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Eficacia de KL1333 en pacientes adultos con enfermedad mitocondrial primaria (FALCON)

23 de junio de 2026 actualizado por: Pharming Technologies B.V.

Un estudio de intervención, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo, de dosis flexible, adaptativo de la eficacia de KL1333 en pacientes adultos con enfermedad mitocondrial primaria

El objetivo principal del estudio FALCON es evaluar la eficacia de KL1333 en manifestaciones de enfermedades seleccionadas de la enfermedad mitocondrial primaria (PMD) después de 48 semanas de tratamiento. Este objetivo implica evaluar la eficacia de KL1333 frente a placebo en los síntomas de fatiga y el impacto en la vida diaria, así como en la fuerza y ​​resistencia funcionales de las extremidades inferiores. Además, el estudio evalúa la seguridad y tolerabilidad de KL1333.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio FALCON está investigando si el medicamento del estudio, KL1333, mejora los niveles de fatiga y las capacidades físicas de las personas que viven con enfermedades mitocondriales. También estamos evaluando la tolerabilidad del medicamento del estudio. Para este estudio, los efectos de KL1333 se comparan con los de un placebo (una pastilla que se parece al medicamento del estudio pero que no contiene ningún medicamento activo). El medicamento del estudio (o placebo) es una tableta que se toma dos veces al día durante el período de tratamiento de 48 semanas.

La participación en el estudio FALCON se divide en 3 partes:

  • Detección y línea de base: 8-12 semanas
  • Tratamiento: 48 semanas
  • Seguimiento de seguridad: 5 semanas Duración total: 61 - 65 semanas

Los pacientes que completan la fase de selección y se inscriben en el estudio se asignan al azar para recibir el medicamento del estudio (KL1333) o un placebo (sin medicamento activo). Es más probable que los pacientes reciban la medicación del estudio que el placebo (por cada cinco personas que participan, tres reciben KL1333 y dos reciben placebo). Ni los participantes ni el equipo del estudio saben quién recibe el medicamento del estudio o el placebo y los participantes no pueden cambiar el tratamiento que se les asigna.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

180

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Communication Manager
  • Número de teléfono: +31 71 524 7400
  • Correo electrónico: medinfo@pharming.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Reclutamiento
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
        • Contacto:
      • Halle, Alemania, 6120
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Halle
        • Contacto:
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Aún no reclutando
        • Neuroscience Research Australia
        • Investigador principal:
          • Carolyn Sue
        • Contacto:
          • Carolyn Sue, MD
          • Número de teléfono: 294-631-828
          • Correo electrónico: c.sue@neura.edu.au
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Aún no reclutando
        • Royal North Shore Hospital
        • Investigador principal:
          • Christina Liang
        • Contacto:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Aún no reclutando
        • Royal Melbourne Hospital
        • Investigador principal:
          • Timothy Fazio
        • Contacto:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Aún no reclutando
        • Perron Institute
        • Investigador principal:
          • William Wallefeld
        • Contacto:
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Reclutamiento
        • Hopital Universitaire de Bruxelles (H.U.B)/ Academisch Ziekenhuis Brussel
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gauthier Remiche, MD
      • Ghent, Bélgica
        • Reclutamiento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
        • Investigador principal:
          • Dimitri Hemelsoet, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Leuven, Bélgica
        • Reclutamiento
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
        • Investigador principal:
          • Kristl Claeys, MD
        • Contacto:
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 128 08
        • Aún no reclutando
        • Charles University and General University Hospital
        • Investigador principal:
          • Hana Krejcova
        • Contacto:
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
        • Investigador principal:
          • Nicolai Preisler, MD
        • Contacto:
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Investigador principal:
          • Raul Juntas Morales
        • Contacto:
      • Barcelona, España
        • Terminado
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • CIBERER- IDIBAPS, Faculty of Medicine, University of Barcelona
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gloria Garrabou, MD
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital General Universitario de Catalunya
        • Contacto:
          • Susana Andrade Olivié
          • Número de teléfono: +34 931751575
          • Correo electrónico: s.andrade@udic.es
        • Investigador principal:
          • Josep Gamez Carbonell, MD
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Montserrat Morales, MD
      • Valencia, España, 46026
        • Aún no reclutando
        • Universitat de València
        • Investigador principal:
          • Nuria Muelas Gomez
        • Contacto:
          • Nuria Muelas Gomez, MD
          • Número de teléfono: 961244000
          • Correo electrónico: muelas_nur@gva.es
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • University of California, Irvine - ALS & Neuromuscular Center
        • Contacto:
          • Mozaffar Tahseen, MD Professor
          • Número de teléfono: 714-456-2332
          • Correo electrónico: mozaffar@uci.edu
      • San Diego, California, Estados Unidos, 292093
        • Reclutamiento
        • The Regents of the University of California - San Diego
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Aún no reclutando
        • UCSF Movement Disorders Clinic
        • Investigador principal:
          • Swathy Chandrashekhar
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Anschutz Medical Campus Location
        • Contacto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Aún no reclutando
        • Yale University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Bhaskar Roy
        • Contacto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
        • Reclutamiento
        • Novel Clinical Research Center, LLC
        • Investigador principal:
          • Juan Remos
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 303129
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Aún no reclutando
        • IU Health University Hospital
        • Investigador principal:
          • Melissa Lah
        • Contacto:
          • Melissa Lah, MD
          • Número de teléfono: 406-597-3274
          • Correo electrónico: mspurr@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Aún no reclutando
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Hilary Vernon
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Contacto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Aún no reclutando
        • Washington University School of Medicine - Center for Advanced Medicine (CAM) - Neuroscience Center
        • Contacto:
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Estados Unidos, 07746
        • Reclutamiento
        • Tekton Marlboro Neurology
        • Investigador principal:
          • Amor Mehta
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029-6574
        • Aún no reclutando
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Investigador principal:
          • Ibrahim Elsharkawi
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 100032
        • Aún no reclutando
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44307
        • Reclutamiento
        • Akron Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Bruce Cohen, MD
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Aún no reclutando
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham
        • Contacto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
        • Aún no reclutando
        • Neurology and Neuromuscular Care Center-Neurology Rare Disease Center
        • Investigador principal:
          • Diana Castro
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Investigador principal:
          • Mary Kay Koenig, MD
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Baylor College of Medicine (BCM)
        • Contacto:
          • Fernando Scaglia, MD
          • Número de teléfono: 832-822-4280
          • Correo electrónico: fscaglia@bcm.edu
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers
        • Investigador principal:
          • Marco Spinazzi
        • Contacto:
      • Bordeaux, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • Investigador principal:
          • Aurelien Trimouille, MD
        • Contacto:
      • Lille, Francia
        • Reclutamiento
        • Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
        • Investigador principal:
          • Celine Tard, MD
        • Contacto:
      • Nantes, Francia, 44093
        • Aún no reclutando
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
        • Investigador principal:
          • Yann Pereon
        • Contacto:
      • Nice, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 2
        • Investigador principal:
          • Véronique Paquis-Flucklinger, MD
      • Nice, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
        • Investigador principal:
          • Sabrina Sacconi, MD
        • Contacto:
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • Investigador principal:
          • Anthony Behin, MD
        • Contacto:
      • Paris, Francia, 75015
        • Aún no reclutando
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
        • Investigador principal:
          • Benoit Funalot
        • Contacto:
      • Strasbourg, Francia, 67091
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Reclutamiento
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna- Universita di Bologna
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Messina, Italia, 98125
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Selene Drago
          • Número de teléfono: +39902212672
          • Correo electrónico: sedrago@unime.it
      • Milan, Italia, 20133
      • Pisa, Italia, 56126
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Roma, Italia, 00168
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525
        • Reclutamiento
        • Radboud University Medical Center
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Department of Clinical Neurosciences, Addenbrooke's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rita Horvath, MD
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Investigador principal:
          • Robert Pitceathly, MD
        • Contacto:
          • Louise Germain
          • Número de teléfono: 0203 108 6308
          • Correo electrónico: l.germain@nhs.net
      • Newcastle, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Grainne Gorman, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 18 años de edad o más.

  • Un diagnóstico de PMD confirmado causado por una mutación genética patógena conocida o eliminación del genoma mitocondrial (categoría 6 de la Clasificación Internacional de Trastornos Metabólicos Congénitos [ICIMD])12 según el Colegio Americano de Genética Médica (ACMG)/Asociación de Patología Molecular (AMP) ) criterios1, con expresiones de enfermedad multisistémica, incluyendo:

    1. m.3243A>G asociado a trastornos del espectro MELAS-MIDD,
    2. Trastornos del espectro KSS-CPEO asociados a una sola deleción de mtDNA a gran escala,
    3. otra enfermedad multisistémica relacionada con el mtDNA (incluido MERRF).

  • Presencia de fatiga mitocondrial crónica:

    • Antecedentes de fatiga mitocondrial durante al menos 3 meses antes de la visita de selección Y
    • Presencia de al menos un nivel moderado de fatiga, evaluado por PROMIS® Fatigue PMD Puntaje bruto de formato corto ≥ 27 en la selección y al inicio

  • Presencia de miopatía mitocondrial definida como:

    • Miopatía (debilidad de los músculos proximales), Evaluación clínica de la sección III del NMDAS, puntuación del ítem 5 ≥ 1, que dice: "debilidad proximal leve pero clara en la flexión de la cadera y la abducción del hombro - MRC 4/5". Para la inclusión solo se debe tener en cuenta la flexión de la cadera, pero no la abducción del hombro. Y/O
    • Tolerancia al ejercicio: NMDAS Sección I, ítem 9 puntuación ≥ 1, que dice: "ilimitado en llano - sintomático en pendientes o escaleras".
  • Los pacientes deben poder realizar al menos 2 repeticiones y la capacidad máxima no debe exceder las 17 repeticiones en hombres o las 16 repeticiones en mujeres en una prueba STS de 30 s en la selección.
  • Clínicamente estable, aparte de los síntomas asociados con el diagnóstico de enfermedad mitocondrial, en la selección y en el inicio, según lo determine el historial médico, el examen físico, el ECG de 12 derivaciones, las mediciones de los signos vitales y las evaluaciones de laboratorio clínico en la selección, según lo determine el investigador.
  • El paciente está dispuesto y es capaz de asistir a las citas del estudio dentro de los plazos especificados.
  • Voluntad y capacidad para completar PRO electrónicos.
  • Voluntad de mantener una dieta estable durante los períodos de selección y estudio.
  • Los pacientes que toman cualquier vitamina centrada en la enfermedad mitocondrial o terapias complementarias, incluida la coenzima Q10 (CoQ10), han estado en un régimen de dosis estable de estos durante 3 meses antes de la aleatorización y tienen la intención de permanecer en una dosis estable durante el período de estudio .
  • Disposición a suspender el tratamiento con idebenona durante el estudio.

  • La paciente mujer no está embarazada y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:

    1. No es una mujer en edad fértil (WOCBP)
    2. La WOCBP debe aceptar no intentar quedar embarazada y utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz desde el momento del consentimiento informado hasta al menos 36 días (~5 semividas de KL1333 más 30 días) después de la última dosis del medicamento en investigación (IMP ) administración.
  • Los pacientes masculinos con parejas femeninas en edad fértil deben aceptar usar un condón masculino además de usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante todo el período de tratamiento y durante 96 días después de la última dosis de IMP. El requisito de usar un condón masculino también se aplica a los pacientes varones con una pareja embarazada o lactante.
  • Las pacientes deben aceptar no amamantar a partir de la selección y durante todo el período de estudio y durante los 36 días posteriores a la última dosis de administración de IMP.
  • Las pacientes femeninas deben aceptar no donar óvulos durante el período de estudio y durante los 36 días posteriores a la última dosis de IMP, y los pacientes masculinos deben aceptar no donar esperma durante el período de estudio y durante los 96 días posteriores a la última dosis de IMP.

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad mitocondrial primaria con fenotipos neurodegenerativos predominantes, como, entre otros, el síndrome de Leigh, la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) y el síndrome de neuropatía ataxia-retinitis pigmentosa (NARP).
  • Mutaciones del ADN nuclear de la enfermedad mitocondrial primaria o mutaciones que causan la desestabilización del ADNmt. Variantes genéticas de mtDNA de significado incierto, probablemente patogénicas o mutaciones patogénicas con grados de heteroplasmia por debajo de lo que se puede considerar que definitivamente causa PMD.
  • Fatiga general o debilidad muscular por causas distintas a la enfermedad mitocondrial, a juicio del investigador.
  • Enfermedad cardiovascular significativa (p. ej., arritmia sostenida o sintomática; cavidades cardíacas dilatadas o función reducida; bloqueo auriculoventricular Mobitz II o mayor) O ECG anormal que es clínicamente significativo, según lo determine el investigador. Cualquier QTcF > 450 ms para pacientes masculinos y > 470 ms para pacientes femeninas es excluyente. En el caso de un QTcF excluyente, el ECG se puede repetir dos veces y se debe usar el promedio de 3 intervalos QTcF para determinar la elegibilidad de QTcF.

  • Antecedentes recientes de enfermedad inestable, manifestaciones neurológicas controladas inadecuadamente o no recuperadas de episodios similares a un accidente cerebrovascular que incluyen, entre otros:

    1. episodios similares a un accidente cerebrovascular en los últimos 6 meses
    2. más de 1 convulsión/mes en los últimos 6 meses
    3. hospitalizado por estado epiléptico en los últimos 6 meses
    4. más de 4 días de episodios de migraña/mes en los últimos 6 meses
  • Historia de enfermedad inflamatoria intestinal, erosiones gástricas, enfermedad de úlcera péptica o episodios de sangrado gastrointestinal. Enfermedad por reflujo gastroesofágico diagnosticada por medios endoscópicos o radiográficos objetivos, y clínicamente sintomática en cualquier momento durante los últimos 6 meses.

  • El paciente tiene uno o más valores de pruebas de laboratorio clínico fuera del rango de referencia, según las muestras de sangre y orina tomadas en la visita de selección, que representan un riesgo potencial para la seguridad del paciente, o el paciente tiene, en la visita de selección:

    • tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) calculada por la ecuación de creatinina de la Colaboración Epidemiológica de Enfermedades Renales Crónicas (CKD-EPI)
    • un valor de bilirrubina sérica total > 1,5 veces el límite superior del rango de referencia
    • un valor sérico de alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 2 veces el límite superior del rango de referencia
  • El paciente tiene, en opinión del investigador, ataxia severa, neuropatía, problemas de equilibrio u otra condición médica que podría interferir con la evaluación de la prueba 30s STS.
  • Apnea del sueño no tratada o subtratada, a juicio del investigador.
  • Uso de idebenona dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis.
  • Los pacientes tienen antecedentes de enfermedad pulmonar, inmunológica, oncológica, hepática, renal, inestable o grave, u otra enfermedad médicamente significativa distinta de la PMD o toman medicamentos que, en opinión del investigador, podrían interferir con las evaluaciones de seguridad, tolerabilidad o eficacia. , o interferir con la realización o interpretación del estudio.
  • Es poco probable que el paciente, en opinión del investigador, cumpla con el protocolo, p. debido a un deterioro cognitivo o no es adecuado por cualquier motivo.
  • El paciente tiene un familiar inmediato (definido como miembros de la familia que residen en la misma dirección) que participa en el estudio.
  • Pacientes de sexo femenino con un resultado de embarazo positivo en la selección o al inicio.
  • Un paciente no puede participar si recibió un fármaco en investigación 30 días o 5 semividas antes de la visita de selección (lo que sea más largo), o planea usar un fármaco en investigación (que no sea la intervención del estudio) durante el estudio.
  • Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes o al placebo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: KL1333
Dos veces al día
Droga: KL1333
Dos veces al día
Comparador de placebos: Placebo coincidente
Dos veces al día
Droga: Placebo
Dos veces al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la prueba de sitio a soporte de 30 segundos.
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 semanas
Cambio en el número de stands
Línea de base y 48 semanas
Cambiar los síntomas de fatiga informados por el paciente hospitalizado y los impactos en la vida diaria medidos por el Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS®) Fatigue PMD Short Form
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 semanas
Cambio en la puntuación t. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la fatiga.
Línea de base y 48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en las Evaluaciones de Actividad Individual - Interferencia
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 semanas
Evaluar cuánto interfieren los síntomas de la enfermedad mitocondrial primaria en la capacidad de realizar actividades seleccionadas individualmente. Una escala de 5 puntos que va desde "Sin interferencia" hasta "Interfiere completamente"
Línea de base y 48 semanas
Evaluación de actividad individual - Cambio
Periodo de tiempo: 48 semanas
Evaluar la capacidad para realizar actividades seleccionadas individualmente en comparación con la línea de base. Una escala de 5 puntos que va de "Mucho peor" a "Mucho mejor"
48 semanas
Cambio en la impresión global de gravedad del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 semanas
Escala que va de 1 (ninguno) a 4 (grave).
Línea de base y 48 semanas
Puntuación sobre la impresión global del cambio del paciente
Periodo de tiempo: 48 semanas
Escala que va de 2 (mucho mejor) a -2 (mucho peor).
48 semanas
Cambio en la impresión global de gravedad del médico
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 semanas
Escala que va de 1 (ninguno) a 4 (grave).
Línea de base y 48 semanas
Puntuación sobre la impresión global de cambio del médico
Periodo de tiempo: 48 semanas
Escala que va de 2 (mucho mejor) a -2 (mucho peor).
48 semanas
Cambio en la Escala de Adultos de la Enfermedad Mitocondrial de Newcastle (NMDAS) - subescalas I-III
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 semanas
Medido en una escala de calificación de 6 puntos de 0 a 5. La puntuación total en las 3 subescalas varía de 0 a 140. Las puntuaciones más altas indican compromisos del sistema más extensos y graves.
Línea de base y 48 semanas
Cambio desde el inicio en la hemoglobina glicosilada (HbA1c) para sujetos con diabetes
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 semanas
milimoles/mol
Línea de base y 48 semanas
Cambio en la calidad de vida en los trastornos neurológicos (Neuro-QoL) Función de las extremidades inferiores (movilidad) Forma abreviada
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 semanas
Cambio en la puntuación t. Las puntuaciones más altas indican una mayor capacidad funcional.
Línea de base y 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pharming Technologies B.V.

Colaboradores

Pharming Technologies B.V.

Investigadores

  • Investigador principal: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

14 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KL1333 2020-104A

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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