Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie NM8074 u dospělých pacientů s glomerulopatií C3

31. ledna 2024 aktualizováno: NovelMed Therapeutics

Fáze Ib, otevřená, studie eskalace dávky NM8074 u subjektů s C3 glomerulopatií (C3G)

Toto je otevřená studie fáze Ib s eskalací dávky navržená k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a imunogenicity NM8074 podávaného intravenózně pacientům s C3 glomerulopatií.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Navrhovaná studie NM8074-C3G-101 zahrne plánovaný počet 18 pacientů s potenciálem zařadit další pacienty. Budou 3 kohorty po 6 pacientech, z nichž každá bude dostávat dávku 5, 10 nebo 20 mg/kg v závislosti na tom, do které kohorty jsou přiřazeni. K zařazení do následné kohorty s vyšší úrovní dávky dojde po vyhodnocení bezpečnosti předchozí kohorty.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ≥ 18 a ≤ 65 let v době souhlasu
  • Diagnóza C3 glomerulopatie potvrzená C3 nefropatií v biopsii během 12 měsíců před zařazením
  • Snížené hladiny C3 v séru (definované jako méně než 0,85 x spodní hranice centrálního laboratorního normálního rozmezí) při screeningu
  • Pacienti s potvrzenou proteinurií
  • Ochota a schopnost porozumět a dokončit postupy informovaného souhlasu, včetně podepsání a datování formuláře informovaného souhlasu (ICF), a dodržovat plán studijní návštěvy
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP), definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí souhlasit s používáním vysoce účinných metod antikoncepce během dávkování a 1 týden po ukončení zkoušeného léku
  • Muži musí souhlasit s používáním antikoncepce a po dobu trvání studie se zdržet darování spermatu
  • Pacienti musí mít dokumentaci o předchozím očkování nebo být ochotni se nechat očkovat před podáním dávky NM8074. Všichni pacienti budou očkováni proti Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae podle nejaktuálnějších doporučení Poradního výboru pro imunizační postupy (ACIP).
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≤ 60 ml/min, ale ≥ 20 ml/min

Kritéria vyloučení:

  • Užívání jiných hodnocených léků v době zápisu
  • Pacienti s jiným onemocněním ledvin, které by narušovalo interpretaci studie
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≤ 20 ml/min/1,73 m2 na základě spolupráce na epidemiologii chronických onemocnění ledvin (CKD-EPI) při screeningu
  • Má alaninaminotransferázu (ALT) nebo aspartátaminotransferázu (AST) > 5násobek horní hranice normálu (xULN)
  • Má známou anamnézu meningokokového onemocnění nebo N. meningitidis
  • Aktuálně aktivní systémová infekce nebo podezření na aktivní bakteriální, virovou nebo plísňovou infekci, která vyžaduje antibiotické, antifungální, antiparazitické nebo antivirové zprostředkování
  • Teplota > 38 °C déle než dva týdny před screeningem
  • Transplantace ledvinových orgánů v anamnéze
  • Těhotné ženy, ženy plánující otěhotnět nebo kojící ženy
  • Pacienti s C3G, kteří jsou v současné době léčeni blokátory komplementu
  • Účast na jakékoli experimentální terapii s malými molekulami nebo neprotilátkovou terapií během 60 dnů před podáním dávky v den 1 (účast na observačních studiích a/nebo registračních studiích je povolena)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
6 subjektů bude dostávat NM8074 v dávce 5 mg/kg týdně.
Lék: NM8074
NM8074 bude podáván jako intravenózní infuze. Doba trvání více dávek se bude pohybovat od 5 do 9 týdnů.
Experimentální: Kohorta 2
6 subjektů bude dostávat NM8074 v dávce 10 mg/kg každé 2 týdny.
Lék: NM8074
NM8074 bude podáván jako intravenózní infuze. Doba trvání více dávek se bude pohybovat od 5 do 9 týdnů.
Experimentální: Kohorta 3
6 subjektů bude dostávat NM8074 v dávce 20 mg/kg každé 2 týdny.
Lék: NM8074
NM8074 bude podáván jako intravenózní infuze. Doba trvání více dávek se bude pohybovat od 5 do 9 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sledování výskytu nežádoucích příhod (AE)/závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Změna od výchozí hodnoty nebo procentuální změny od výchozí hodnoty v poměru bílkovin v moči k poměru koncentrace kreatinu (UPCR)
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Změna od výchozí hodnoty nebo procentuální změny od výchozí hodnoty v albuminu v moči na poměr koncentrace kreatininu (UACR)
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Poměr k základní linii UPCR a UACR
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Odvozeno z 24hodinového sběru moči
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Změna od výchozí hodnoty nebo procentní změna od výchozí hodnoty v odhadované míře glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v alternativní dráze (AP) aktivity komplementu ve srovnání s procentuální změnou od výchozí hodnoty u klasické cesty (CP) aktivity komplementu, měřeno procentuální změnou v úrovních komplexu útoku na membránu (MAC)
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Procentuální změna od výchozí hodnoty v alternativní cestě (AP) aktivity komplementu ve srovnání s procentuální změnou od výchozí hodnoty v klasické cestě (CP) aktivity komplementu měřená procentuální změnou v úrovních komplementové aktivity Komponenta C3b
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Změna od výchozího stavu nebo Procentuální změna od výchozího stavu v hladinách C3 v séru
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Změna od výchozí hodnoty nebo Procentuální změna od výchozí hodnoty u glomerulárního zánětu
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Měřeno změnou od výchozí hodnoty nebo procentuální změnou od výchozí hodnoty v histologickém indexu C3G pro aktivitu onemocnění – kombinované vrstvy C5b-9. Skóre se pohybuje od 0 do 21, kde snížení skóre znamená zlepšení.
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Změna od výchozího stavu nebo procentuální změna od výchozího stavu v kvalitě života (QoL) hodnocená pomocí funkčního hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – stupnice únavy, verze 4.
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Stupnice únavy FACIT je 13-položková míra únavy hlášená pacientem se 7denní periodou. Položky jsou hodnoceny na škále odpovědí 0 - 4 od „Vůbec ne“ po „Velmi velmi“. Všechny položky se sečtou a vytvoří jediné skóre únavy s rozsahem od 0 do 52 s lepší kvalitou života indikovanou vyšším skóre.
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Změna od výchozího stavu nebo procentní změna od výchozího stavu v kvalitě života (QoL) hodnoceno prostřednictvím dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) – základní škála 30 (QLQ-C30), verze 3.0
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Všechny stupnice EORTC QLQ-C30 a jednopoložkové míry jsou v rozsahu od 0 do 100. To zahrnuje 3 škály symptomů (únava, bolest, nevolnost a zvracení), 5 funkčních škál (fyzická, role, kognitivní, emocionální a sociální), jednoduché otázky týkající se symptomů, jako je nespavost, dušnost, ztráta chuti k jídlu a další. běžně hlášené pacienty s rakovinou a vnímaný finanční dopad nemoci. Vyšší skóre je spojeno s vyšší kvalitou života pro globální zdravotní stav.
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Změny plazmatické koncentrace NM8074
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Čas odpovídající Cmax (tmax)
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Plocha pod křivkami koncentrace léku-čas (AUC0-t)
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Změna od výchozího stavu nebo procentuální změna od výchozího stavu v úrovních komplementu Komponenta C3b prostřednictvím alternativní cesty (AP) aktivity komplementu
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Změna od výchozího stavu nebo procentuální změna od výchozího stavu v úrovních komplexu útoku membrány (MAC) prostřednictvím alternativní cesty (AP) doplňkové aktivity
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozího stavu nebo procentuální změna od výchozího stavu v úrovních komplementu Komponenta C3b prostřednictvím klasické cesty (CP) aktivity komplementu.
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Změna od výchozího stavu nebo procentuální změna od výchozího stavu v úrovních komplexu membránového útoku (MAC) prostřednictvím klasické cesty (CP) aktivity komplementu.
Časové okno: Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3
Do 50. dne studie pro kohortu 1 a do 84. dne studie pro kohortu 2 a 3

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NovelMed Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

13. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • NM8074-C3G-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na C3 Glomerulopatie

Klinické studie na NM8074

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit