Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av KL1333 hos voksne pasienter med primær mitokondriell sykdom (FALCON)

23. juni 2026 oppdatert av: Pharming Technologies B.V.

En intervensjonell, randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert, fleksibel dose, adaptiv studie av effekten av KL1333 hos voksne pasienter med primær mitokondriell sykdom

Hovedmålet med FALCON-studien er å evaluere effekten av KL1333 på utvalgte sykdomsmanifestasjoner av primær mitokondriell sykdom (PMD) etter 48 ukers behandling. Dette målet innebærer å evaluere effekten av KL1333 versus placebo på utmattelsessymptomer og påvirkninger på dagliglivet så vel som på funksjonell underekstremitetsstyrke og utholdenhet. I tillegg evaluerer studien sikkerheten og toleransen til KL1333.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

FALCON-studien undersøker om medisinstudiet, KL1333, forbedrer tretthetsnivået og fysiske evner til mennesker som lever med mitokondriell sykdom. Vi vurderer også tolerabiliteten til medisinstudiet. For denne studien sammenlignes effekten av KL1333 med effekten av placebo (en pille som ser ut som studiemedisinen, men som ikke inneholder noen aktiv medisin). Studiemedisinen (eller placebo) er en tablett som tas to ganger daglig i løpet av behandlingsperioden på 48 uker.

Deltakelsen i FALCON-studien er delt inn i 3 deler:

  • Screening og baseline: 8-12 uker
  • Behandling: 48 uker
  • Sikkerhetsoppfølging: 5 uker Total varighet: 61 - 65 uker

Pasienter som fullfører screeningsfasen og er registrert i studien blir tilfeldig tildelt enten studiemedisinen (KL1333) eller placebo (ingen aktiv medisin). Det er mer sannsynlig at pasienter får studiemedisinen enn placebo (for hver femte person som deltar, får tre KL1333 og to får placebo). Verken deltakerne eller studieteamet vet hvem som får studiemedisinen eller placebo, og deltakerne kan ikke endre hvilken behandling de blir tildelt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

180

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Neuroscience Research Australia
        • Hovedetterforsker:
          • Carolyn Sue
        • Ta kontakt med:
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal North Shore Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Christina Liang
        • Ta kontakt med:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Melbourne Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Timothy Fazio
        • Ta kontakt med:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Perron Institute
        • Hovedetterforsker:
          • William Wallefeld
        • Ta kontakt med:
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
      • Ghent, Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
        • Hovedetterforsker:
          • Kristl Claeys, MD
        • Ta kontakt med:
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
        • Hovedetterforsker:
          • Nicolai Preisler, MD
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California, Irvine - ALS & Neuromuscular Center
        • Ta kontakt med:
          • Mozaffar Tahseen, MD Professor
          • Telefonnummer: 714-456-2332
          • E-post: mozaffar@uci.edu
      • San Diego, California, Forente stater, 292093
        • Rekruttering
        • The Regents of the University of California - San Diego
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Har ikke rekruttert ennå
        • UCSF Movement Disorders Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Swathy Chandrashekhar
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Anschutz Medical Campus Location
        • Ta kontakt med:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Yale University School Of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Bhaskar Roy
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33186
        • Rekruttering
        • Novel Clinical Research Center, LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Juan Remos
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 303129
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Har ikke rekruttert ennå
        • IU Health University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Melissa Lah
        • Ta kontakt med:
          • Melissa Lah, MD
          • Telefonnummer: 406-597-3274
          • E-post: mspurr@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Hilary Vernon
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Washington University School of Medicine - Center for Advanced Medicine (CAM) - Neuroscience Center
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Forente stater, 07746
        • Rekruttering
        • Tekton Marlboro Neurology
        • Hovedetterforsker:
          • Amor Mehta
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029-6574
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Hovedetterforsker:
          • Ibrahim Elsharkawi
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 100032
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44307
        • Rekruttering
        • Akron Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Bruce Cohen, MD
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham
        • Ta kontakt med:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forente stater, 75028
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Neurology and Neuromuscular Care Center-Neurology Rare Disease Center
        • Hovedetterforsker:
          • Diana Castro
        • Ta kontakt med:
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Hovedetterforsker:
          • Mary Kay Koenig, MD
        • Ta kontakt med:
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine (BCM)
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Hovedetterforsker:
          • Marco Spinazzi
        • Ta kontakt med:
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • Hovedetterforsker:
          • Aurelien Trimouille, MD
        • Ta kontakt med:
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
        • Hovedetterforsker:
          • Celine Tard, MD
        • Ta kontakt med:
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
        • Hovedetterforsker:
          • Yann Pereon
        • Ta kontakt med:
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de NICE - Hôpital Archet 2
        • Hovedetterforsker:
          • Véronique Paquis-Flucklinger, MD
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
        • Hovedetterforsker:
          • Sabrina Sacconi, MD
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • Hovedetterforsker:
          • Anthony Behin, MD
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
        • Hovedetterforsker:
          • Benoit Funalot
        • Ta kontakt med:
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
  • Italia
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525
        • Rekruttering
        • Radboud University Medical Center
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Hovedetterforsker:
          • Raul Juntas Morales
        • Ta kontakt med:
      • Barcelona, Spania
        • Fullført
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • CIBERER- IDIBAPS, Faculty of Medicine, University of Barcelona
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gloria Garrabou, MD
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario de Catalunya
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Josep Gamez Carbonell, MD
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Montserrat Morales, MD
      • Valencia, Spania, 46026
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Universitat de Valencia
        • Hovedetterforsker:
          • Nuria Muelas Gomez
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Department of Clinical Neurosciences, Addenbrooke's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rita Horvath, MD
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Hovedetterforsker:
          • Robert Pitceathly, MD
        • Ta kontakt med:
      • Newcastle, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Grainne Gorman, MD
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 128 08
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Charles University and General University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Hana Krejcova
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekruttering
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
        • Ta kontakt med:
      • Halle, Tyskland, 6120
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Halle
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 år eller eldre.

  • En bekreftet PMD-diagnose forårsaket av en kjent patogen genmutasjon eller sletting av mitokondrie-genomet (kategori 6 i International Classification of Inborn Metabolic Disorders [ICIMD])12 ifølge American College of Medical Genetics (ACMG)/Association of Molecular Pathology (AMP) ) kriterier1, med multisystemiske sykdomsuttrykk, inkludert:

    1. m.3243A>G assosiert MELAS-MIDD spektrum lidelser,
    2. enkelt storskala mtDNA-sletting assosiert KSS-CPEO-spektrumforstyrrelser,
    3. annen multisystemisk mtDNA-relatert sykdom (inkludert MERRF).

  • Tilstedeværelse av kronisk mitokondriell tretthet:

    • Anamnese med mitokondriell tretthet i minst 3 måneder før screeningbesøket OG
    • Tilstedeværelse av minst moderat nivå av tretthet, vurdert av PROMIS® Fatigue PMD Kort form råscore ≥ 27 ved screening og baseline

  • Tilstedeværelse av mitokondriell myopati definert som:

    • Myopati (proksimal muskelsvakhet), NMDAS Seksjon III Clinical Assessment, punkt 5 score ≥ 1, som lyder: "mild men tydelig proksimal svakhet i hoftefleksjon og skulderabduksjon - MRC 4/5". For inklusjonen skal det kun tas hensyn til hoftefleksjon, men ikke skulderabduksjon. OG / ELLER
    • Øvelsestoleranse: NMDAS seksjon I, punkt 9 score ≥ 1, som lyder: "ubegrenset på flat - symptomatisk i stigninger eller trapper".
  • Pasienter må kunne utføre minst 2 repetisjoner og maksimal kapasitet må ikke overstige 17 repetisjoner hos menn eller 16 repetisjoner hos kvinner i en 30-talls STS-test ved screening.
  • Klinisk stabil, bortsett fra symptomer assosiert med diagnostisering av mitokondriell sykdom, ved screening og baseline, som bestemt av sykehistorie, fysisk undersøkelse, 12-avlednings-EKG, målinger av vitale tegn og kliniske laboratorieevalueringer ved screening, som vurdert av etterforskeren.
  • Pasienten er villig og i stand til å møte til studieavtaler innenfor de angitte tidsvinduene.
  • Vilje og evne til å gjennomføre elektroniske PRO-er.
  • Vilje til å opprettholde et stabilt kosthold i screenings- og studieperioder.
  • Pasienter som tar vitaminer med fokus på mitokondriell sykdom eller tilleggsbehandlinger, inkludert koenzym Q10 (CoQ10), har vært på et stabilt doseregime av disse i 3 måneder før randomisering og har til hensikt å holde seg på en stabil dose i løpet av studieperioden. .
  • Vilje til å avbryte behandling med idebenon under studien.

  • Kvinnelig pasient er ikke gravid og minst én av følgende forhold gjelder:

    1. Ikke en kvinne i fertil alder (WOCBP)
    2. WOCBP må samtykke i å ikke prøve å bli gravid og bruke en svært effektiv prevensjonsmetode fra tidspunktet for informert samtykke gjennom minst 36 dager (~5 halveringstider av KL1333 pluss 30 dager) etter siste dose av undersøkelsesmedisin (IMP) ) administrasjon.
  • Mannlige pasienter med kvinnelige partner(er) i fertil alder må godta å bruke mannlig kondom i tillegg til å bruke svært effektiv prevensjon gjennom hele behandlingsperioden og i 96 dager etter siste dose av IMP-administrasjon. Kravet om bruk av mannlig kondom gjelder også for mannlige pasienter med gravid eller ammende partner.
  • Kvinnelige pasienter må samtykke i å ikke amme fra screening og gjennom hele studieperioden og i 36 dager etter siste dose av IMP-administrasjon.
  • Kvinnelige pasienter må godta å ikke donere egg gjennom hele studieperioden og i 36 dager etter siste dose med IMP-administrasjon, og mannlige pasienter må samtykke i å ikke donere sæd gjennom hele studieperioden og i 96 dager etter siste dose med IMP-administrasjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Primær mitokondriell sykdom med dominerende nevrodegenerative fenotyper, slik som, men ikke begrenset til, Leigh syndrom, Leber arvelig optisk nevropati (LHON) og nevropati ataxia-retinitis pigmentosa syndrom (NARP).
  • Primær mitokondriell sykdom nukleære DNA-mutasjoner eller mutasjoner som forårsaker mtDNA-destabilisering. Genetiske mtDNA-varianter av usikker betydning, sannsynlig patogene eller patogene mutasjoner med grader av heteroplasmi under det som kan anses å definitivt forårsake PMD.
  • Generell tretthet eller muskelsvakhet på grunn av andre årsaker enn mitokondriell sykdom, etter utrederens mening.
  • Signifikant kardiovaskulær sykdom (f.eks. vedvarende eller symptomatisk arytmi; utvidede hjertekamre eller redusert funksjon; Mobitz II atrioventrikulær blokkering eller mer) ELLER unormalt EKG som er klinisk signifikant, bestemt av utrederen. Enhver QTcF > 450 msek for mannlige pasienter og > 470 msek for kvinnelige pasienter er ekskluderende. I tilfelle av en ekskluderende QTcF, kan EKG gjentas to ganger og gjennomsnittet av 3 QTcF-intervaller bør brukes for å bestemme QTcF-kvalifiseringen.

  • Nylig historie med ustabil sykdom, utilstrekkelig kontrollerte nevrologiske manifestasjoner eller ikke gjenopprettet etter slaglignende episoder inkludert, men ikke begrenset til:

    1. slaglignende episoder i løpet av de siste 6 månedene
    2. mer enn 1 anfall/måned i løpet av de siste 6 månedene
    3. innlagt på sykehus for Status Epilepticus i løpet av de siste 6 månedene
    4. mer enn 4 dager med migreneepisoder/måned i løpet av de siste 6 månedene
  • Historie med inflammatorisk tarmsykdom, gastriske erosjoner, magesårsykdom eller gastrointestinale blødningsepisoder. Gastroøsofageal reflukssykdom diagnostisert ved objektive endoskopiske eller radiografiske midler, og klinisk symptomatisk på ethvert tidspunkt i løpet av de siste 6 månedene.

  • Pasienten har en eller flere kliniske laboratorietestverdier utenfor referanseområdet, basert på blod- og urinprøvene tatt ved screeningbesøket, som er av potensiell risiko for pasientens sikkerhet, eller pasienten har ved screeningbesøket:

    • estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) beregnet av kreatinin-ligningen Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)
    • en total serumbilirubinverdi > 1,5 ganger øvre grense for referanseområdet
    • en serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) verdi > 2 ganger øvre grense for referanseområdet
  • Pasienten har, etter utrederens mening, alvorlig ataksi, nevropati, balanseproblemer eller annen medisinsk tilstand som vil forstyrre evalueringen av 30-talls STS-testen.
  • Ubehandlet eller underbehandlet søvnapné, etter utrederens oppfatning.
  • Bruk av idebenon innen 14 dager før første dose.
  • Pasienter har en historie med ustabil eller alvorlig lungesykdom, immunologisk, onkologisk, leversykdom, nyresykdom eller en annen medisinsk signifikant sykdom enn PMD eller tar medisiner som etter etterforskerens mening kan forstyrre vurderingene av sikkerhet, tolerabilitet eller effekt. , eller forstyrre gjennomføringen eller tolkningen av studien.
  • Pasienten vil etter utrederens mening neppe overholde protokollen f.eks. på grunn av kognitiv svikt eller er uegnet av en eller annen grunn.
  • Pasienten har et nærmeste familiemedlem (definert som familiemedlemmer bosatt på samme adresse) som deltar i studien.
  • Kvinnelige pasienter med positivt svangerskapsresultat ved screening eller ved baseline.
  • En pasient kan ikke delta hvis de mottok et undersøkelsesmiddel 30 dager eller 5 halveringstider før screeningbesøket (det som er lengst), eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn studieintervensjonen) under studien
  • Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor noen av hjelpestoffene eller placebo.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: KL1333
To ganger daglig
Legemiddel: KL1333
To ganger daglig
Placebo komparator: Matchende placebo
To ganger daglig
Legemiddel: Placebo
To ganger daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i 30 sekunders Site-to-Stand-test.
Tidsramme: Baseline og 48 uker
Endring i antall standplasser
Baseline og 48 uker
Endre pasientrapporterte utmattelsessymptomer og innvirkning på dagliglivet målt med pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS®) Fatigue PMD Short Form
Tidsramme: Baseline og 48 uker
Endring i t-score. Høyere score indikerer større tretthetsalvorlighet.
Baseline og 48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i individuelle aktivitetsvurderinger - forstyrrelser
Tidsramme: Baseline og 48 uker
Vurdere hvor mye symptomer på primær mitokondriell sykdom står i veien for muligheten til å utføre individuelt utvalgte aktiviteter. En 5-punkts skala som går fra "Ingen forstyrrelser" til "Forstyrrer fullstendig"
Baseline og 48 uker
Individuell aktivitetsvurdering - Endring
Tidsramme: 48 uker
Vurdere evnen til å utføre individuelt utvalgte aktiviteter sammenlignet med baseline. En 5-punkts skala som strekker seg fra "Mye verre" til "Mye bedre"
48 uker
Endring i pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad
Tidsramme: Baseline og 48 uker
Skala fra 1 (ingen) til 4 (alvorlig).
Baseline og 48 uker
Score på pasientens globale inntrykk av endring
Tidsramme: 48 uker
Skala fra 2 (mye bedre) til -2 (mye dårligere).
48 uker
Endring i klinikerens globale inntrykk av alvorlighetsgrad
Tidsramme: Baseline og 48 uker
Skala fra 1 (ingen) til 4 (alvorlig).
Baseline og 48 uker
Score på Clinician Global Impression of Change
Tidsramme: 48 uker
Skala fra 2 (mye bedre) til -2 (mye dårligere).
48 uker
Endring i Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS) - underskala I-III
Tidsramme: Baseline og 48 uker
Målt på en 6-punkts vurderingsskala fra 0 til 5. Total poengsum på alle 3 underskalaer varierer fra 0 til 140. Høyere skårer indikerer mer omfattende og alvorlig systeminvolvering.
Baseline og 48 uker
Endring fra baseline i glykert hemoglobin (HbA1c) for personer med diabetes
Tidsramme: Baseline og 48 uker
mmol/mol
Baseline og 48 uker
Endring i livskvalitet ved nevrologiske lidelser (Neuro-QoL) Nedre ekstremitetsfunksjon (mobilitet) Kortform
Tidsramme: Baseline og 48 uker
Endring i t-score. Høyere skår indikerer større funksjonsevne.
Baseline og 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Samarbeidspartnere

Pharming Technologies B.V.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. desember 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

14. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KL1333 2020-104A

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere