Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

KL1333:n teho aikuispotilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus (FALCON)

tiistai 23. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Pharming Technologies B.V.

Interventio, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä, lumekontrolloitu, joustava annos, mukautuva tutkimus KL1333:n tehosta aikuispotilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus

FALCON-tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida KL1333:n tehoa valikoituihin primaarisen mitokondriaalisairauden (PMD) ilmenemismuotoihin 48 viikon hoidon jälkeen. Tavoitteena on arvioida KL1333:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna väsymysoireisiin ja päivittäiseen elämään liittyviin vaikutuksiin sekä toiminnalliseen alaraajojen vahvuuteen ja kestävyyteen. Lisäksi tutkimuksessa arvioidaan KL1333:n turvallisuutta ja siedettävyyttä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

FALCON-tutkimuksessa selvitetään, parantaako tutkimuslääke KL1333 mitokondriosairauksista kärsivien ihmisten väsymystä ja fyysisiä kykyjä. Arvioimme myös tutkimuslääkkeen siedettävyyttä. Tässä tutkimuksessa KL1333:n vaikutuksia verrataan lumelääkkeeseen (pilleri, joka näyttää tutkimuslääkkeeltä, mutta ei sisällä aktiivista lääkettä). Tutkimuslääke (tai lumelääke) on tabletti, joka otetaan kahdesti päivässä 48 viikon hoitojakson aikana.

Osallistuminen FALCON-tutkimukseen on jaettu kolmeen osaan:

  • Seulonta ja lähtötaso: 8-12 viikkoa
  • Hoito: 48 viikkoa
  • Turvallisuusseuranta: 5 viikkoa Kokonaiskesto: 61 - 65 viikkoa

Potilaat, jotka suorittavat seulontavaiheen ja ovat mukana tutkimuksessa, määrätään satunnaisesti saamaan joko tutkimuslääkettä (KL1333) tai lumelääkettä (ei aktiivista lääkitystä). Potilaat saavat tutkimuslääkitystä todennäköisemmin kuin lumelääkettä (jokaista viittä osallistujaa kohti kolme saa KL1333:a ja kaksi lumelääkettä). Osallistujat tai tutkimusryhmä eivät tiedä, kuka saa tutkimuslääkettä tai lumelääkettä, eivätkä osallistujat voi muuttaa heille määrättyä hoitoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

180

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525
        • Rekrytointi
        • Radboud University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Ei vielä rekrytointia
        • Neuroscience Research Australia
        • Päätutkija:
          • Carolyn Sue
        • Ottaa yhteyttä:
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal North Shore Hospital
        • Päätutkija:
          • Christina Liang
        • Ottaa yhteyttä:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Melbourne Hospital
        • Päätutkija:
          • Timothy Fazio
        • Ottaa yhteyttä:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Ei vielä rekrytointia
        • Perron Institute
        • Päätutkija:
          • William Wallefeld
        • Ottaa yhteyttä:
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
      • Ghent, Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Rekrytointi
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
        • Päätutkija:
          • Kristl Claeys, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Päätutkija:
          • Raul Juntas Morales
        • Ottaa yhteyttä:
      • Barcelona, Espanja
        • Valmis
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • CIBERER- IDIBAPS, Faculty of Medicine, University of Barcelona
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gloria Garrabou, MD
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital General Universitario de Catalunya
        • Ottaa yhteyttä:
          • Susana Andrade Olivié
          • Puhelinnumero: +34 931751575
          • Sähköposti: s.andrade@udic.es
        • Päätutkija:
          • Josep Gamez Carbonell, MD
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Montserrat Morales, MD
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Ei vielä rekrytointia
        • Universitat de València
        • Päätutkija:
          • Nuria Muelas Gomez
        • Ottaa yhteyttä:
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Rekrytointi
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna- Universita di Bologna
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Messina, Italia, 98125
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milan, Italia, 20133
      • Pisa, Italia, 56126
      • Roma, Italia, 00168
  • Ranska
      • Angers, Ranska, 49933
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers
        • Päätutkija:
          • Marco Spinazzi
        • Ottaa yhteyttä:
      • Bordeaux, Ranska
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • Päätutkija:
          • Aurelien Trimouille, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Lille, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
        • Päätutkija:
          • Celine Tard, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
        • Päätutkija:
          • Yann Pereon
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nice, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 2
        • Päätutkija:
          • Véronique Paquis-Flucklinger, MD
      • Nice, Ranska
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
        • Päätutkija:
          • Sabrina Sacconi, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • Päätutkija:
          • Anthony Behin, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Paris, Ranska, 75015
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
        • Päätutkija:
          • Benoit Funalot
        • Ottaa yhteyttä:
      • Strasbourg, Ranska, 67091
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Rekrytointi
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
        • Ottaa yhteyttä:
      • Halle, Saksa, 6120
        • Rekrytointi
        • Universitaetsklinikum Halle
        • Ottaa yhteyttä:
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Rekrytointi
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
        • Päätutkija:
          • Nicolai Preisler, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 128 08
        • Ei vielä rekrytointia
        • Charles University and General University Hospital
        • Päätutkija:
          • Hana Krejcova
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Department of Clinical Neurosciences, Addenbrooke's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rita Horvath, MD
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Päätutkija:
          • Robert Pitceathly, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Grainne Gorman, MD
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • University of California, Irvine - ALS & Neuromuscular Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mozaffar Tahseen, MD Professor
          • Puhelinnumero: 714-456-2332
          • Sähköposti: mozaffar@uci.edu
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 292093
        • Rekrytointi
        • The Regents of the University of California - San Diego
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Ei vielä rekrytointia
        • UCSF Movement Disorders Clinic
        • Päätutkija:
          • Swathy Chandrashekhar
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Anschutz Medical Campus Location
        • Ottaa yhteyttä:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Ei vielä rekrytointia
        • Yale University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Bhaskar Roy
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33186
        • Rekrytointi
        • Novel Clinical Research Center, LLC
        • Päätutkija:
          • Juan Remos
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 303129
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Ei vielä rekrytointia
        • IU Health University Hospital
        • Päätutkija:
          • Melissa Lah
        • Ottaa yhteyttä:
          • Melissa Lah, MD
          • Puhelinnumero: 406-597-3274
          • Sähköposti: mspurr@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Ei vielä rekrytointia
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Hilary Vernon
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Ei vielä rekrytointia
        • Washington University School of Medicine - Center for Advanced Medicine (CAM) - Neuroscience Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Yhdysvallat, 07746
        • Rekrytointi
        • Tekton Marlboro Neurology
        • Päätutkija:
          • Amor Mehta
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029-6574
        • Ei vielä rekrytointia
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Päätutkija:
          • Ibrahim Elsharkawi
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 100032
        • Ei vielä rekrytointia
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44307
        • Rekrytointi
        • Akron Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Bruce Cohen, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Yhdysvallat, 75028
        • Ei vielä rekrytointia
        • Neurology and Neuromuscular Care Center-Neurology Rare Disease Center
        • Päätutkija:
          • Diana Castro
        • Ottaa yhteyttä:
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Päätutkija:
          • Mary Kay Koenig, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Baylor College of Medicine (BCM)
        • Ottaa yhteyttä:
          • Fernando Scaglia, MD
          • Puhelinnumero: 832-822-4280
          • Sähköposti: fscaglia@bcm.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18 vuotta tai vanhempi.

  • Vahvistettu PMD-diagnoosi, joka johtuu tunnetusta patogeenisesta geenimutaatiosta tai mitokondriogenomin deleetiosta (Inborn Metabolic Disorders (ICIMD) kansainvälisen luokituksen luokka 6)12 American College of Medical Geneticsin (ACMG)/Association of Molecular Pathology (AMP) mukaan. ) kriteerit1 monisysteemisillä sairauksilla, mukaan lukien:

    1. m.3243A>G:hen liittyvät MELAS-MIDD-spektrin häiriöt,
    2. yksittäiset suuren mittakaavan mtDNA-deleetioon liittyvät KSS-CPEO-spektrihäiriöt,
    3. muu multisysteeminen mtDNA:han liittyvä sairaus (mukaan lukien MERRF).

  • Kroonisen mitokondrioiden väsymyksen esiintyminen:

    • Historiallinen mitokondrioiden väsymys vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä JA
    • Vähintään kohtalainen väsymys, arvioitu PROMIS® Fatigue PMD:llä Lyhyen muodon raakapistemäärä ≥ 27 seulonnassa ja lähtötilanteessa

  • Mitokondriaalinen myopatia määritellään seuraavasti:

    • Myopatia (proksimaalinen lihasheikkous), NMDAS Section III Clinical Assessment, kohta 5 pisteet ≥ 1, jossa lukee: "lievä mutta selvä proksimaalinen heikkous lonkan taivutuksessa ja olkapään abduktiossa - MRC 4/5". Inkluusiossa tulee ottaa huomioon vain lonkan koukistus, mutta ei olkapään sieppausta. JA TAI
    • Harjoituksen toleranssi: NMDAS:n jakso I, kohta 9 pisteet ≥ 1, jossa lukee: "rajoittamaton tasaisella pinnalla – oireellinen kaltevilla tai portailla".
  • Potilaiden on kyettävä suorittamaan vähintään 2 toistoa ja maksimikapasiteetti ei saa ylittää 17 toistoa miehillä tai 16 toistoa naisilla 30 s STS-testissä seulonnassa.
  • Kliinisesti stabiili, lukuun ottamatta mitokondriotaudin diagnoosiin liittyviä oireita, seulonnassa ja lähtötilanteessa, joka on määritetty lääketieteellisen historian, fyysisen tutkimuksen, 12-kytkentäisen EKG:n, elintoimintojen mittausten ja kliinisen laboratorioarvioinnin perusteella seulonnassa, tutkijan arvioiden mukaan.
  • Potilas on halukas ja kykenevä osallistumaan tutkimuskäynteihin määritellyn aikaikkunan sisällä.
  • Halu ja kyky suorittaa sähköisiä PRO:ita.
  • Halukkuus ylläpitää vakaata ruokavaliota seulonta- ja tutkimusjaksojen aikana.
  • Potilaat, jotka ottavat mitokondrioiden sairauksiin keskittyviä vitamiineja tai täydentäviä hoitoja, mukaan lukien koentsyymi Q10 (CoQ10), ovat olleet näiden stabiililla annosohjelmalla 3 kuukautta ennen satunnaistamista ja aikovat pysyä vakaalla annoksella koko tutkimusjakson ajan. .
  • Halukkuus keskeyttää idebenonihoito tutkimuksen ajaksi.

  • Naispotilas ei ole raskaana ja vähintään yksi seuraavista ehdoista on voimassa:

    1. Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP)
    2. WOCBP:n on suostuttava olemaan yrittämättä tulla raskaaksi ja käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tietoisen suostumuksen antamisesta vähintään 36 päivään (~5 KL1333:n puoliintumisaikaa plus 30 päivää) viimeisen tutkimuslääkeannoksen (IMP) jälkeen. ) hallinto.
  • Miespotilaiden, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisoita, on suostuttava käyttämään mieskondomia erittäin tehokkaan ehkäisyn lisäksi koko hoitojakson ajan ja 96 päivän ajan viimeisen IMP-annoksen jälkeen. Mieskondomin käyttövaatimus koskee myös miespotilaita, joilla on raskaana oleva tai imettävä kumppani.
  • Naispotilaiden on suostuttava olemaan imettämättä seulonnasta alkaen ja koko tutkimusjakson ajan ja 36 päivää viimeisen IMP-annoksen jälkeen.
  • Naispotilaiden on suostuttava olemaan luovuttamatta munasoluja koko tutkimusjakson ajan ja 36 päivään viimeisen IMP-annoksen jälkeen, ja miespotilaiden on suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä koko tutkimusjakson ajan ja 96 päivään viimeisen IMP-annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Primaarinen mitokondriaalinen sairaus, jossa vallitsevat hermostoa rappeuttavat fenotyypit, kuten, mutta ei rajoittuen, Leighin oireyhtymä, Leberin perinnöllinen optinen neuropatia (LHON) ja neuropatia ataksia-retinitis pigmentosa -oireyhtymä (NARP).
  • Primaarinen mitokondriaalinen sairaus Tuman DNA-mutaatiot tai mutaatiot, jotka aiheuttavat mtDNA:n destabilisaatiota. Geneettiset mtDNA-variantit, joilla on epävarma merkitys, todennäköisesti patogeeniset tai patogeeniset mutaatiot, joiden heteroplasmiaaste on alle sen, minkä voidaan katsoa varmasti aiheuttavan PMD:tä.
  • Yleinen väsymys tai lihasheikkous, joka johtuu tutkijan mielestä muista syistä kuin mitokondriosairauksista.
  • Merkittävä sydän- ja verisuonisairaus (esim. pitkäkestoinen tai oireinen rytmihäiriö; laajentuneet sydämen kammiot tai heikentynyt toiminta; Mobitz II:n eteiskammiokatkos tai suurempi) TAI poikkeava EKG, joka on kliinisesti merkittävä, tutkijan määrittämänä. QTcF > 450 ms miespotilailla ja > 470 ms naispotilailla on poissulkevaa. Jos kyseessä on poissulkeva QTcF, EKG voidaan toistaa kahdesti ja QTcF-kelpoisuuden määrittämiseen tulee käyttää 3 QTcF-välin keskiarvoa.

  • Viimeaikainen epävakaa sairaus, riittämättömästi hallitut neurologiset ilmenemismuodot tai ei toipunut aivohalvauksen kaltaisista jaksoista, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta:

    1. aivohalvauksen kaltaisia ​​jaksoja viimeisen 6 kuukauden aikana
    2. yli 1 kohtaus/kk viimeisen 6 kuukauden aikana
    3. sairaalahoidossa Status Epilepticuksen vuoksi viimeisen 6 kuukauden aikana
    4. yli 4 päivää migreenijaksoja kuukaudessa viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Aiempi tulehduksellinen suolistosairaus, mahalaukun eroosioita, mahahaavat tai maha-suolikanavan verenvuotojaksoja. Gastroesofageaalinen refluksitauti, joka on diagnosoitu objektiivisella endoskopialla tai radiografisella menetelmällä ja joka on kliinisesti oireinen missä tahansa vaiheessa viimeisen 6 kuukauden aikana.

  • Potilaalla on yksi tai useampi kliinisen laboratoriotestin arvo seulontakäynnillä otettujen veri- ja virtsanäytteiden perusteella viitealueen ulkopuolella, jotka voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden, tai potilaalla on seulontakäynnillä:

    • arvioitu glomerulusten suodatusnopeus (eGFR), joka on laskettu kroonisen munuaistaudin epidemiologisen yhteistyön (CKD-EPI) kreatiniiniyhtälön avulla
    • seerumin kokonaisbilirubiiniarvo > 1,5 kertaa vertailualueen yläraja
    • seerumin alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) arvo > 2 kertaa vertailualueen yläraja
  • Potilaalla on tutkijan näkemyksen mukaan vaikea ataksia, neuropatia, tasapainohäiriöt tai muu sairaus, joka häiritsisi 30-luvun STS-testin arviointia.
  • Tutkijan mielestä hoitamaton tai alihoidettu uniapnea.
  • Idebenonin käyttö 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä annosta.
  • Potilaalla on aiemmin ollut epästabiili tai vaikea keuhkosairaus, immunologinen, onkologinen, maksasairaus, munuaissairaus tai muu lääketieteellisesti merkittävä sairaus kuin PMD tai hän käyttää lääkitystä, joka voi tutkijan mielestä häiritä turvallisuuden, siedettävyyden tai tehon arviointia tai häiritä tutkimuksen suorittamista tai tulkintaa.
  • Potilas ei tutkijan mielestä todennäköisesti noudata protokollaa esim. kognitiivisen heikentymisen vuoksi tai ei jostain syystä sovellu.
  • Potilaalla on tutkimukseen osallistuva lähisukulainen (samassa osoitteessa asuvat perheenjäsenet).
  • Naispotilaat, joilla on positiivinen raskaustulos seulonnassa tai lähtötilanteessa.
  • Potilas ei voi osallistua, jos hän on saanut tutkimuslääkettä 30 päivää tai 5 puoliintumisaikaa ennen seulontakäyntiä (sen mukaan kumpi on pidempi) tai aikoo käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin tutkimusinterventiota) tutkimuksen aikana.
  • Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineelle tai lumelääkkeelle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: KL1333
Kahdesti päivässä
Lääke: KL1333
Kahdesti päivässä
Placebo Comparator: Vastaava Placebo
Kahdesti päivässä
Lääke: Plasebo
Kahdesti päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos 30 sekunnin testiin.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Muutos osastojen lukumäärässä
Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Muuta potilaiden ilmoittamia väsymysoireita ja vaikutuksia päivittäiseen elämään mitattuna potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS®) väsymys-PMD-lyhytlomakkeella
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Muutos t-pisteessä. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa väsymyksen vakavuutta.
Lähtötilanne ja 48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos yksittäisten toimintojen arvioinneissa - häiriöt
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Arvioidaan kuinka paljon primaarisen mitokondriotaudin oireet haittaavat kykyä suorittaa yksilöllisesti valittuja toimintoja. 5 pisteen asteikko "Ei häiriöitä" - "Täysin häiritsee"
Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Yksilöllisen toiminnan arviointi - Muutos
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Arvioidaan kykyä suorittaa yksilöllisesti valittuja toimintoja lähtötasoon verrattuna. 5 pisteen asteikko "Paljon huonompi" - "Paljon parempi"
48 viikkoa
Muutos potilaan maailmanlaajuisessa vakavuusvaikutelmassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Asteikko 1 (ei mitään) - 4 (vakava).
Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Pisteet potilaan globaalista muutoksista
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Asteikko 2:sta (paljon parempi) -2:een (paljon huonompi).
48 viikkoa
Muutos kliinisen vakavuuden maailmanlaajuisessa vaikutelmassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Asteikko 1 (ei mitään) - 4 (vakava).
Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Pisteet kliinisen globaalin muutoksen vaikutuksesta
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Asteikko 2:sta (paljon parempi) -2:een (paljon huonompi).
48 viikkoa
Newcastlen mitokondriaalisen sairauden aikuisten asteikon (NMDAS) muutos - alaasteikot I-III
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Mitattu 6-pisteisellä asteikolla 0–5. Kaikkien kolmen ala-asteikon kokonaispisteet vaihtelevat 0–140. Korkeammat pisteet osoittavat laajemman ja vakavamman järjestelmän osallistumisen.
Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Glykoituneen hemoglobiinin (HbA1c) muutos lähtötasosta diabeetikoilla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 viikkoa
mmol/mol
Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Elämänlaadun muutos neurologisissa häiriöissä (Neuro-QoL) Alaraajojen toiminta (liikkuvuus) lyhyt muoto
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 48 viikkoa
Muutos t-pisteessä. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Lähtötilanne ja 48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharming Technologies B.V.

Yhteistyökumppanit

Pharming Technologies B.V.

Tutkijat

  • Päätutkija: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. lokakuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. marraskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 14. joulukuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 26. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KL1333 2020-104A

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa