Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NM8074 vizsgálata felnőtt C3 glomerulopathiás betegekben

2024. január 31. frissítette: NovelMed Therapeutics

Az NM8074 Ib fázisú, nyílt, dózis-eszkalációs vizsgálata C3 glomerulopathiában (C3G) szenvedő alanyokon

Ez egy Ib fázisú, nyílt, dóziseszkalációs vizsgálat, amelynek célja a C3 glomerulopathiában szenvedő betegeknek intravénásan adott NM8074 biztonságosságának, hatékonyságának és immunogenitásának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A javasolt vizsgálatba, az NM8074-C3G-101-be, tervezett számú 18 beteget vonnak be, és több beteg bevonására is lehetőség nyílik. 3 kohorsz lesz, egyenként 6 beteget kapnak 5, 10 vagy 20 mg/kg dózisban, attól függően, hogy melyik kohorszba vannak beosztva. A következő magasabb dózisszintű kohorszba való felvétel az előző kohorsz biztonságossági értékelése után történik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

18

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Betegek ≥ 18 és ≤ 65 évesek a beleegyezés időpontjában
  • C3 glomerulopathia diagnózisa, amelyet a C3 nephropathia igazolt biopsziában a felvételt megelőző 12 hónapon belül
  • Csökkent szérum C3-szint (a definíció szerint kevesebb, mint a központi laboratóriumi normál tartomány 0,85-szöröse) a szűréskor
  • Megerősített proteinuriában szenvedő betegek
  • Hajlandó és képes megérteni és végrehajtani a tájékozott beleegyezési eljárásokat, beleértve a tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF) aláírását és keltezését, valamint betartja a tanulmányi látogatás ütemtervét
  • Fogamzóképes korú nők (WOCBP), definíció szerint minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni, negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor, és bele kell egyeznie a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába az adagolás során és a vizsgálati gyógyszer abbahagyását követő 1 hétig.
  • A férfiaknak bele kell egyezniük a fogamzásgátlók használatába, és tartózkodniuk kell a spermiumok adományozásától a vizsgálat időtartama alatt
  • Az NM8074 adagolása előtt a betegeknek rendelkezniük kell a korábbi védőoltásról szóló dokumentációval, vagy készen kell állniuk az oltásra. Minden beteget be kell oltani a Neisseria meningitidis, a Streptococcus pneumoniae és a Haemophilus influenzae ellen a legfrissebb Immunizációs Gyakorlatok Tanácsadó Bizottsága (ACIP) ajánlásai szerint.
  • A glomeruláris filtrációs (eGFR) becsült sebessége ≤ 60 ml/perc, de ≥ 20 ml/perc

Kizárási kritériumok:

  • Egyéb vizsgálati gyógyszerek alkalmazása a beiratkozáskor
  • Olyan egyéb vesebetegségben szenvedő betegek, akik zavarhatják a vizsgálat értelmezését
  • A becsült glomeruláris filtrációs sebesség ≤ 20 ml/perc/1,73 m2 a krónikus vesebetegség epidemiológiai együttműködésén (CKD-EPI) alapul
  • Az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy az aszpartát-aminotranszferáz (AST) értéke > 5-szöröse a normál felső határának (xULN)
  • Meningococcus-betegség vagy N. meningitidis ismert anamnézisében
  • Jelenleg aktív szisztémás fertőzés vagy aktív bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés gyanúja, amely antibiotikum, gombaellenes, parazitaellenes vagy vírusellenes közvetítést igényel
  • 38°C feletti hőmérséklet több mint két hétig a szűrés előtt
  • Veseszerv-transzplantáció története
  • Terhes, terhességet tervező vagy szoptató nő
  • A jelenleg komplementblokkoló kezelés alatt álló C3G betegek
  • Részvétel bármilyen kísérleti kismolekulás vagy nem antitest terápiában az 1. napon történő adagolást megelőző 60 napon belül (megfigyelési vizsgálatokban és/vagy regiszter vizsgálatokban való részvétel megengedett)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz
6 alany kap heti 5 mg/kg NM8074-et.
Drog: NM8074
Az NM8074-et intravénás infúzió formájában kell beadni. A többszöri adagolás időtartama 5 és 9 hét között változik.
Kísérleti: 2. kohorsz
6 alany kap NM8074-et 10 mg/ttkg 2 hetente.
Drog: NM8074
Az NM8074-et intravénás infúzió formájában kell beadni. A többszöri adagolás időtartama 5 és 9 hét között változik.
Kísérleti: 3. kohorsz
6 alany 20 mg/kg NM8074-et kap 2 hetente.
Drog: NM8074
Az NM8074-et intravénás infúzió formájában kell beadni. A többszöri adagolás időtartama 5 és 9 hét között változik.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események (AE)/súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulásának monitorozása
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Változás a kiindulási értékről vagy százalékos változás a vizeletfehérje kiindulási értékéről a kreatinkoncentrációs arányra (UPCR)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Változás a kiindulási értékről vagy százalékos változás a vizelet albumin kiindulási értékéről a kreatinin koncentráció arányra (UACR)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az UPCR és az UACR alapértékéhez viszonyított aránya
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
24 órás vizeletgyűjtésből származik
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a becsült glomeruláris szűrési sebességben (eGFR)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a komplementaktivitás alternatív útvonalában (AP), összehasonlítva a komplementaktivitás klasszikus útvonalának (CP) kiindulási értékhez viszonyított százalékos változásával, a membrántámadási komplexum (MAC) szintjének százalékos változásával mérve
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a komplementaktivitás alternatív útvonalában (AP), összehasonlítva a komplementaktivitás klasszikus útvonalának (CP) kiindulási értékhez viszonyított százalékos változásával, a C3b komplementer komponens szintjének százalékos változásával mérve
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás a kiindulási értékhez képest a szérum C3 szintjében
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a glomeruláris gyulladásban
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
A betegségaktivitás C3G hisztológiai indexében – kombinált C5b-9 rétegek kiindulási értékéhez képest vagy százalékos változása alapján mérve. A pontszámok 0 és 21 között mozognak, ahol a pontszám csökkenése javulást jelez.
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Változás a kiindulási értékhez képest vagy százalékos változás az életminőségben (QoL) a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése (FACIT) – fáradtság skála alapján, 4. verzió.
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
A FACIT-fáradtság skála egy 13 tételből álló, a betegek által bejelentett fáradtság mértéke, 7 napos visszahívási periódussal. A tételeket egy 0-tól 4-ig terjedő válaszskálán értékelik, amely az „Egyáltalán nem”-től a „Nagyon igen”-ig terjed. Az összes elemet összegezve egyetlen fáradtsági pontszámot hoznak létre, 0 és 52 közötti tartományban, és a jobb életminőséget magasabb pontszám jelzi.
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az életminőségben (QoL) Az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet (EORTC) által értékelt életminőség-kérdőív – Core 30 Skála (QLQ-C30), 3.0 verzió
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Minden EORTC QLQ-C30 mérleg és egyelemes mérték 0 és 100 között van. Ez magában foglal 3 tünetskálát (fáradtság, fájdalom, hányinger és hányás), 5 funkcionális skálát (fizikai, szerepköri, kognitív, érzelmi és szociális), egy elemből álló kérdéseket, amelyek olyan tünetekkel foglalkoznak, mint az álmatlanság, nehézlégzés, étvágytalanság és más, rákbetegek által gyakran beszámoltak, és a betegség vélt pénzügyi hatása. A magasabb pontszám magasabb életminőséggel jár a globális egészségi állapot tekintetében.
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az NM8074 plazmakoncentrációjának változásai
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Cmax-nak megfelelő idő (tmax)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
A gyógyszerkoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC0-t)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a C3b komplement komponens szintjében a komplementaktivitás alternatív útvonalán (AP) keresztül
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a membrántámadási komplexum (MAC) szintjében a komplementaktivitás alternatív útvonala (AP) révén
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a C3b komplement komponens szintjében a komplementaktivitás klasszikus útvonalán (CP) keresztül.
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a membrántámadási komplexum (MAC) szintjében a komplementaktivitás klasszikus útvonalán (CP) keresztül.
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NovelMed Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. november 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. november 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 3.

Első közzététel (Tényleges)

2022. december 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 31.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NM8074-C3G-101

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a C3 Glomerulopathia

Klinikai vizsgálatok a NM8074

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel