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KL1333 在成年原发性线粒体病患者中的疗效 (FALCON)

2026年6月23日 更新者：Pharming Technologies B.V.

KL1333 对成人原发性线粒体疾病患者疗效的干预性、随机、双盲、平行组、安慰剂对照、灵活剂量、适应性研究

FALCON 研究的主要目的是评估 KL1333 在治疗 48 周后对原发性线粒体疾病 (PMD) 的选定疾病表现的疗效。 该目标涉及评估 KL1333 与安慰剂相比对疲劳症状的疗效和对日常生活的影响，以及对功能性下肢力量和耐力的影响。 此外，该研究还评估了 KL1333 的安全性和耐受性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

FALCON 研究正在调查研究药物 KL1333 是否能改善线粒体疾病患者的疲劳程度和身体能力。 我们也在评估研究药物的耐受性。 在这项研究中，将 KL1333 的效果与安慰剂（一种看起来像研究药物但不含活性药物的药丸）的效果进行比较。 研究药物（或安慰剂）是一种药片，在 48 周的治疗期间每天服用两次。

参与 FALCON 研究分为 3 个部分：

  • 筛选和基线：8-12 周
  • 治疗：48周
  • 安全跟进：5 周总持续时间：61 - 65 周

完成筛选阶段并参加研究的患者被随机分配接受研究药物 (KL1333) 或安慰剂（无活性药物）。 与安慰剂相比，患者更有可能接受研究药物治疗（每五名参与者中，三名接受 KL1333，两名接受安慰剂）。 参与者和研究团队都不知道谁正在接受研究药物或安慰剂，并且参与者无法更改分配给他们的治疗。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

180

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦
        • 招聘中
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
        • 首席研究员：
          • Nicolai Preisler, MD
        • 接触：
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • 招聘中
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
        • 接触：
      • Halle、德国、6120
  • 意大利
  • 捷克语
      • Prague、捷克语、128 08
        • 尚未招聘
        • Charles University and General University Hospital
        • 首席研究员：
          • Hana Krejcova
        • 接触：
  • 比利时
      • Brussels、比利时
      • Ghent、比利时
      • Leuven、比利时
        • 招聘中
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
        • 首席研究员：
          • Kristl Claeys, MD
        • 接触：
  • 法国
      • Angers、法国、49933
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • 首席研究员：
          • Marco Spinazzi
        • 接触：
      • Bordeaux、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • 首席研究员：
          • Aurelien Trimouille, MD
        • 接触：
      • Lille、法国
        • 招聘中
        • Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
        • 首席研究员：
          • Celine Tard, MD
        • 接触：
      • Nantes、法国、44093
        • 尚未招聘
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
        • 首席研究员：
          • Yann Pereon
        • 接触：
      • Nice、法国
        • 招聘中
        • CHU de NICE - Hôpital Archet 2
        • 首席研究员：
          • Véronique Paquis-Flucklinger, MD
      • Nice、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
        • 首席研究员：
          • Sabrina Sacconi, MD
        • 接触：
      • Paris、法国
        • 招聘中
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • 首席研究员：
          • Anthony Behin, MD
        • 接触：
      • Paris、法国、75015
        • 尚未招聘
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
        • 首席研究员：
          • Benoit Funalot
        • 接触：
      • Strasbourg、法国、67091
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
        • 尚未招聘
        • Neuroscience Research Australia
        • 首席研究员：
          • Carolyn Sue
        • 接触：
      • Saint Leonards、New South Wales、澳大利亚、2065
        • 尚未招聘
        • Royal North Shore Hospital
        • 首席研究员：
          • Christina Liang
        • 接触：
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
        • 尚未招聘
        • Royal Melbourne Hospital
        • 首席研究员：
          • Timothy Fazio
        • 接触：
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
        • 尚未招聘
        • Perron Institute
        • 首席研究员：
          • William Wallefeld
        • 接触：
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • University of California, Irvine - ALS & Neuromuscular Center
        • 接触：
          • Mozaffar Tahseen, MD Professor
          • 电话号码：714-456-2332
          • 邮箱：mozaffar@uci.edu
      • San Diego、California、美国、292093
        • 招聘中
        • The Regents of the University of California - San Diego
        • 接触：
      • San Francisco、California、美国、94158
        • 尚未招聘
        • UCSF Movement Disorders Clinic
        • 首席研究员：
          • Swathy Chandrashekhar
        • 接触：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Anschutz Medical Campus Location
        • 接触：
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06519
        • 尚未招聘
        • Yale University School Of Medicine
        • 首席研究员：
          • Bhaskar Roy
        • 接触：
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33186
        • 招聘中
        • Novel Clinical Research Center, LLC
        • 首席研究员：
          • Juan Remos
        • 接触：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、303129
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 尚未招聘
        • IU Health University Hospital
        • 首席研究员：
          • Melissa Lah
        • 接触：
          • Melissa Lah, MD
          • 电话号码：406-597-3274
          • 邮箱：mspurr@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • 尚未招聘
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • 首席研究员：
          • Hilary Vernon
        • 接触：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 尚未招聘
        • Washington University School of Medicine - Center for Advanced Medicine (CAM) - Neuroscience Center
        • 接触：
    • New Jersey
      • Marlboro、New Jersey、美国、07746
        • 招聘中
        • Tekton Marlboro Neurology
        • 首席研究员：
          • Amor Mehta
        • 接触：
    • New York
      • New York、New York、美国、10029-6574
        • 尚未招聘
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • 首席研究员：
          • Ibrahim Elsharkawi
        • 接触：
      • New York、New York、美国、100032
        • 尚未招聘
        • Columbia University Irving Medical Center
        • 接触：
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44307
        • 招聘中
        • Akron Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Bruce Cohen, MD
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 尚未招聘
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • 首席研究员：
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham
        • 接触：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
    • Texas
      • Flower Mound、Texas、美国、75028
        • 尚未招聘
        • Neurology and Neuromuscular Care Center-Neurology Rare Disease Center
        • 首席研究员：
          • Diana Castro
        • 接触：
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • 首席研究员：
          • Mary Kay Koenig, MD
        • 接触：
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Baylor College of Medicine (BCM)
        • 接触：
  • 英国
      • Cambridge、英国
        • 招聘中
        • Department of Clinical Neurosciences, Addenbrooke's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rita Horvath, MD
      • London、英国
        • 招聘中
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • 首席研究员：
          • Robert Pitceathly, MD
        • 接触：
      • Newcastle、英国
        • 招聘中
        • Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Grainne Gorman, MD
  • 荷兰
      • Nijmegen、荷兰、6525
        • 招聘中
        • Radboud University Medical Center
        • 接触：
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • 首席研究员：
          • Raul Juntas Morales
        • 接触：
      • Barcelona、西班牙
        • 完全的
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • CIBERER- IDIBAPS, Faculty of Medicine, University of Barcelona
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Gloria Garrabou, MD
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital General Universitario de Catalunya
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Josep Gamez Carbonell, MD
      • Madrid、西班牙
      • Valencia、西班牙、46026
        • 尚未招聘
        • Universitat de Valencia
        • 首席研究员：
          • Nuria Muelas Gomez
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年满 18 岁或以上。

  • 根据美国医学遗传学学会 (ACMG)/分子病理学协会 (AMP)，由已知致病基因突变或线粒体基因组缺失（先天性代谢紊乱国际分类 [ICIMD] 的第 6 类）12 确诊的 PMD 诊断) criteria1，具有多系统疾病表现，包括：

    1. m.3243A>G 相关的 MELAS-MIDD 谱系障碍，
    2. 单个大规模 mtDNA 缺失相关的 KSS-CPEO 谱系障碍，
    3. 其他多系统 mtDNA 相关疾病（包括 MERRF）。

  • 存在慢性线粒体疲劳：

    • 筛选访问前至少 3 个月的线粒体疲劳史和
    • 存在至少中等程度的疲劳，通过 PROMIS® 疲劳 PMD 简表原始评分在筛选和基线时≥ 27

  • 存在线粒体肌病定义为：

    • 肌病（近端肌无力），NMDAS 第 III 部分临床评估，第 5 项得分 ≥ 1，内容为：“髋关节屈曲和肩外展的轻度但明显的近端无力 - MRC 4/5”。 对于仅包含髋关节屈曲，而不是肩部外展，应予以考虑。 与/或
    • 运动耐受性：NMDAS 第 I 部分，第 9 项评分 ≥ 1，内容为：“在平地上无限制 - 在斜坡或楼梯上有症状”。
  • 患者必须能够执行至少 2 次重复，并且在筛选时的 30 多岁 STS 测试中，男性的最大能力不得超过 17 次重复或女性的最大重复次数不得超过 16 次。
  • 临床稳定，除与线粒体疾病诊断相关的症状外，在筛选和基线时，根据病史、体格检查、12 导联心电图、生命体征测量和筛选时的临床实验室评估确定，由研究者评估。
  • 患者愿意并能够在指定的时间窗口内参加研究预约。
  • 愿意并有能力完成电子 PRO。
  • 愿意在筛选和研究期间保持稳定的饮食。
  • 服用任何针对线粒体疾病的维生素或补充疗法（包括辅酶 Q10 (CoQ10)）的患者，在随机分组前已接受稳定剂量方案 3 个月，并打算在研究期间保持稳定剂量.
  • 愿意在研究期间暂停艾地苯醌治疗。

  • 女性患者未怀孕且至少符合以下条件之一：

    1. 非育龄女性 (WOCBP)
    2. WOCBP 必须同意不尝试怀孕并使用高效的避孕方法从知情同意的时间到最后一剂研究药物产品 (IMP) 后至少 36 天（~5 个 KL1333 半衰期加上 30 天） ） 行政。
  • 有育龄女性伴侣的男性患者必须同意使用男用避孕套，并在整个治疗期间和最后一剂 IMP 给药后的 96 天内使用高效避孕措施。 使用男用避孕套的要求也适用于有怀孕或哺乳伴侣的男性患者。
  • 女性患者必须同意从筛选开始到整个研究期间以及最后一次 IMP 给药后的 36 天内不进行母乳喂养。
  • 女性患者必须同意在整个研究期间和最后一剂 IMP 给药后 36 天内不捐献卵子，男性患者必须同意在整个研究期间和最后一剂 IMP 给药后 96 天内不捐献精子。

排除标准：

  • 具有主要神经退行性表型的原发性线粒体疾病，例如但不限于 Leigh 综合征、Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 和神经病变共济失调-视网膜色素变性综合征 (NARP)。
  • 原发性线粒体疾病核 DNA 突变或导致 mtDNA 不稳定的突变。 意义不确定的遗传 mtDNA 变异，可能致病，或异质性程度低于可被认为肯定导致 PMD 的致病突变。
  • 根据研究者的意见，由于线粒体疾病以外的原因导致的全身疲劳或肌肉无力。
  • 严重的心血管疾病（例如，持续或有症状的心律失常；扩张的心腔或功能下降；Mobitz II 房室传导阻滞或更严重）或由研究者确定的具有临床意义的心电图异常。 男性患者的任何 QTcF > 450 毫秒和女性患者 > 470 毫秒都是排除性的。 在排除性 QTcF 的情况下，ECG 可以重复两次，并且应该使用 3 个 QTcF 间隔的平均值来确定 QTcF 资格。

  • 最近有不稳定疾病史、神经系统表现控制不当或未从中风样发作中恢复过来，包括但不限于：

    1. 最近 6 个月内有中风样发作
    2. 在过去 6 个月内每月发作超过 1 次
    3. 最近 6 个月内因癫痫持续状态住院
    4. 在过去 6 个月内偏头痛发作超过 4 天/月
  • 炎症性肠病、胃糜烂、消化性溃疡病或消化道出血史。 胃食管反流病通过客观的内窥镜或影像学手段诊断，并且在过去 6 个月内的任何时间点出现临床症状。

  • 根据筛选访视时采集的血液和尿液样本，患者的一项或多项临床实验室测试值超出参考范围，对患者的安全构成潜在风险，或者患者在筛选访视时：

    • 通过慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI) 肌酐方程计算的估计肾小球滤过率 (eGFR)
    • 血清总胆红素值 > 参考范围上限的 1.5 倍
    • 血清丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) 值 > 参考范围上限的 2 倍
  • 研究者认为，患者有严重的共济失调、神经病、平衡问题或其他会干扰 30 岁 STS 测试评估的医学状况。
  • 研究者认为未经治疗或治疗不足的睡眠呼吸暂停。
  • 在第一次给药前 14 天内使用过艾地苯醌。
  • 患者有不稳定或严重的肺病、免疫病、肿瘤病、肝病、肾病或 PMD 以外的其他医学上重要疾病的病史，或服用研究者认为可能干扰安全性、耐受性或疗效评估的药物, 或干扰研究的进行或解释。
  • 在研究者看来，患者不太可能遵守方案，例如 由于认知障碍或出于任何原因不适合。
  • 患者有一位直系亲属（定义为居住在同一地址的家庭成员）参与了该研究。
  • 在筛选或基线时妊娠结果呈阳性的女性患者。
  • 如果患者在筛选访问前 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）接受了研究药物，或计划在研究期间使用研究药物（研究干预除外），则患者不能参加
  • 对活性物质或任何赋形剂或安慰剂过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：KL1333
每天两次
药品：KL1333
每天两次
安慰剂比较：匹配安慰剂
每天两次
药品：安慰剂
每天两次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
30 秒现场到站立测试的变化。
大体时间：基线和 48 周
看台数量变化
基线和 48 周
通过患者报告结果测量信息系统 (PROMIS®) 疲劳 PMD 简表测量的住院患者报告的疲劳症状变化和对日常生活的影响
大体时间：基线和 48 周
T 分数的变化。 分数越高表明疲劳严重程度越高。
基线和 48 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
个人活动评估的变化 - 干扰
大体时间：基线和 48 周
评估原发性线粒体疾病症状在多大程度上妨碍了执行单独选择的活动的能力。 从“无干扰”到“完全干扰”的 5 点量表
基线和 48 周
个人活动评估 - 变化
大体时间：48周
与基线相比，评估执行单独选择的活动的能力。 5 点量表，从“差得多”到“好得多”
48周
患者对严重程度总体印象的变化
大体时间：基线和 48 周
范围从 1（无）到 4（严重）。
基线和 48 周
患者对变化的总体印象评分
大体时间：48周
范围从 2（更好）到 -2（更差）。
48周
临床医生对严重性的总体印象发生变化
大体时间：基线和 48 周
范围从 1（无）到 4（严重）。
基线和 48 周
临床医生对变化的总体印象评分
大体时间：48周
范围从 2（更好）到 -2（更差）。
48周
新城疫线粒体病成人量表 (NMDAS) 的变化 - 分量表 I-III
大体时间：基线和 48 周
以 0 到 5 的 6 分制评分量表衡量。所有 3 个子量表的总分范围为 0 到 140。 较高的分数表示更广泛和更严重的系统参与。
基线和 48 周
糖尿病患者糖化血红蛋白 (HbA1c) 相对于基线的变化
大体时间：基线和 48 周
毫摩尔/摩尔
基线和 48 周
神经系统疾病 (Neuro-QoL) 下肢功能（移动性）简表中生活质量的变化
大体时间：基线和 48 周
T 分数的变化。 分数越高表示功能能力越强。
基线和 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pharming Technologies B.V.

合作者

Pharming Technologies B.V.

调查人员

  • 首席研究员：Amel Karaa, MD、Massachusetts General Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年12月13日

初级完成 (估计的)

2027年10月1日

研究完成 (估计的)

2027年11月1日

研究注册日期

首次提交

2022年12月6日

首先提交符合 QC 标准的

2022年12月6日

首次发布 (实际的)

2022年12月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月23日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • KL1333 2020-104A

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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