Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​KL1333 hos voksne patienter med primær mitokondriel sygdom (FALCON)

10. april 2026 opdateret af: Abliva AB

En interventionel, randomiseret, dobbeltblind, parallelgruppe, placebokontrolleret, fleksibel dosis, adaptiv undersøgelse af effektiviteten af ​​KL1333 hos voksne patienter med primær mitokondriel sygdom

Det primære formål med FALCON-studiet er at evaluere effektiviteten af ​​KL1333 på udvalgte sygdomsmanifestationer af primær mitokondriel sygdom (PMD) efter 48 ugers behandling. Dette mål involverer evaluering af effektiviteten af ​​KL1333 versus placebo på træthedssymptomer og påvirkninger på dagligdagen såvel som på funktionel underekstremitetsstyrke og udholdenhed. Derudover evaluerer undersøgelsen sikkerheden og tolerabiliteten af ​​KL1333.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

FALCON-undersøgelsen undersøger, om studiemedicinen, KL1333, forbedrer træthedsniveauer og fysiske evner hos mennesker, der lever med mitokondriesygdom. Vi vurderer også studiemedicinens tolerabilitet. Til denne undersøgelse sammenlignes virkningerne af KL1333 med virkningerne fra placebo (en pille, der ligner undersøgelsesmedicinen, men som ikke indeholder nogen aktiv medicin). Studiemedicinen (eller placebo) er en tablet, der tages to gange dagligt i behandlingsperioden på 48 uger.

Deltagelse i FALCON undersøgelsen er opdelt i 3 dele:

  • Screening og baseline: 8-12 uger
  • Behandling: 48 uger
  • Sikkerhedsopfølgning: 5 uger Samlet varighed: 61 - 65 uger

Patienter, der gennemfører screeningsfasen og er optaget i undersøgelsen, tildeles tilfældigt til at modtage enten undersøgelsesmedicinen (KL1333) eller placebo (ingen aktiv medicin). Patienter er mere tilbøjelige til at modtage undersøgelsesmedicinen end placebo (for hver fem personer, der deltager, får tre KL1333 og to får placebo). Hverken deltagerne eller undersøgelsesteamet ved, hvem der får undersøgelsesmedicinen eller placeboen, og deltagerne kan ikke ændre, hvilken behandling de får tildelt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

180

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
      • Ghent, Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
        • Ledende efterforsker:
          • Kristl Claeys, MD
        • Kontakt:
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
        • Ledende efterforsker:
          • Nicolai Preisler, MD
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Department of Clinical Neurosciences, Addenbrooke's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rita Horvath, MD
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Robert Pitceathly, MD
        • Kontakt:
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Grainne Gorman, MD
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California, Irvine - ALS & Neuromuscular Center
        • Kontakt:
          • Mozaffar Tahseen, MD Professor
          • Telefonnummer: 714-456-2332
          • E-mail: mozaffar@uci.edu
      • San Diego, California, Forenede Stater, 292093
        • Rekruttering
        • The Regents of the University of California - San Diego
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Anschutz Medical Campus Location
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 303129
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Washington University School of Medicine - Center for Advanced Medicine (CAM) - Neuroscience Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 100032
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44307
        • Rekruttering
        • Akron Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Bruce Cohen, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Ledende efterforsker:
          • Mary Kay Koenig, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine (BCM)
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • Ledende efterforsker:
          • Aurelien Trimouille, MD
        • Kontakt:
      • Lille, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hôpital Roger Salengro, CHRU de Lille
        • Ledende efterforsker:
          • Celine Tard, MD
        • Kontakt:
      • Nice, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Nice - Hôpital Archet 2
        • Ledende efterforsker:
          • Véronique Paquis-Flucklinger, MD
      • Nice, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
        • Ledende efterforsker:
          • Sabrina Sacconi, MD
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • Ledende efterforsker:
          • Anthony Behin, MD
        • Kontakt:
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525
        • Rekruttering
        • Radboud University Medical Center
        • Kontakt:
  • Italien
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Afsluttet
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • CIBERER- IDIBAPS, Faculty of Medicine, University of Barcelona
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gloria Garrabou, MD
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario de Catalunya
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Josep Gamez Carbonell, MD
      • Madrid, Spanien
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekruttering
        • Charité - Universitaetsmedizin Berlin
        • Kontakt:
      • Halle, Tyskland, 6120

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år eller ældre.

  • En bekræftet PMD-diagnose forårsaget af en kendt patogen genmutation eller deletion af mitokondrie-genomet (kategori 6 i International Classification of Inborn Metabolic Disorders [ICIMD])12 ifølge American College of Medical Genetics (ACMG)/Association of Molecular Pathology (AMP) ) kriterier1, med multisystemiske sygdomsudtryk, herunder:

    1. m.3243A>G associerede MELAS-MIDD spektrum lidelser,
    2. enkelt storskala mtDNA deletion associeret KSS-CPEO spektrum lidelser,
    3. anden multisystemisk mtDNA-relateret sygdom (herunder MERRF).

  • Tilstedeværelse af kronisk mitokondriel træthed:

    • Anamnese med mitokondriel træthed i mindst 3 måneder før screeningsbesøget OG
    • Tilstedeværelse af mindst moderat niveau af træthed, vurderet ved PROMIS® Fatigue PMD Kort form råscore ≥ 27 ved screening og baseline

  • Tilstedeværelse af mitokondriel myopati defineret som:

    • Myopati (proksimal muskelsvaghed), NMDAS Sektion III Clinical Assessment, punkt 5 score ≥ 1, som lyder: "mild men tydelig proksimal svaghed i hoftefleksion og skulderabduktion - MRC 4/5". Til inklusionen skal der kun tages højde for hoftefleksion, men ikke skulderabduktion. OG/ELLER
    • Træningstolerance: NMDAS Sektion I, punkt 9 score ≥ 1, som lyder: "ubegrænset på fladt - symptomatisk på skråninger eller trapper".
  • Patienter skal være i stand til at udføre mindst 2 gentagelser, og den maksimale kapacitet må ikke overstige 17 gentagelser hos mænd eller 16 gentagelser hos kvinder i en 30'er STS-test ved screening.
  • Klinisk stabil, bortset fra symptomer forbundet med diagnosen mitokondriel sygdom, ved screening og baseline, som bestemt af sygehistorie, fysisk undersøgelse, 12-aflednings EKG, målinger af vitale tegn og kliniske laboratorieevalueringer ved screening, som vurderet af investigator.
  • Patienten er villig og i stand til at deltage i studieaftaler inden for de angivne tidsvinduer.
  • Vilje og evne til at gennemføre elektroniske PRO'er.
  • Vilje til at opretholde en stabil kost i screenings- og studieperioderne.
  • Patienter, der tager mitokondriesygdomsfokuserede vitaminer eller supplerende behandlinger, inklusive coenzym Q10 (CoQ10), har været på et stabilt dosisregime af disse i 3 måneder før randomisering og har til hensigt at forblive på en stabil dosis i hele undersøgelsesperioden .
  • Vilje til at indstille behandling med idebenone under undersøgelsen.

  • Den kvindelige patient er ikke gravid, og mindst én af følgende betingelser gælder:

    1. Ikke en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP)
    2. WOCBP skal acceptere ikke at forsøge at blive gravid og bruge en yderst effektiv præventionsmetode fra tidspunktet for informeret samtykke gennem mindst 36 dage (~5 halveringstider af KL1333 plus 30 dage) efter den sidste dosis af forsøgslægemiddel (IMP) ) administration.
  • Mandlige patienter med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge et mandligt kondom ud over at bruge højeffektiv prævention i hele behandlingsperioden og i 96 dage efter den sidste dosis af IMP-administration. Kravet om at bruge mandligt kondom gælder også for mandlige patienter med en gravid eller ammende partner.
  • Kvindelige patienter skal acceptere ikke at amme, der starter ved screening og i hele undersøgelsesperioden og i 36 dage efter den sidste dosis af IMP-administration.
  • Kvindelige patienter skal acceptere ikke at donere æg i hele undersøgelsesperioden og i 36 dage efter den sidste dosis af IMP-administration, og mandlige patienter skal acceptere ikke at donere sæd i hele undersøgelsesperioden og i 96 dage efter den sidste dosis af IMP-administration.

Ekskluderingskriterier:

  • Primær mitokondriel sygdom med dominerende neurodegenerative fænotyper, såsom, men ikke begrænset til, Leigh syndrom, Leber arvelig optisk neuropati (LHON) og neuropati ataxia-retinitis pigmentosa syndrom (NARP).
  • Primær mitokondriel sygdom nukleare DNA-mutationer eller mutationer, der forårsager mtDNA-destabilisering. Genetiske mtDNA-varianter af usikker betydning, sandsynlige patogene eller patogene mutationer med grader af heteroplasmi under, hvad der kan anses for definitivt at forårsage PMD.
  • Generel træthed eller muskelsvaghed på grund af andre årsager end mitokondriel sygdom, efter undersøgerens opfattelse.
  • Signifikant kardiovaskulær sygdom (f.eks. vedvarende eller symptomatisk arytmi; udvidede hjertekamre eller nedsat funktion; Mobitz II atrioventrikulær blokering eller mere) ELLER unormalt EKG, der er klinisk signifikant, som bestemt af investigator. Enhver QTcF > 450 msek for mandlige patienter og > 470 msek for kvindelige patienter er ekskluderende. I tilfælde af en eksklusiv QTcF kan EKG'et gentages to gange, og gennemsnittet af 3 QTcF-intervaller skal bruges til at bestemme QTcF-berettigelsen.

  • Nylig historie med ustabil sygdom, utilstrækkeligt kontrollerede neurologiske manifestationer eller ikke genoprettet efter slagtilfælde-lignende episoder, herunder men ikke begrænset til:

    1. slagtilfælde-lignende episoder inden for de sidste 6 måneder
    2. mere end 1 anfald/måned inden for de sidste 6 måneder
    3. indlagt for Status Epilepticus inden for de sidste 6 måneder
    4. mere end 4 dage med migræneepisoder/måned inden for de sidste 6 måneder
  • Anamnese med inflammatorisk tarmsygdom, gastriske erosioner, mavesår eller gastrointestinale blødningsepisoder. Gastroøsofageal reflukssygdom diagnosticeret ved objektive endoskopiske eller radiografiske metoder og klinisk symptomatisk på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af de sidste 6 måneder.

  • Patienten har en eller flere kliniske laboratorietestværdier uden for referenceområdet, baseret på de blod- og urinprøver taget ved screeningsbesøget, som er af potentiel risiko for patientens sikkerhed, eller patienten har ved screeningbesøget:

    • estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) beregnet af kreatininligningen for kronisk nyresygdom epidemiologisk samarbejde (CKD-EPI).
    • en total serumbilirubinværdi > 1,5 gange den øvre grænse for referenceområdet
    • en serum alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) værdi > 2 gange den øvre grænse for referenceområdet
  • Patienten har efter efterforskerens opfattelse svær ataksi, neuropati, balanceproblemer eller anden medicinsk tilstand, der ville forstyrre evalueringen af ​​30'er STS-testen.
  • Ubehandlet eller underbehandlet søvnapnø, efter undersøgerens vurdering.
  • Brug af idebenon inden for 14 dage før den første dosis.
  • Patienter har en historie med ustabil eller svær lunge-, immunologisk, onkologisk, leversygdom, nyresygdom eller en anden medicinsk signifikant sygdom end PMD eller tager medicin, der efter investigators mening kan forstyrre vurderingerne af sikkerhed, tolerabilitet eller effekt , eller forstyrre udførelsen eller fortolkningen af ​​undersøgelsen.
  • Det er efter investigators opfattelse usandsynligt, at patienten vil overholde protokollen f.eks. på grund af kognitiv svækkelse eller er uegnet af en eller anden grund.
  • Patienten har et nærmeste familiemedlem (defineret som familiemedlemmer bosat på samme adresse), som deltager i undersøgelsen.
  • Kvindelige patienter med et positivt graviditetsresultat ved screening eller ved baseline.
  • En patient kan ikke deltage, hvis de modtog et forsøgslægemiddel 30 dage eller 5 halveringstider før screeningsbesøget (alt efter hvad der er længst), eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end undersøgelsesinterventionen) under undersøgelsen
  • Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne eller placebo.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: KL1333
To gange om dagen
Medicin: KL1333
To gange om dagen
Placebo komparator: Matchende placebo
To gange om dagen
Medicin: Placebo
To gange om dagen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i 30 sekunders Site-to-Stand-test.
Tidsramme: Baseline og 48 uger
Ændring i antal stande
Baseline og 48 uger
Ændre indlagte rapporterede træthedssymptomer og indvirkning på dagligdagen målt ved Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Træthed PMD Short Form
Tidsramme: Baseline og 48 uger
Ændring i t-score. Højere score indikerer større trætheds sværhedsgrad.
Baseline og 48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i individuelle aktivitetsvurderinger - Interferens
Tidsramme: Baseline og 48 uger
Vurdering af, hvor meget symptomer på primær mitokondriel sygdom kommer i vejen for evnen til at udføre individuelt udvalgte aktiviteter. En 5-punkts skala fra "Ingen interferens" til "Fuldstændig forstyrrer"
Baseline og 48 uger
Individuel aktivitetsvurdering - Forandring
Tidsramme: 48 uger
Vurdering af evnen til at udføre individuelt udvalgte aktiviteter sammenlignet med baseline. En 5-punkts skala fra "Meget værre" til "Meget bedre"
48 uger
Ændring i patientens globale indtryk af sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline og 48 uger
Skala fra 1 (ingen) til 4 (alvorlig).
Baseline og 48 uger
Score på patientens globale indtryk af forandring
Tidsramme: 48 uger
Skala fra 2 (meget bedre) til -2 (meget værre).
48 uger
Ændring i klinikerens globale indtryk af sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline og 48 uger
Skala fra 1 (ingen) til 4 (alvorlig).
Baseline og 48 uger
Score på Clinician Global Impression of Change
Tidsramme: 48 uger
Skala fra 2 (meget bedre) til -2 (meget værre).
48 uger
Ændring i Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS) - underskala I-III
Tidsramme: Baseline og 48 uger
Målt på en 6-punkts vurderingsskala fra 0 til 5. Samlet score på tværs af alle 3 underskalaer varierer fra 0 til 140. Højere score indikerer mere omfattende og alvorlige systeminvolveringer.
Baseline og 48 uger
Ændring fra baseline i glykeret hæmoglobin (HbA1c) for personer med diabetes
Tidsramme: Baseline og 48 uger
mmol/mol
Baseline og 48 uger
Ændring i livskvalitet ved neurologiske lidelser (Neuro-QoL) Nedre ekstremitetsfunktion (mobilitet) Kort form
Tidsramme: Baseline og 48 uger
Ændring i t-score. Højere score indikerer større funktionsevne.
Baseline og 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Abliva AB

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital
  • Ledende efterforsker: Grainne Gorman, MD, PhD, Wellcome Centre for Mitochondrial Research, Newcastle University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. december 2022

Først opslået (Faktiske)

14. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KL1333 2020-104A

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær mitokondriel sygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner