Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av NM8074 hos voksne C3-glomerulopatipasienter

31. januar 2024 oppdatert av: NovelMed Therapeutics

En fase Ib, åpen etikett, doseeskaleringsstudie av NM8074 hos personer med C3 glomerulopati (C3G)

Dette er en fase Ib, åpen, dose-eskaleringsstudie designet for å evaluere sikkerheten, effekten og immunogenisiteten til NM8074 administrert intravenøst ​​til pasienter med C3 glomerulopati.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den foreslåtte studien, NM8074-C3G-101, vil inkludere et planlagt antall på 18 pasienter, med potensial til å melde flere pasienter. Det vil være 3 kohorter med 6 pasienter hver dosert med 5, 10 eller 20 mg/kg avhengig av hvilken kohort de er tildelt. Registrering i den påfølgende kohorten med høyere dosenivå vil skje etter at den forrige kohorten har blitt evaluert for sikkerhet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter ≥ 18 og ≤ 65 år på tidspunktet for samtykke
  • Diagnose av C3 glomerulopati bekreftet av C3 nefropati i biopsi innen 12 måneder før påmelding
  • Reduserte serum C3-nivåer (definert som mindre enn 0,85 x nedre grense for det sentrale laboratoriets normalområde) ved screening
  • Pasienter med bekreftet proteinuri
  • Villig og i stand til å forstå og fullføre prosedyrer for informert samtykke, inkludert signering og datering av informert samtykkeskjema (ICF), og overholde tidsplanen for studiebesøk
  • Kvinner i fertil alder (WOCBP), definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, må ha en negativ graviditetstest ved screening og må samtykke i å bruke svært effektive prevensjonsmetoder under dosering og i 1 uke etter avsluttet undersøkelseslegemiddel
  • Menn må godta å bruke prevensjonsmidler og avstå fra å donere sæd under hele studien
  • Pasienter må ha dokumentasjon på tidligere vaksinasjon eller være villige til å bli vaksinert før dosering med NM8074. Alle pasienter vil bli vaksinert mot Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae i henhold til de siste anbefalingene fra Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP).
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) på ≤ 60 ml/min, men ≥ 20 ml/min.

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av andre undersøkelsesmedisiner på tidspunktet for registrering
  • Pasienter med andre nyresykdommer som ville forstyrre tolkningen av studien
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet på ≤ 20 ml/min/1,73 m2 basert på Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ved screening
  • Har alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 5 ganger øvre normalgrense (xULN)
  • Har en kjent historie med meningokokksykdom eller N. meningitidis
  • For tiden aktiv systemisk infeksjon eller mistanke om aktiv bakteriell, viral eller soppinfeksjon som krever antibiotika, soppdrepende, antiparasittiske eller antivirale medier
  • Temperatur > 38°C i mer enn to uker før screening
  • Historie om nyreorgantransplantasjon
  • Gravid, planlegger å bli gravid, eller ammende kvinnelige emner
  • C3G-pasienter under behandling med komplementblokker
  • Deltakelse i enhver eksperimentell terapi med små molekyler eller ikke-antistoffer innen 60 dager før dosering på dag 1 (deltagelse i observasjonsstudier og/eller registerstudier er tillatt)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
6 forsøkspersoner vil motta NM8074 med 5 mg/kg ukentlig.
Legemiddel: NM8074
NM8074 vil bli administrert som en intravenøs infusjon. Varigheten av flere doseringer vil variere fra 5 til 9 uker.
Eksperimentell: Kohort 2
6 forsøkspersoner vil motta NM8074 med 10 mg/kg annenhver uke.
Legemiddel: NM8074
NM8074 vil bli administrert som en intravenøs infusjon. Varigheten av flere doseringer vil variere fra 5 til 9 uker.
Eksperimentell: Kohort 3
6 forsøkspersoner vil motta NM8074 med 20 mg/kg annenhver uke.
Legemiddel: NM8074
NM8074 vil bli administrert som en intravenøs infusjon. Varigheten av flere doseringer vil variere fra 5 til 9 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overvåking for forekomst av uønskede hendelser (AE)/alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i urinprotein til kreatinkonsentrasjonsforhold (UPCR)
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i urinalbumin til kreatininkonsentrasjonsforhold (UACR)
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Forhold til grunnlinje for UPCR og UACR
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Avledet fra 24 timers urinsamling
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i alternativ bane (AP) av komplementaktivitet sammenlignet med prosent endring fra baseline i klassisk bane (CP) av komplementaktivitet målt ved prosentvis endring i nivåer av membranangrepskompleks (MAC)
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Prosentvis endring fra baseline i alternativ bane (AP) av komplementaktivitet sammenlignet med prosent endring fra baseline i klassisk bane (CP) av komplementaktivitet målt ved prosent endring i nivåer av komplement komponent C3b
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i serum C3-nivåer
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i glomerulær betennelse
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Målt ved endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i C3G Histologic Index for Disease Activity - Combined C5b-9 Strata. Poeng varierer fra 0-21 hvor en nedgang i poengsum indikerer forbedring.
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i livskvalitet (QoL) vurdert via funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT)-tretthetsskala, versjon 4.
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
FACIT-fatigue-skalaen er et 13-elements pasientrapportert mål på fatigue med en 7-dagers tilbakekallingsperiode. Elementer scores på en 0-4 svarskala som strekker seg fra "Ikke i det hele tatt" til "Veldig mye". Alle elementer summeres for å skape en enkelt tretthetsscore med et område fra 0 til 52 med en bedre livskvalitet indikert med en høyere score.
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i livskvalitet (QoL) vurdert via European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (QLQ-C30), versjon 3.0
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Alle EORTC QLQ-C30-skalaer og enkeltelementmål varierer fra 0 til 100. Dette inkluderer 3 symptomskalaer (tretthet, smerte, kvalme og oppkast), 5 funksjonsskalaer (fysisk, rolle, kognitiv, emosjonell og sosial), enkeltelementspørsmål som tar for seg symptomer som søvnløshet, dyspné, tap av appetitt og andre som er ofte rapportert av kreftpasienter, og den opplevde økonomiske konsekvensen av sykdommen. Høyere skår er assosiert med høyere livskvalitet for global helsestatus.
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Endringer i plasmakonsentrasjon av NM8074
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Tid som tilsvarer Cmax (tmax)
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Areal under medikamentkonsentrasjon-tid-kurvene (AUC0-t)
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i nivåer av komplement komponent C3b via alternativ bane (AP) for komplementaktivitet
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Endring fra baseline eller prosentvis endring fra baseline i nivåer av Membrane Attack Complex (MAC) via Alternativ Pathway (AP) for komplementaktivitet
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra Baseline eller Prosent Endring fra Baseline i nivåer av komplement komponent C3b via Classical Pathway (CP) for komplementaktivitet.
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Endring fra Baseline eller Prosent Endring fra Baseline i nivåer av Membrane Attack Complex (MAC) via Classical Pathway (CP) for komplementaktivitet.
Tidsramme: Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3
Opp til studiedag 50 for kohort 1 og opp til studiedag 84 for kohort 2 og 3

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. november 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

13. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

2. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • NM8074-C3G-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på C3 Glomerulopati

Kliniske studier på NM8074

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Indonesia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere