Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af NM8074 hos voksne C3 glomerulopatipatienter

31. januar 2024 opdateret af: NovelMed Therapeutics

En fase Ib, åben etiket, dosiseskaleringsundersøgelse af NM8074 i forsøgspersoner med C3 glomerulopati (C3G)

Dette er et fase Ib, åbent, dosis-eskaleringsstudie designet til at evaluere sikkerheden, effektiviteten og immunogeniciteten af ​​NM8074 administreret intravenøst ​​til patienter med C3 Glomerulopati.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den foreslåede undersøgelse, NM8074-C3G-101, vil inkludere et planlagt antal på 18 patienter, med potentiale til at indskrive flere patienter. Der vil være 3 kohorter med 6 patienter hver doseret med 5, 10 eller 20 mg/kg afhængig af hvilken kohorte de er tilknyttet. Tilmelding til den efterfølgende kohorte med højere dosisniveau vil ske, efter at den tidligere kohorte er blevet sikkerhedsevalueret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter ≥ 18 og ≤ 65 år på tidspunktet for samtykke
  • Diagnose af C3 glomerulopati som bekræftet af C3 nefropati i biopsi inden for 12 måneder før indskrivning
  • Reducerede serum C3-niveauer (defineret som mindre end 0,85 x den nedre grænse af det centrale laboratorienormalområde) ved screening
  • Patienter med bekræftet proteinuri
  • Villig og i stand til at forstå og fuldføre procedurer for informeret samtykke, herunder at underskrive og datere den informerede samtykkeformular (ICF), og overholde tidsplanen for studiebesøg
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP), defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, skal have en negativ graviditetstest ved screening og skal acceptere at bruge højeffektive præventionsmetoder under dosering og i 1 uge efter ophør med forsøgslægemidlet
  • Mænd skal acceptere at bruge præventionsmidler og afstå fra at donere sæd i hele undersøgelsens varighed
  • Patienter skal have dokumentation for tidligere vaccination eller være villige til at blive vaccineret inden dosering med NM8074. Alle patienter vil blive vaccineret mod Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae i henhold til de seneste anbefalinger fra den rådgivende komité for immuniseringspraksis (ACIP).
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på ≤ 60 ml/min, men ≥ 20 ml/min.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af andre forsøgslægemidler på tidspunktet for tilmelding
  • Patienter med andre nyresygdomme, der ville forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsen
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed på ≤ 20 ml/min/1,73 m2 baseret på Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ved screening
  • Har alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) > 5 gange den øvre grænse for normal (xULN)
  • Har en kendt historie med meningokoksygdom eller N. meningitidis
  • Aktuelt aktiv systemisk infektion eller mistanke om aktiv bakteriel, viral eller svampeinfektion, der kræver antibiotika, svampedræbende, antiparasitære eller antivirale medieringer
  • Temperatur > 38°C i mere end to uger før screening
  • Historie om nyreorgantransplantation
  • Gravid, planlægger at blive gravid eller ammende kvindelige emner
  • C3G-patienter i øjeblikket under behandling med komplementblokker
  • Deltagelse i enhver eksperimentel behandling med små molekyler eller ikke-antistof inden for 60 dage før dosering på dag 1 (deltagelse i observationsundersøgelser og/eller registerundersøgelser er tilladt)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
6 forsøgspersoner vil modtage NM8074 med 5 mg/kg ugentligt.
Medicin: NM8074
NM8074 vil blive administreret som en intravenøs infusion. Varigheden af ​​flere doseringer vil variere fra 5 til 9 uger.
Eksperimentel: Kohorte 2
6 forsøgspersoner vil modtage NM8074 med 10 mg/kg hver anden uge.
Medicin: NM8074
NM8074 vil blive administreret som en intravenøs infusion. Varigheden af ​​flere doseringer vil variere fra 5 til 9 uger.
Eksperimentel: Kohorte 3
6 forsøgspersoner vil modtage NM8074 ved 20 mg/kg hver 2. uge.
Medicin: NM8074
NM8074 vil blive administreret som en intravenøs infusion. Varigheden af ​​flere doseringer vil variere fra 5 til 9 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overvågning for forekomst af bivirkninger (AE'er)/Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i urinprotein til kreatinkoncentrationsforhold (UPCR)
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i urinalbumin til kreatininkoncentrationsforhold (UACR)
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Forhold til basislinje for UPCR og UACR
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Afledt af 24 timers urinopsamling
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i alternativ bane (AP) af komplementaktivitet sammenlignet med procent ændring fra basislinje i klassisk bane (CP) af komplementaktivitet målt ved procentvis ændring i niveauer af membranangrebskompleks (MAC)
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Procent ændring fra baseline i alternativ vej (AP) for komplementaktivitet sammenlignet med procent ændring fra basislinje i klassisk vej (CP) for komplementaktivitet målt ved procentvis ændring i niveauer af komplement komponent C3b
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i serum C3-niveauer
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i glomerulær inflammation
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Målt ved ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i C3G Histologic Index for Disease Activity - Combined C5b-9 Strata. Scorer varierer fra 0-21, hvor et fald i score indikerer forbedring.
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i livskvalitet (QoL) vurderet via den funktionelle vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-træthedsskala, version 4.
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
FACIT-træthedsskalaen er et patientrapporteret mål på 13 punkter for træthed med en 7-dages tilbagekaldelsesperiode. Elementer scores på en 0 - 4 svarskala, der spænder fra "Slet ikke" til "Meget meget". Alle elementer summeres for at skabe en enkelt træthedsscore med et interval fra 0 til 52 med en bedre livskvalitet angivet med en højere score.
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i livskvalitet (QoL) vurderet via European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (QLQ-C30), Version 3.0
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Alle EORTC QLQ-C30 skalaer og enkeltelementmål spænder fra 0 til 100. Dette inkluderer 3 symptomskalaer (træthed, smerter, kvalme og opkastning), 5 funktionelle skalaer (fysisk, rolle, kognitiv, følelsesmæssig og social), enkeltelement-spørgsmål om symptomer som søvnløshed, dyspnø, appetitløshed og andre, der er almindeligvis rapporteret af kræftpatienter, og den opfattede økonomiske virkning af sygdommen. En højere score er forbundet med en større livskvalitet for global sundhedsstatus.
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Ændringer i plasmakoncentration af NM8074
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Tid svarende til Cmax (tmax)
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Areal under lægemiddelkoncentration-tid-kurverne (AUC0-t)
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i niveauer af komplement komponent C3b via alternativ vej (AP) for komplementaktivitet
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i niveauer af Membrane Attack Complex (MAC) via Alternativ Pathway (AP) for komplementaktivitet
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i niveauer af komplement komponent C3b via klassisk vej (CP) for komplementaktivitet.
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i niveauer af membranangrebskompleks (MAC) via klassisk vej (CP) for komplementaktivitet.
Tidsramme: Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3
Op til studiedag 50 for kohorte 1 og op til studiedag 84 for kohorte 2 og 3

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. december 2022

Først opslået (Faktiske)

13. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • NM8074-C3G-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med C3 Glomerulopati

Kliniske forsøg med NM8074

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner