:
- Utilisation d'autres médicaments expérimentaux au moment de l'inscription
- Patients atteints d'autres maladies rénales qui interféreraient avec l'interprétation de l'étude
- Débit de filtration glomérulaire estimé ≤ 20 ml/min/1,73 m2 basé sur la collaboration sur l'épidémiologie des maladies rénales chroniques (CKD-EPI) lors du dépistage
- A une alanine aminotransférase (ALT) ou une aspartate aminotransférase (AST) > 5 fois la limite supérieure de la normale (xULN)
- A des antécédents connus de méningococcie ou de N. meningitidis
- Infection systémique actuellement active ou suspicion d'infection bactérienne, virale ou fongique active qui nécessite des médiations antibiotiques, antifongiques, antiparasitaires ou antivirales
- Température > 38°C pendant plus de deux semaines avant le dépistage
- Antécédents de transplantation d'organe rénal
- Sujets féminins enceintes, prévoyant de devenir enceintes ou allaitantes
- Patients C3G actuellement sous traitement par bloqueurs du complément
- Participation à toute thérapie expérimentale à petite molécule ou sans anticorps dans les 60 jours précédant l'administration du jour 1 (la participation à des études d'observation et/ou à des études de registre est autorisée)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1
6 sujets recevront NM8074 à 5 mg/kg par semaine.
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Le NM8074 sera administré en perfusion intraveineuse.
La durée des doses multiples variera de 5 à 9 semaines.
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Expérimental: Cohorte 2
6 sujets recevront du NM8074 à 10 mg/kg toutes les 2 semaines.
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Le NM8074 sera administré en perfusion intraveineuse.
La durée des doses multiples variera de 5 à 9 semaines.
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Expérimental: Cohorte 3
6 sujets recevront du NM8074 à 20 mg/kg toutes les 2 semaines.
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Le NM8074 sera administré en perfusion intraveineuse.
La durée des doses multiples variera de 5 à 9 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Surveillance de l'incidence des événements indésirables (EI)/événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du rapport de concentration des protéines urinaires à la créatine (UPCR)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du rapport de concentration d'albumine urinaire à créatinine (UACR)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Rapport à la référence de l'UPCR et de l'UACR
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Dérivé de la collecte d'urine de 24h
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans le taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la voie alternative (AP) de l'activité du complément par rapport au changement en pourcentage par rapport à la ligne de base dans la voie classique (CP) de l'activité du complément, mesuré par le changement en pourcentage des niveaux de complexe d'attaque membranaire (MAC)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la voie alternative (AP) de l'activité du complément par rapport au changement en pourcentage par rapport à la ligne de base dans la voie classique (CP) de l'activité du complément, mesuré par le changement en pourcentage des niveaux du composant C3b du complément
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans les taux sériques de C3
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans l'inflammation glomérulaire
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Mesuré par le changement par rapport au départ ou le pourcentage de changement par rapport au départ dans l'indice histologique C3G pour l'activité de la maladie - strates C5b-9 combinées.
Les scores vont de 0 à 21 où une diminution du score indique une amélioration.
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Changement par rapport au niveau de référence ou pourcentage de changement par rapport au niveau de référence de la qualité de vie (QoL) évalué via l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la fatigue chronique (FACIT), version 4.
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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L'échelle de fatigue FACIT est une mesure de la fatigue en 13 items rapportée par le patient avec une période de rappel de 7 jours.
Les éléments sont notés sur une échelle de réponses de 0 à 4 allant de « Pas du tout » à « Tout à fait ».
Tous les items sont additionnés pour créer un score de fatigue unique avec une plage de 0 à 52 avec une meilleure qualité de vie indiquée par un score plus élevé.
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la qualité de vie (QdV) évaluée via le questionnaire de qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) - Échelle Core 30 (QLQ-C30), version 3.0
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Toutes les échelles EORTC QLQ-C30 et les mesures à un seul élément vont de 0 à 100.
Cela comprend 3 échelles de symptômes (fatigue, douleur, nausées et vomissements), 5 échelles fonctionnelles (physique, rôle, cognitive, émotionnelle et sociale), des questions à un seul élément portant sur des symptômes comme l'insomnie, la dyspnée, la perte d'appétit et d'autres qui sont couramment signalés par les patients atteints de cancer et l'impact financier perçu de la maladie.
Un score plus élevé est associé à une meilleure qualité de vie pour l'état de santé global.
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Modifications de la concentration plasmatique de NM8074
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Temps correspondant à Cmax (tmax)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Aire sous les courbes concentration-temps du médicament (ASC0-t)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans les niveaux du composant C3b du complément via la voie alternative (AP) de l'activité du complément
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Changement par rapport à la ligne de base ou changement en pourcentage par rapport à la ligne de base des niveaux de complexe d'attaque membranaire (MAC) via la voie alternative (AP) de l'activité du complément
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base ou changement en pourcentage par rapport à la ligne de base dans les niveaux du composant C3b du complément via la voie classique (CP) de l'activité du complément.
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Changement par rapport à la ligne de base ou changement en pourcentage par rapport à la ligne de base des niveaux de complexe d'attaque membranaire (MAC) via la voie classique (CP) de l'activité du complément.
Délai: Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Jusqu'au jour d'étude 50 pour la cohorte 1 et jusqu'au jour d'étude 84 pour les cohortes 2 et 3
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 mai 2027
Achèvement primaire (Estimé)
1 août 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juillet 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 novembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 décembre 2022
Première publication (Réel)
13 décembre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- NM8074-C3G-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .