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原発性ミトコンドリア病の成人患者におけるKL1333の有効性 (FALCON)

2026年6月23日 更新者：Pharming Technologies B.V.

原発性ミトコンドリア病の成人患者におけるKL1333の有効性に関する介入的、無作為化、二重盲検、並行群、プラセボ対照、柔軟な用量、適応研究

FALCON 試験の主な目的は、48 週間の治療後の原発性ミトコンドリア病 (PMD) の選択された疾患症状に対する KL1333 の有効性を評価することです。 この目的には、疲労症状、日常生活への影響、および機能的な下肢の筋力と持久力に対する KL1333 とプラセボの有効性を評価することが含まれます。 さらに、この研究では、KL1333 の安全性と忍容性を評価します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

FALCON 試験では、治験薬 KL1333 がミトコンドリア病患者の疲労レベルと身体能力を改善するかどうかを調査しています。 また、治験薬の忍​​容性も評価しています。 この研究では、KL1333 の効果をプラセボ (研究薬に似ているが有効な薬を含まない錠剤) の効果と比較します。 治験薬（またはプラセボ）は、48 週間の治療期間中、1 日 2 回服用する錠剤です。

FALCON スタディへの参加は、次の 3 つの部分に分かれています。

  • スクリーニングとベースライン: 8～12週間
  • 治療：48週間
  • 安全性フォローアップ: 5 週間 合計期間: 61 - 65 週間

スクリーニング段階を完了し、研究に登録された患者は、研究薬 (KL1333) またはプラセボ (有効な薬なし) のいずれかを受け取るように無作為に割り当てられます。 患者は、プラセボよりも治験薬を受け取る可能性が高くなります (参加する 5 人ごとに、3 人が KL1333 を受け取り、2 人がプラセボを受け取ります)。 参加者も研究チームも、誰が研究薬またはプラセボを投与されているかを知りません。参加者は、割り当てられた治療を変更することはできません。

研究の種類

介入

入学 (推定)

180

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • University of California, Irvine - ALS & Neuromuscular Center
        • コンタクト：
          • Mozaffar Tahseen, MD Professor
          • 電話番号：714-456-2332
          • メール：mozaffar@uci.edu
      • San Diego、California、アメリカ、292093
        • 募集
        • The Regents of the University of California - San Diego
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • まだ募集していません
        • UCSF Movement Disorders Clinic
        • 主任研究者：
          • Swathy Chandrashekhar
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Anschutz Medical Campus Location
        • コンタクト：
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
        • まだ募集していません
        • Yale University School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Bhaskar Roy
        • コンタクト：
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33186
        • 募集
        • Novel Clinical Research Center, LLC
        • 主任研究者：
          • Juan Remos
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、303129
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • まだ募集していません
        • IU Health University Hospital
        • 主任研究者：
          • Melissa Lah
        • コンタクト：
          • Melissa Lah, MD
          • 電話番号：406-597-3274
          • メール：mspurr@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • まだ募集していません
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Hilary Vernon
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • まだ募集していません
        • Washington University School of Medicine - Center for Advanced Medicine (CAM) - Neuroscience Center
        • コンタクト：
    • New Jersey
      • Marlboro、New Jersey、アメリカ、07746
        • 募集
        • Tekton Marlboro Neurology
        • 主任研究者：
          • Amor Mehta
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029-6574
        • まだ募集していません
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • 主任研究者：
          • Ibrahim Elsharkawi
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、100032
        • まだ募集していません
        • Columbia University Irving Medical Center
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44307
        • 募集
        • Akron Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Bruce Cohen, MD
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • まだ募集していません
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham
        • コンタクト：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Texas
      • Flower Mound、Texas、アメリカ、75028
        • まだ募集していません
        • Neurology and Neuromuscular Care Center-Neurology Rare Disease Center
        • 主任研究者：
          • Diana Castro
        • コンタクト：
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • 主任研究者：
          • Mary Kay Koenig, MD
        • コンタクト：
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Baylor College of Medicine (BCM)
        • コンタクト：
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス
        • 募集
        • Department of Clinical Neurosciences, Addenbrooke's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rita Horvath, MD
      • London、イギリス
        • 募集
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Robert Pitceathly, MD
        • コンタクト：
      • Newcastle、イギリス
        • 募集
        • Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Grainne Gorman, MD
  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40139
        • 募集
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna- Universita di Bologna
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • Messina、イタリア、98125
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • Milan、イタリア、20133
      • Pisa、イタリア、56126
      • Roma、イタリア、00168
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ、6525
        • 募集
        • Radboud University Medical Center
        • コンタクト：
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
        • まだ募集していません
        • Neuroscience Research Australia
        • 主任研究者：
          • Carolyn Sue
        • コンタクト：
      • Saint Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
        • まだ募集していません
        • Royal North Shore Hospital
        • 主任研究者：
          • Christina Liang
        • コンタクト：
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
        • まだ募集していません
        • Royal Melbourne Hospital
        • 主任研究者：
          • Timothy Fazio
        • コンタクト：
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • まだ募集していません
        • Perron Institute
        • 主任研究者：
          • William Wallefeld
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • 主任研究者：
          • Raul Juntas Morales
        • コンタクト：
      • Barcelona、スペイン
        • 完了
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • CIBERER- IDIBAPS, Faculty of Medicine, University of Barcelona
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gloria Garrabou, MD
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Hospital General Universitario de Catalunya
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Josep Gamez Carbonell, MD
      • Madrid、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Montserrat Morales, MD
      • Valencia、スペイン、46026
        • まだ募集していません
        • Universitat de València
        • 主任研究者：
          • Nuria Muelas Gomez
        • コンタクト：
  • チェコ
      • Prague、チェコ、128 08
        • まだ募集していません
        • Charles University and General University Hospital
        • 主任研究者：
          • Hana Krejcova
        • コンタクト：
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
        • 募集
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
        • 主任研究者：
          • Nicolai Preisler, MD
        • コンタクト：
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10117
        • 募集
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
        • コンタクト：
      • Halle、ドイツ、6120
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Halle
        • コンタクト：
  • フランス
      • Angers、フランス、49933
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers
        • 主任研究者：
          • Marco Spinazzi
        • コンタクト：
      • Bordeaux、フランス
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • 主任研究者：
          • Aurelien Trimouille, MD
        • コンタクト：
      • Lille、フランス
        • 募集
        • Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
        • 主任研究者：
          • Celine Tard, MD
        • コンタクト：
      • Nantes、フランス、44093
        • まだ募集していません
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
        • 主任研究者：
          • Yann Pereon
        • コンタクト：
      • Nice、フランス
        • 募集
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 2
        • 主任研究者：
          • Véronique Paquis-Flucklinger, MD
      • Nice、フランス
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
        • 主任研究者：
          • Sabrina Sacconi, MD
        • コンタクト：
      • Paris、フランス
        • 募集
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • 主任研究者：
          • Anthony Behin, MD
        • コンタクト：
      • Paris、フランス、75015
        • まだ募集していません
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
        • 主任研究者：
          • Benoit Funalot
        • コンタクト：
      • Strasbourg、フランス、67091
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
      • Ghent、ベルギー
      • Leuven、ベルギー
        • 募集
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
        • 主任研究者：
          • Kristl Claeys, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢は18歳以上。

  • 米国遺伝医学会（ACMG）/分子病理学協会（AMP ) 基準 1、以下を含む多臓器性疾患の表現:

    1. m.3243A>G 関連の MELAS-MIDD スペクトル障害、
    2. KSS-CPEOスペクトル障害に関連する単一の大規模mtDNA欠失、
    3. その他の多臓器性mtDNA関連疾患（MERRFを含む）。

  • 慢性ミトコンドリア疲労の存在:

    • -スクリーニング訪問の少なくとも3か月前のミトコンドリア疲労の病歴および
    • PROMIS® Fatigue PMD によって評価された、少なくとも中程度のレベルの疲労の存在

  • 次のように定義されるミトコンドリアミオパチーの存在：

    • ミオパシー (近位筋の衰弱)、NMDAS セクション III 臨床評価、項目 5 スコア ≥ 1、「股関節屈曲および肩の外転における軽度だが明らかな近位の衰弱 - MRC 4/5」。 肩関節の外転ではなく、股関節の屈曲のみを考慮に入れる必要があります。 AND / OR
    • 運動耐性: NMDAS セクション I、項目 9 スコア ≥ 1、「平らな場所では無制限 - 傾斜や階段では症状あり」。
  • スクリーニング時の30代STSテストで、患者は少なくとも2回の繰り返しを実行できなければならず、最大容量は男性で17回、女性で16回を超えてはなりません。
  • -ミトコンドリア病の診断に関連する症状を除いて、スクリーニングおよびベースラインで、病歴、身体診察、12誘導心電図、バイタルサイン測定、およびスクリーニングでの臨床検査評価によって決定され、治験責任医師によって評価されます。
  • -患者は、指定された時間枠内で研究の予定に参加する意思があり、参加することができます。
  • 電子 PRO を完成させる意欲と能力。
  • スクリーニングおよび研究期間中に安定した食事を維持する意欲。
  • -コエンザイムQ10（CoQ10）を含むミトコンドリア病に焦点を当てたビタミンまたは補足療法を服用している患者は、無作為化前の3か月間これらの安定した用量レジメンを使用しており、研究期間中は安定した用量を維持する予定です.
  • -研究中にイデベノンによる治療を中断する意思がある。

  • 女性患者は妊娠しておらず、以下の条件の少なくとも 1 つに該当します。

    1. 出産の可能性のある女性ではない (WOCBP)
    2. WOCBP は、インフォームド コンセントの時点から、治験薬 (IMP ） 管理。
  • 妊娠の可能性のある女性パートナーを持つ男性患者は、治療期間中および IMP 投与の最終投与後 96 日間、非常に効果的な避妊法を使用することに加えて、男性用コンドームを使用することに同意する必要があります。 男性用コンドームの使用要件は、妊娠中または授乳中のパートナーがいる男性患者にも適用されます。
  • 女性患者は、スクリーニング時から試験期間中、およびIMP投与の最終投与後36日間、母乳育児を行わないことに同意する必要があります。
  • 女性患者は、研究期間中および IMP 投与の最終投与後 36 日間、卵子を提供しないことに同意する必要があり、男性患者は、研究期間全体および IMP 投与の最終投与後 96 日間、精子を提供しないことに同意する必要があります。

除外基準:

  • リー症候群、レーバー遺伝性視神経症（LHON）、神経障害性網膜色素変性症（NARP）などの主な神経変性表現型を伴う原発性ミトコンドリア病。
  • 原発性ミトコンドリア病 核 DNA 変異または mtDNA 不安定化を引き起こす変異。 重要性が不明な遺伝的 mtDNA バリアント、おそらく病原性の変異、または PMD を確実に引き起こすと考えられるレベル未満のヘテロプラスミーの程度を伴う病原性変異。
  • -研究者の意見では、ミトコンドリア病以外の原因による一般的な疲労または筋肉の衰弱。
  • -重大な心血管疾患（例、持続性または症候性不整脈;心腔の拡張または機能低下; Mobitz II房室ブロック以上）または臨床的に重要な異常な心電図、研究者によって決定されます。 男性患者で 450 ミリ秒以上、女性患者で 470 ミリ秒以上の QTcF は除外されます。 排他的 QTcF の場合、ECG を 2 回繰り返すことができ、3 回の QTcF 間隔の平均を使用して QTcF 適格性を判断する必要があります。

  • -不安定な疾患の最近の病歴、不十分に制御された神経学的症状、または以下を含むがこれらに限定されない脳卒中のようなエピソードから回復していない：

    1. 過去6か月以内の脳卒中のようなエピソード
    2. 過去 6 か月以内に 1 か月に 1 回以上の発作
    3. -過去6か月以内にてんかん重積症で入院した
    4. 過去 6 か月以内に 1 か月あたり 4 日を超える片頭痛のエピソード
  • -炎症性腸疾患、胃びらん、消化性潰瘍疾患、または消化管出血エピソードの病歴。 -客観的な内視鏡またはX線撮影手段によって診断された胃食道逆流症、および過去6か月間の任意の時点で臨床的に症状がある。

  • 患者は、スクリーニング訪問時に採取された血液および尿サンプルに基づいて、参照範囲外の臨床検査値を1つ以上持っています。

    • Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) クレアチニン方程式によって計算された推定糸球体濾過率 (eGFR)
    • 血清総ビリルビン値 > 基準範囲の上限の 1.5 倍
    • -血清アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）値>参照範囲の上限の2倍
  • 研究者の意見では、患者は重度の運動失調、神経障害、バランスの問題、または30代のSTSテストの評価を妨げる他の病状を持っています。
  • -調査官の意見では、未治療または過小治療の睡眠時無呼吸。
  • -初回投与前14日以内のイデベノンの使用。
  • -患者は、不安定または重度の肺疾患、免疫学的疾患、腫瘍学的疾患、肝臓疾患、腎疾患、またはPMD以外の別の医学的に重要な病気の病歴を持っているか、治験責任医師の意見では、安全性、忍容性、または有効性の評価を妨げる可能性のある薬を服用しています、または研究の実施または解釈を妨害します。
  • 治験責任医師の意見では、患者がプロトコルを遵守する可能性は低いです。 認知障害のため、または何らかの理由で不適切です。
  • -患者には、研究に参加している近親者（同じ住所に住む家族として定義されます）がいます。
  • 妊娠陽性の女性患者は、スクリーニングまたはベースラインで結果が出ます。
  • -スクリーニング訪問の30日前または5半減期のいずれか長い方で治験薬を受け取った場合、または治験中に治験薬（治験介入以外）を使用する予定がある場合、患者は参加できません
  • 活性物質または賦形剤またはプラセボのいずれかに対する過敏症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：KL1333
1日2回
薬：KL1333
1日2回
プラセボコンパレーター：一致するプラセボ
1日2回
薬：プラセボ
1日2回

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
30 秒のサイト間テストの変更。
時間枠：ベースラインと 48 週間
小間数の推移
ベースラインと 48 週間
入院患者が報告した疲労症状の変化と患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS®) 疲労 PMD ショート フォームによって測定された日常生活への影響
時間枠：ベースラインと 48 週間
Tスコアの変化。 スコアが高いほど、疲労の重症度が高いことを示します。
ベースラインと 48 週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
個々の活動評価の変化 - 干渉
時間枠：ベースラインと 48 週間
原発性ミトコンドリア病の症状が、個々に選択された活動を実行する能力をどの程度妨げているかを評価します。 「干渉しない」から「完全に干渉する」までの5段階評価
ベースラインと 48 週間
個人活動評価 - 変化
時間枠：48週間
ベースラインと比較して、個別に選択した活動を実行する能力を評価します。 「かなり悪い」から「かなり良い」までの5段階評価
48週間
重症度に対する患者全体の印象の変化
時間枠：ベースラインと 48 週間
1 (なし) から 4 (重度) までのスケール。
ベースラインと 48 週間
患者全体の変化に対する印象のスコア
時間枠：48週間
スケールは 2 (かなり良い) から -2 (かなり悪い) の範囲です。
48週間
重症度に対する臨床医の世界的な印象の変化
時間枠：ベースラインと 48 週間
1 (なし) から 4 (重度) までのスケール。
ベースラインと 48 週間
変化に対する臨床医の全体的な印象に関するスコア
時間枠：48週間
スケールは 2 (かなり良い) から -2 (かなり悪い) の範囲です。
48週間
ニューカッスル ミトコンドリア病成人スケール (NMDAS) の変化 - サブスケール I-III
時間枠：ベースラインと 48 週間
0 から 5 までの 6 点評価スケールで測定されます。3 つのサブスケールすべての合計スコアは 0 から 140 の範囲です。 スコアが高いほど、システムの関与がより広範で深刻であることを示します。
ベースラインと 48 週間
糖尿病患者の糖化ヘモグロビン (HbA1c) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 48 週間
ミリモル/モル
ベースラインと 48 週間
神経疾患における生活の質の変化 (Neuro-QoL) 下肢機能 (可動性) Short Form
時間枠：ベースラインと 48 週間
Tスコアの変化。 スコアが高いほど、機能的能力が高いことを示します。
ベースラインと 48 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pharming Technologies B.V.

協力者

Pharming Technologies B.V.

捜査官

  • 主任研究者：Amel Karaa, MD、Massachusetts General Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年12月13日

一次修了 (推定)

2027年10月1日

研究の完了 (推定)

2027年11月1日

試験登録日

最初に提出

2022年12月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月6日

最初の投稿 (実際)

2022年12月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月23日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • KL1333 2020-104A

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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