Az NM8074 vizsgálata felnőtt C3 glomerulopathiás betegekben
2026. április 7. frissítette: NovelMed Therapeutics
Az NM8074 Ib fázisú, nyílt, dózis-eszkalációs vizsgálata C3 glomerulopathiában (C3G) szenvedő alanyokon
Ez egy Ib fázisú, nyílt, dóziseszkalációs vizsgálat, amelynek célja a C3 glomerulopathiában szenvedő betegeknek intravénásan adott NM8074 biztonságosságának, hatékonyságának és immunogenitásának értékelése.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A javasolt vizsgálatba, az NM8074-C3G-101-be, tervezett számú 18 beteget vonnak be, és több beteg bevonására is lehetőség nyílik.
3 kohorsz lesz, egyenként 6 beteget kapnak 5, 10 vagy 20 mg/kg dózisban, attól függően, hogy melyik kohorszba vannak beosztva.
A következő magasabb dózisszintű kohorszba való felvétel az előző kohorsz biztonságossági értékelése után történik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
18
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Rekha Bansal
- Telefonszám: 216-440-2696
- E-mail: clinicalsae@novelmed.com
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Betegek ≥ 18 és ≤ 65 évesek a beleegyezés időpontjában
- C3 glomerulopathia diagnózisa, amelyet a C3 nephropathia igazolt biopsziában a felvételt megelőző 12 hónapon belül
- Csökkent szérum C3-szint (a definíció szerint kevesebb, mint a központi laboratóriumi normál tartomány 0,85-szöröse) a szűréskor
- Megerősített proteinuriában szenvedő betegek
- Hajlandó és képes megérteni és végrehajtani a tájékozott beleegyezési eljárásokat, beleértve a tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF) aláírását és keltezését, valamint betartja a tanulmányi látogatás ütemtervét
- Fogamzóképes korú nők (WOCBP), definíció szerint minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni, negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor, és bele kell egyeznie a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába az adagolás során és a vizsgálati gyógyszer abbahagyását követő 1 hétig.
- A férfiaknak bele kell egyezniük a fogamzásgátlók használatába, és tartózkodniuk kell a spermiumok adományozásától a vizsgálat időtartama alatt
- Az NM8074 adagolása előtt a betegeknek rendelkezniük kell a korábbi védőoltásról szóló dokumentációval, vagy készen kell állniuk az oltásra. Minden beteget be kell oltani a Neisseria meningitidis, a Streptococcus pneumoniae és a Haemophilus influenzae ellen a legfrissebb Immunizációs Gyakorlatok Tanácsadó Bizottsága (ACIP) ajánlásai szerint.
- A glomeruláris filtrációs (eGFR) becsült sebessége ≤ 60 ml/perc, de ≥ 20 ml/perc
Kizárási kritériumok:
- Egyéb vizsgálati gyógyszerek alkalmazása a beiratkozáskor
- Olyan egyéb vesebetegségben szenvedő betegek, akik zavarhatják a vizsgálat értelmezését
- A becsült glomeruláris filtrációs sebesség ≤ 20 ml/perc/1,73 m2 a krónikus vesebetegség epidemiológiai együttműködésén (CKD-EPI) alapul
- Az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy az aszpartát-aminotranszferáz (AST) értéke > 5-szöröse a normál felső határának (xULN)
- Meningococcus-betegség vagy N. meningitidis ismert anamnézisében
- Jelenleg aktív szisztémás fertőzés vagy aktív bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés gyanúja, amely antibiotikum, gombaellenes, parazitaellenes vagy vírusellenes közvetítést igényel
- 38°C feletti hőmérséklet több mint két hétig a szűrés előtt
- Veseszerv-transzplantáció története
- Terhes, terhességet tervező vagy szoptató nő
- A jelenleg komplementblokkoló kezelés alatt álló C3G betegek
- Részvétel bármilyen kísérleti kismolekulás vagy nem antitest terápiában az 1. napon történő adagolást megelőző 60 napon belül (megfigyelési vizsgálatokban és/vagy regiszter vizsgálatokban való részvétel megengedett)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz
6 alany kap heti 5 mg/kg NM8074-et.
|
Az NM8074-et intravénás infúzió formájában kell beadni.
A többszöri adagolás időtartama 5 és 9 hét között változik.
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz
6 alany kap NM8074-et 10 mg/ttkg 2 hetente.
|
Az NM8074-et intravénás infúzió formájában kell beadni.
A többszöri adagolás időtartama 5 és 9 hét között változik.
|
|
Kísérleti: 3. kohorsz
6 alany 20 mg/kg NM8074-et kap 2 hetente.
|
Az NM8074-et intravénás infúzió formájában kell beadni.
A többszöri adagolás időtartama 5 és 9 hét között változik.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események (AE)/súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulásának monitorozása
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
|
Változás a kiindulási értékről vagy százalékos változás a vizeletfehérje kiindulási értékéről a kreatinkoncentrációs arányra (UPCR)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
|
Változás a kiindulási értékről vagy százalékos változás a vizelet albumin kiindulási értékéről a kreatinin koncentráció arányra (UACR)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
|
Az UPCR és az UACR alapértékéhez viszonyított aránya
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
24 órás vizeletgyűjtésből származik
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a becsült glomeruláris szűrési sebességben (eGFR)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a komplementaktivitás alternatív útvonalában (AP), összehasonlítva a komplementaktivitás klasszikus útvonalának (CP) kiindulási értékhez viszonyított százalékos változásával, a membrántámadási komplexum (MAC) szintjének százalékos változásával mérve
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a komplementaktivitás alternatív útvonalában (AP), összehasonlítva a komplementaktivitás klasszikus útvonalának (CP) kiindulási értékhez viszonyított százalékos változásával, a C3b komplementer komponens szintjének százalékos változásával mérve
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás a kiindulási értékhez képest a szérum C3 szintjében
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a glomeruláris gyulladásban
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
A betegségaktivitás C3G hisztológiai indexében – kombinált C5b-9 rétegek kiindulási értékéhez képest vagy százalékos változása alapján mérve.
A pontszámok 0 és 21 között mozognak, ahol a pontszám csökkenése javulást jelez.
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest vagy százalékos változás az életminőségben (QoL) a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése (FACIT) – fáradtság skála alapján, 4. verzió.
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
A FACIT-fáradtság skála egy 13 tételből álló, a betegek által bejelentett fáradtság mértéke, 7 napos visszahívási periódussal.
A tételeket egy 0-tól 4-ig terjedő válaszskálán értékelik, amely az „Egyáltalán nem”-től a „Nagyon igen”-ig terjed.
Az összes elemet összegezve egyetlen fáradtsági pontszámot hoznak létre, 0 és 52 közötti tartományban, és a jobb életminőséget magasabb pontszám jelzi.
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az életminőségben (QoL) Az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet (EORTC) által értékelt életminőség-kérdőív – Core 30 Skála (QLQ-C30), 3.0 verzió
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Minden EORTC QLQ-C30 mérleg és egyelemes mérték 0 és 100 között van.
Ez magában foglal 3 tünetskálát (fáradtság, fájdalom, hányinger és hányás), 5 funkcionális skálát (fizikai, szerepköri, kognitív, érzelmi és szociális), egy elemből álló kérdéseket, amelyek olyan tünetekkel foglalkoznak, mint az álmatlanság, nehézlégzés, étvágytalanság és más, rákbetegek által gyakran beszámoltak, és a betegség vélt pénzügyi hatása.
A magasabb pontszám magasabb életminőséggel jár a globális egészségi állapot tekintetében.
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
Az NM8074 plazmakoncentrációjának változásai
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
|
Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
|
Cmax-nak megfelelő idő (tmax)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
|
A gyógyszerkoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC0-t)
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a C3b komplement komponens szintjében a komplementaktivitás alternatív útvonalán (AP) keresztül
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a membrántámadási komplexum (MAC) szintjében a komplementaktivitás alternatív útvonala (AP) révén
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a C3b komplement komponens szintjében a komplementaktivitás klasszikus útvonalán (CP) keresztül.
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest vagy százalékos változás az alapvonalhoz képest a membrántámadási komplexum (MAC) szintjében a komplementaktivitás klasszikus útvonalán (CP) keresztül.
Időkeret: Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Az 1. kohorsz 50. tanulmányi napjáig, a 2. és 3. kohorsz esetében pedig a 84. vizsgálati napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2027. május 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. november 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. december 3.
Első közzététel (Tényleges)
2022. december 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. április 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 7.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NM8074-C3G-101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .