Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность KL1333 у взрослых пациентов с первичным митохондриальным заболеванием (FALCON)

23 июня 2026 г. обновлено: Pharming Technologies B.V.

Интервенционное, рандомизированное, двойное слепое, в параллельных группах, плацебо-контролируемое, гибкое, адаптивное исследование эффективности KL1333 у взрослых пациентов с первичным митохондриальным заболеванием

Основной целью исследования FALCON является оценка эффективности KL1333 в отношении отдельных проявлений первичного митохондриального заболевания (PMD) после 48 недель лечения. Эта цель включает оценку эффективности KL1333 по сравнению с плацебо в отношении симптомов усталости и влияния на повседневную жизнь, а также на функциональную силу и выносливость нижних конечностей. Кроме того, в исследовании оценивается безопасность и переносимость KL1333.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В исследовании FALCON изучается вопрос о том, снижает ли исследуемое лекарство KL1333 уровень утомляемости и физические способности людей, живущих с митохондриальными заболеваниями. Мы также оцениваем переносимость исследуемого препарата. В этом исследовании эффекты KL1333 сравнивают с эффектами плацебо (таблетка, которая выглядит как исследуемое лекарство, но не содержит активного лекарства). Исследуемое лекарство (или плацебо) представляет собой таблетку, которую принимают два раза в день в течение периода лечения 48 недель.

Участие в исследовании FALCON разделено на 3 части:

  • Скрининг и исходный уровень: 8-12 недель
  • Лечение: 48 недель
  • Последующее наблюдение за безопасностью: 5 недель Общая продолжительность: 61–65 недель

Пациенты, завершившие фазу скрининга и включенные в исследование, случайным образом распределяются для получения либо исследуемого лекарства (KL1333), либо плацебо (без активного лекарства). Пациенты с большей вероятностью будут получать исследуемое лекарство, чем плацебо (на каждые пять человек, принимавших участие, трое получают KL1333, а двое — плацебо). Ни участники, ни исследовательская группа не знают, кто получает исследуемое лекарство или плацебо, и участники не могут изменить назначенное им лечение.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

180

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Communication Manager
  • Номер телефона: +31 71 524 7400
  • Электронная почта: medinfo@pharming.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
        • Еще не набирают
        • Neuroscience Research Australia
        • Главный следователь:
          • Carolyn Sue
        • Контакт:
          • Carolyn Sue, MD
          • Номер телефона: 294-631-828
          • Электронная почта: c.sue@neura.edu.au
      • Saint Leonards, New South Wales, Австралия, 2065
        • Еще не набирают
        • Royal North Shore Hospital
        • Главный следователь:
          • Christina Liang
        • Контакт:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
        • Еще не набирают
        • Royal Melbourne Hospital
        • Главный следователь:
          • Timothy Fazio
        • Контакт:
          • Timothy Fazio, MD
          • Номер телефона: 0391382341
          • Электронная почта: timothy.fazio@mh.org.au
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Еще не набирают
        • Perron Institute
        • Главный следователь:
          • William Wallefeld
        • Контакт:
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Рекрутинг
        • Hopital Universitaire de Bruxelles (H.U.B)/ Academisch Ziekenhuis Brussel
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Gauthier Remiche, MD
      • Ghent, Бельгия
        • Рекрутинг
        • Universitair Ziekenhuis Gent
        • Главный следователь:
          • Dimitri Hemelsoet, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Leuven, Бельгия
        • Рекрутинг
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
        • Главный следователь:
          • Kristl Claeys, MD
        • Контакт:
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Рекрутинг
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
        • Контакт:
      • Halle, Германия, 6120
        • Рекрутинг
        • Universitaetsklinikum Halle
        • Контакт:
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Рекрутинг
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
        • Главный следователь:
          • Nicolai Preisler, MD
        • Контакт:
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Главный следователь:
          • Raul Juntas Morales
        • Контакт:
      • Barcelona, Испания
        • Завершенный
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • CIBERER- IDIBAPS, Faculty of Medicine, University of Barcelona
        • Контакт:
          • Pablo Iglesias García
          • Номер телефона: 4840-4622 +34 932275400
          • Электронная почта: PIGLESIA@recerca.clinic.cat
        • Главный следователь:
          • Gloria Garrabou, MD
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital General Universitario de Catalunya
        • Контакт:
          • Susana Andrade Olivié
          • Номер телефона: +34 931751575
          • Электронная почта: s.andrade@udic.es
        • Главный следователь:
          • Josep Gamez Carbonell, MD
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Montserrat Morales, MD
      • Valencia, Испания, 46026
        • Еще не набирают
        • Universitat de Valencia
        • Главный следователь:
          • Nuria Muelas Gomez
        • Контакт:
          • Nuria Muelas Gomez, MD
          • Номер телефона: 961244000
          • Электронная почта: muelas_nur@gva.es
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40139
        • Рекрутинг
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna- Universita di Bologna
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Messina, Италия, 98125
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Selene Drago
          • Номер телефона: +39902212672
          • Электронная почта: sedrago@unime.it
      • Milan, Италия, 20133
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Pisa, Италия, 56126
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Roma, Италия, 00168
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • Контакт:
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525
        • Рекрутинг
        • Radboud University Medical Center
        • Контакт:
          • Christiaan Saris, MD
          • Номер телефона: +31 243 668 374
          • Электронная почта: c.saris@radboudumc.nl
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Department of Clinical Neurosciences, Addenbrooke's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rita Horvath, MD
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Главный следователь:
          • Robert Pitceathly, MD
        • Контакт:
          • Louise Germain
          • Номер телефона: 0203 108 6308
          • Электронная почта: l.germain@nhs.net
      • Newcastle, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Контакт:
          • Grainne Gorman, MD
          • Номер телефона: +44 (0)191 2820340
          • Электронная почта: grainne.gorman@ncl.ac.uk
        • Главный следователь:
          • Grainne Gorman, MD
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • University of California, Irvine - ALS & Neuromuscular Center
        • Контакт:
          • Mozaffar Tahseen, MD Professor
          • Номер телефона: 714-456-2332
          • Электронная почта: mozaffar@uci.edu
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 292093
        • Рекрутинг
        • The Regents of the University of California - San Diego
        • Контакт:
          • Richard Haas, MD
          • Номер телефона: +1 (858)-246-2288
          • Электронная почта: rhaas@health.ucsd.edu
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Еще не набирают
        • UCSF Movement Disorders Clinic
        • Главный следователь:
          • Swathy Chandrashekhar
        • Контакт:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Anschutz Medical Campus Location
        • Контакт:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Еще не набирают
        • Yale University School Of Medicine
        • Главный следователь:
          • Bhaskar Roy
        • Контакт:
          • Bhaskar Roy, MD
          • Номер телефона: 857-445-9112
          • Электронная почта: bhaskar.roy@yale.edu
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33186
        • Рекрутинг
        • Novel Clinical Research Center, LLC
        • Главный следователь:
          • Juan Remos
        • Контакт:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 303129
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research, LLC
        • Контакт:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Еще не набирают
        • IU Health University Hospital
        • Главный следователь:
          • Melissa Lah
        • Контакт:
          • Melissa Lah, MD
          • Номер телефона: 406-597-3274
          • Электронная почта: mspurr@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Еще не набирают
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • Главный следователь:
          • Hilary Vernon
        • Контакт:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
        • Контакт:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Еще не набирают
        • Washington University School of Medicine - Center for Advanced Medicine (CAM) - Neuroscience Center
        • Контакт:
          • Conrad Weihl, MD
          • Номер телефона: 314-747-6394
          • Электронная почта: weihlc@neuro.wustl.edu
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Соединенные Штаты, 07746
        • Рекрутинг
        • Tekton Marlboro Neurology
        • Главный следователь:
          • Amor Mehta
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029-6574
        • Еще не набирают
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Главный следователь:
          • Ibrahim Elsharkawi
        • Контакт:
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 100032
        • Еще не набирают
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Контакт:
          • Hirano Michio, MD
          • Номер телефона: 212-305-1048
          • Электронная почта: mh29@cumc.columbia.edu
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44307
        • Рекрутинг
        • Akron Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Bruce Cohen, MD
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Еще не набирают
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham
        • Контакт:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Рекрутинг
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Контакт:
          • Jennifer Baker
          • Номер телефона: 412-692-6378
          • Электронная почта: Jennifer.Baker@chp.edu
        • Контакт:
          • Uta Lichter-Konecki, MD
          • Номер телефона: (412) 692-8865
          • Электронная почта: uta.lichterkonecki@chp.edu
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Соединенные Штаты, 75028
        • Еще не набирают
        • Neurology and Neuromuscular Care Center-Neurology Rare Disease Center
        • Главный следователь:
          • Diana Castro
        • Контакт:
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Главный следователь:
          • Mary Kay Koenig, MD
        • Контакт:
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Baylor College of Medicine (BCM)
        • Контакт:
          • Fernando Scaglia, MD
          • Номер телефона: 832-822-4280
          • Электронная почта: fscaglia@bcm.edu
  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Главный следователь:
          • Marco Spinazzi
        • Контакт:
      • Bordeaux, Франция
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • Главный следователь:
          • Aurelien Trimouille, MD
        • Контакт:
      • Lille, Франция
        • Рекрутинг
        • Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
        • Главный следователь:
          • Celine Tard, MD
        • Контакт:
          • Celine Tard
          • Номер телефона: +33 3 20 44 59 62
          • Электронная почта: celine.tard@chu-lille.fr
      • Nantes, Франция, 44093
        • Еще не набирают
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
        • Главный следователь:
          • Yann Pereon
        • Контакт:
      • Nice, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU de NICE - Hôpital Archet 2
        • Главный следователь:
          • Véronique Paquis-Flucklinger, MD
      • Nice, Франция
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
        • Главный следователь:
          • Sabrina Sacconi, MD
        • Контакт:
          • Sabrina Sacconi, MD
          • Номер телефона: +33(0)492037267
          • Электронная почта: sacconi.s@chu-ncie.fr
      • Paris, Франция
        • Рекрутинг
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • Главный следователь:
          • Anthony Behin, MD
        • Контакт:
          • Anthony Behin
          • Номер телефона: +33 142163713
          • Электронная почта: anthony.behin@aphp.fr
      • Paris, Франция, 75015
        • Еще не набирают
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
        • Главный следователь:
          • Benoit Funalot
        • Контакт:
          • Benoit Funalot, MD
          • Номер телефона: +330663848836
          • Электронная почта: benoit.funalot@aphp.fr
      • Strasbourg, Франция, 67091
        • Рекрутинг
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
        • Главный следователь:
          • Aleksandra Nadaj-Pakleza
        • Контакт:
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 128 08
        • Еще не набирают
        • Charles University and General University Hospital
        • Главный следователь:
          • Hana Krejcova
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 18 лет и старше.

  • Подтвержденный диагноз ПМД, вызванный известной мутацией патогенного гена или делецией митохондриального генома (категория 6 Международной классификации врожденных нарушений обмена веществ [ICIMD])12 согласно данным Американского колледжа медицинской генетики (ACMG)/Ассоциации молекулярной патологии (AMP). ) критерии1 с мультисистемными проявлениями заболевания, в том числе:

    1. расстройства спектра MELAS-MIDD, связанные с m.3243A>G,
    2. единичные крупномасштабные делеции мтДНК, связанные с нарушениями спектра KSS-CPEO,
    3. другое мультисистемное заболевание, связанное с мтДНК (включая MERRF).

  • Наличие хронической митохондриальной усталости:

    • Митохондриальная усталость в анамнезе не менее чем за 3 месяца до визита для скрининга И
    • Наличие, по крайней мере, умеренного уровня утомления, оцененного с помощью PROMIS® Fatigue PMD Short form необработанных баллов ≥ 27 при скрининге и исходном уровне

  • Наличие митохондриальной миопатии определяется как:

    • Миопатия (проксимальная мышечная слабость), клиническая оценка раздела III NMDAS, балл по пункту 5 ≥ 1, который гласит: «умеренная, но отчетливая проксимальная слабость при сгибании бедра и отведении плеча — MRC 4/5». При включении следует учитывать только сгибание бедра, но не отведение плеча. И / ИЛИ
    • Толерантность к физическим нагрузкам: раздел I NMDAS, пункт 9, оценка ≥ 1, что гласит: «неограниченно на плоской поверхности — симптоматика на склонах или лестницах».
  • Пациенты должны быть в состоянии выполнить не менее 2 повторений, а максимальная мощность не должна превышать 17 повторений у мужчин или 16 повторений у женщин в 30-секундном тесте STS при скрининге.
  • Клинически стабилен, за исключением симптомов, связанных с диагнозом митохондриального заболевания, при скрининге и на исходном уровне, как определено историей болезни, физическим осмотром, ЭКГ в 12 отведениях, измерениями основных показателей жизнедеятельности и клиническими лабораторными оценками при скрининге, по оценке исследователя.
  • Пациент желает и может посещать учебные встречи в указанные временные промежутки.
  • Готовность и умение выполнять электронные ПРО.
  • Готовность поддерживать стабильную диету в периоды скрининга и исследования.
  • Пациенты, которые принимают какие-либо витамины, направленные на митохондриальные заболевания, или дополнительные методы лечения, включая коэнзим Q10 (CoQ10), находились на стабильном режиме их дозирования в течение 3 месяцев до рандомизации и намерены оставаться на стабильной дозе в течение периода исследования. .
  • Готовность приостановить лечение идебеноном на время исследования.

  • Пациентка не беременна и имеет место хотя бы одно из следующих условий:

    1. Не женщина детородного возраста (WOCBP)
    2. WOCBP должен согласиться не пытаться забеременеть и использовать высокоэффективный метод контрацепции с момента получения информированного согласия в течение как минимум 36 дней (~ 5 периодов полувыведения KL1333 плюс 30 дней) после последней дозы исследуемого лекарственного препарата (ИМП). ) администрация.
  • Пациенты мужского пола с партнершей (партнерами) детородного возраста должны согласиться на использование мужского презерватива в дополнение к использованию высокоэффективной контрацепции в течение всего периода лечения и в течение 96 дней после введения последней дозы ИЛП. Требование об использовании мужского презерватива также распространяется на пациентов мужского пола, имеющих беременную или кормящую партнершу.
  • Пациенты женского пола должны согласиться не кормить грудью, начиная с скрининга и в течение всего периода исследования, а также в течение 36 дней после введения последней дозы ИЛП.
  • Пациенты женского пола должны согласиться не сдавать яйцеклетки в течение всего периода исследования и в течение 36 дней после введения последней дозы ИМФ, а пациенты мужского пола должны согласиться не сдавать сперму в течение всего периода исследования и в течение 96 дней после введения последней дозы ИМФ.

Критерий исключения:

  • Первичное митохондриальное заболевание с преобладанием нейродегенеративных фенотипов, такое как, помимо прочего, синдром Ли, наследственная оптическая невропатия Лебера (LHON) и синдром пигментной атаксии-ретинита нейропатии (NARP).
  • Первичное митохондриальное заболевание Мутации ядерной ДНК или мутации, вызывающие дестабилизацию мтДНК. Генетические варианты мтДНК неопределенного значения, вероятно, патогенные или патогенные мутации со степенью гетероплазмии ниже того, что можно считать определенно вызывающим ПМД.
  • Общая усталость или мышечная слабость, вызванные причинами, отличными от митохондриального заболевания, по мнению исследователя.
  • Серьезное сердечно-сосудистое заболевание (например, устойчивая или симптоматическая аритмия, расширение полостей сердца или снижение функции, атриовентрикулярная блокада Mobitz II или выше) ИЛИ клинически значимые отклонения на ЭКГ, установленные исследователем. Любой QTcF > 450 мс для пациентов мужского пола и > 470 мс для пациентов женского пола является исключением. В случае исключающего QTcF ЭКГ можно повторить дважды, и для определения приемлемости QTcF следует использовать среднее значение 3 интервалов QTcF.

  • Недавнее нестабильное заболевание в анамнезе, неадекватно контролируемые неврологические проявления или отсутствие восстановления после инсультоподобных эпизодов, включая, помимо прочего:

    1. инсультоподобные эпизоды в течение последних 6 месяцев
    2. более 1 приступа в месяц в течение последних 6 месяцев
    3. госпитализация по поводу эпилептического статуса в течение последних 6 мес.
    4. более 4 дней приступов мигрени в месяц в течение последних 6 месяцев
  • История воспалительных заболеваний кишечника, эрозий желудка, язвенной болезни или эпизодов желудочно-кишечных кровотечений. Гастроэзофагеальная рефлюксная болезнь, диагностированная с помощью объективных эндоскопических или рентгенологических методов и имеющая клинические симптомы в любой момент в течение последних 6 месяцев.

  • У пациента один или несколько показателей клинических лабораторных анализов находятся за пределами референтного диапазона, основанного на образцах крови и мочи, взятых во время скринингового визита, которые представляют потенциальный риск для безопасности пациента или у пациента во время скринингового визита:

    • расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ), рассчитанная по уравнению креатинина, разработанному Коллаборацией по эпидемиологии хронических заболеваний почек (CKD-EPI)
    • уровень общего билирубина в сыворотке более чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу референтного диапазона
    • уровень сывороточной аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) более чем в 2 раза превышает верхний предел референтного диапазона
  • У пациента, по мнению исследователя, тяжелая атаксия, невропатия, проблемы с равновесием или другое заболевание, которое может помешать оценке 30-секундного теста STS.
  • Нелеченое или недолеченное апноэ во сне, по мнению исследователя.
  • Использование идебенона в течение 14 дней до первой дозы.
  • Пациенты имеют в анамнезе нестабильные или тяжелые легочные, иммунологические, онкологические заболевания, заболевания печени, почек или другие значимые с медицинской точки зрения заболевания, кроме ПМД, или принимают лекарства, которые, по мнению исследователя, могут помешать оценке безопасности, переносимости или эффективности. или вмешиваться в проведение или интерпретацию исследования.
  • Пациент, по мнению исследователя, вряд ли будет соблюдать протокол, т.е. из-за когнитивных нарушений или не подходит по какой-либо причине.
  • У пациента есть ближайший член семьи (определяемый как члены семьи, проживающие по тому же адресу), который участвует в исследовании.
  • Пациентки женского пола с положительным результатом беременности при скрининге или на исходном уровне.
  • Пациент не может участвовать, если он получил исследуемый препарат за 30 дней или 5 периодов полувыведения до визита для скрининга (в зависимости от того, что дольше) или планирует использовать исследуемый препарат (кроме исследуемого вмешательства) во время исследования.
  • Повышенная чувствительность к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ или плацебо.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: КЛ1333
Дважды в день
Лекарство: КЛ1333
Дважды в день
Плацебо Компаратор: Соответствующее плацебо
Дважды в день
Лекарство: Плацебо
Дважды в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение в 30-секундном тесте Site-to-Stand.
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 недель
Изменение количества стендов
Исходный уровень и 48 недель
Изменение симптомов усталости, сообщаемых пациентами, и их влияние на повседневную жизнь, измеренное с помощью Информационной системы измерения исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS®) Краткая форма PMD усталости
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 недель
Изменение t-показателя. Более высокие баллы указывают на большую степень усталости.
Исходный уровень и 48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение в оценках индивидуальной активности - вмешательство
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 недель
Оценка того, насколько симптомы первичного митохондриального заболевания мешают способности выполнять индивидуально выбранные действия. 5-балльная шкала от «Нет помех» до «Полностью мешает».
Исходный уровень и 48 недель
Оценка индивидуальной активности — изменение
Временное ограничение: 48 недель
Оценка способности выполнять индивидуально выбранные действия по сравнению с исходным уровнем. 5-балльная шкала от «Гораздо хуже» до «Гораздо лучше».
48 недель
Изменение общего впечатления пациента о тяжести
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 недель
Шкала от 1 (нет) до 4 (тяжелая).
Исходный уровень и 48 недель
Оценка общего впечатления пациента об изменении
Временное ограничение: 48 недель
Шкала от 2 (намного лучше) до -2 (намного хуже).
48 недель
Изменение общего впечатления врача о тяжести
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 недель
Шкала от 1 (нет) до 4 (тяжелая).
Исходный уровень и 48 недель
Оценка общего впечатления клинициста об изменении
Временное ограничение: 48 недель
Шкала от 2 (намного лучше) до -2 (намного хуже).
48 недель
Изменение по шкале митохондриальных заболеваний у взрослых Ньюкасла (NMDAS) - подшкалы I-III
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 недель
Измеряется по 6-балльной шкале от 0 до 5. Суммарный балл по всем 3 подшкалам колеблется от 0 до 140. Более высокие баллы указывают на более обширные и серьезные системные поражения.
Исходный уровень и 48 недель
Изменение гликированного гемоглобина (HbA1c) по сравнению с исходным уровнем у пациентов с диабетом
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 недель
ммоль/моль
Исходный уровень и 48 недель
Изменение качества жизни при неврологических расстройствах (Neuro-QoL) Функция нижних конечностей (подвижность) Краткая форма
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 недель
Изменение t-показателя. Более высокие баллы указывают на большую функциональную способность.
Исходный уровень и 48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharming Technologies B.V.

Соавторы

Pharming Technologies B.V.

Следователи

  • Главный следователь: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 декабря 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 декабря 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 декабря 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • KL1333 2020-104A

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться