Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van KL1333 bij volwassen patiënten met primaire mitochondriale ziekte (FALCON)

23 juni 2026 bijgewerkt door: Pharming Technologies B.V.

Een interventionele, gerandomiseerde, dubbelblinde, parallelle groep, placebogecontroleerde, flexibele dosis, adaptieve studie van de werkzaamheid van KL1333 bij volwassen patiënten met primaire mitochondriale ziekte

Het primaire doel van de FALCON-studie is het evalueren van de werkzaamheid van KL1333 op geselecteerde ziekteverschijnselen van primaire mitochondriale ziekte (PMD) na 48 weken behandeling. Dit doel omvat het evalueren van de werkzaamheid van KL1333 versus placebo op vermoeidheidssymptomen en impact op het dagelijks leven, evenals op functionele kracht en uithoudingsvermogen van de onderste ledematen. Bovendien evalueert de studie de veiligheid en verdraagbaarheid van KL1333.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De FALCON-studie onderzoekt of het onderzoeksgeneesmiddel, KL1333, de vermoeidheidsniveaus en fysieke vermogens van mensen met een mitochondriale aandoening verbetert. We evalueren ook de verdraagbaarheid van het onderzoeksgeneesmiddel. Voor deze studie worden de effecten van KL1333 vergeleken met die van een placebo (een pil die lijkt op het studiegeneesmiddel maar geen werkzame stof bevat). Het studiegeneesmiddel (of placebo) is een tablet die gedurende de behandelperiode van 48 weken tweemaal daags wordt ingenomen.

Deelname aan de FALCON-studie bestaat uit 3 onderdelen:

  • Screening en basislijn: 8-12 weken
  • Behandeling: 48 weken
  • Veiligheidsopvolging: 5 weken Totale duur: 61 - 65 weken

Patiënten die de screeningfase hebben voltooid en zijn ingeschreven in de studie, worden willekeurig toegewezen om ofwel het onderzoeksgeneesmiddel (KL1333) of placebo (geen actieve medicatie) te krijgen. Patiënten krijgen vaker de studiemedicatie dan placebo (voor elke vijf mensen die deelnemen, krijgen er drie KL1333 en twee krijgen een placebo). Noch de deelnemers, noch het onderzoeksteam weten wie het studiegeneesmiddel of de placebo krijgt en deelnemers kunnen niet wijzigen welke behandeling ze krijgen toegewezen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

180

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Nog niet aan het werven
        • Neuroscience Research Australia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carolyn Sue
        • Contact:
      • Saint Leonards, New South Wales, Australië, 2065
        • Nog niet aan het werven
        • Royal North Shore Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christina Liang
        • Contact:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Nog niet aan het werven
        • Royal Melbourne Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Timothy Fazio
        • Contact:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Nog niet aan het werven
        • Perron Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • William Wallefeld
        • Contact:
  • België
      • Brussels, België
      • Ghent, België
      • Leuven, België
        • Werving
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kristl Claeys, MD
        • Contact:
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Werving
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicolai Preisler, MD
        • Contact:
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Werving
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
        • Contact:
      • Halle, Duitsland, 6120
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marco Spinazzi
        • Contact:
      • Bordeaux, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aurelien Trimouille, MD
        • Contact:
      • Lille, Frankrijk
        • Werving
        • Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
        • Hoofdonderzoeker:
          • Celine Tard, MD
        • Contact:
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yann Pereon
        • Contact:
      • Nice, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de NICE - Hôpital Archet 2
        • Hoofdonderzoeker:
          • Véronique Paquis-Flucklinger, MD
      • Nice, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sabrina Sacconi, MD
        • Contact:
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anthony Behin, MD
        • Contact:
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Nog niet aan het werven
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
        • Hoofdonderzoeker:
          • Benoit Funalot
        • Contact:
      • Strasbourg, Frankrijk, 67091
  • Italië
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525
        • Werving
        • Radboud University Medical Center
        • Contact:
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Hoofdonderzoeker:
          • Raul Juntas Morales
        • Contact:
      • Barcelona, Spanje
        • Voltooid
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • CIBERER- IDIBAPS, Faculty of Medicine, University of Barcelona
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gloria Garrabou, MD
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital General Universitario de Catalunya
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Josep Gamez Carbonell, MD
      • Madrid, Spanje
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Nog niet aan het werven
        • Universitat de Valencia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nuria Muelas Gomez
        • Contact:
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 128 08
        • Nog niet aan het werven
        • Charles University and General University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hana Krejcova
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Department of Clinical Neurosciences, Addenbrooke's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rita Horvath, MD
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert Pitceathly, MD
        • Contact:
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Grainne Gorman, MD
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • University of California, Irvine - ALS & Neuromuscular Center
        • Contact:
          • Mozaffar Tahseen, MD Professor
          • Telefoonnummer: 714-456-2332
          • E-mail: mozaffar@uci.edu
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 292093
        • Werving
        • The Regents of the University of California - San Diego
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Nog niet aan het werven
        • UCSF Movement Disorders Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Swathy Chandrashekhar
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders (CCBD) - Anschutz Medical Campus Location
        • Contact:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Nog niet aan het werven
        • Yale University School Of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bhaskar Roy
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33186
        • Werving
        • Novel Clinical Research Center, LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Juan Remos
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 303129
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Nog niet aan het werven
        • IU Health University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Melissa Lah
        • Contact:
          • Melissa Lah, MD
          • Telefoonnummer: 406-597-3274
          • E-mail: mspurr@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Nog niet aan het werven
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hilary Vernon
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Nog niet aan het werven
        • Washington University School of Medicine - Center for Advanced Medicine (CAM) - Neuroscience Center
        • Contact:
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Verenigde Staten, 07746
        • Werving
        • Tekton Marlboro Neurology
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amor Mehta
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029-6574
        • Nog niet aan het werven
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ibrahim Elsharkawi
        • Contact:
      • New York, New York, Verenigde Staten, 100032
        • Nog niet aan het werven
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44307
        • Werving
        • Akron Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bruce Cohen, MD
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Nog niet aan het werven
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Zarazuela Zolkipli-Cunningham
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Verenigde Staten, 75028
        • Nog niet aan het werven
        • Neurology and Neuromuscular Care Center-Neurology Rare Disease Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Diana Castro
        • Contact:
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mary Kay Koenig, MD
        • Contact:
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine (BCM)
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 18 jaar of ouder.

  • Een bevestigde PMD-diagnose veroorzaakt door een bekende pathogene genmutatie of deletie van het mitochondriale genoom (categorie 6 van de International Classification of Inborn Metabolic Disorders [ICIMD])12 volgens American College of Medical Genetics (ACMG)/Association of Molecular Pathology (AMP ) criteria1, met multisystemische ziekte-expressies, waaronder:

    1. m.3243A>G-geassocieerde MELAS-MIDD-spectrumstoornissen,
    2. enkele grootschalige mtDNA-deletie-geassocieerde KSS-CPEO-spectrumstoornissen,
    3. andere multisystemische mtDNA-gerelateerde ziekte (waaronder MERRF).

  • Aanwezigheid van chronische mitochondriale vermoeidheid:

    • Geschiedenis van mitochondriale vermoeidheid gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek EN
    • Aanwezigheid van ten minste matige vermoeidheid, beoordeeld door PROMIS® Fatigue PMD Korte ruwe score ≥ 27 bij screening en baseline

  • Aanwezigheid van mitochondriale myopathie gedefinieerd als:

    • Myopathie (proximale spierzwakte), NMDAS Sectie III Klinische Beoordeling, item 5 score ≥ 1, die luidt: "milde maar duidelijke proximale zwakte in heupflexie en schouderabductie - MRC 4/5". Voor de opname moet alleen rekening worden gehouden met heupflexie, maar niet met schouderabductie. EN / OF
    • Inspanningstolerantie: NMDAS Sectie I, item 9 score ≥ 1, wat luidt: "onbeperkt op vlak - symptomatisch op hellingen of trappen".
  • Patiënten moeten ten minste 2 herhalingen kunnen uitvoeren en de maximale capaciteit mag niet hoger zijn dan 17 herhalingen bij mannen of 16 herhalingen bij vrouwen in een 30s STS-test bij screening.
  • Klinisch stabiel, afgezien van symptomen geassocieerd met de diagnose van mitochondriale ziekte, bij screening en baseline, zoals bepaald door medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, 12-afleidingen ECG, metingen van vitale functies en klinische laboratoriumevaluaties bij screening, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • De patiënt is bereid en in staat om de studieafspraken binnen de gestelde tijdvensters bij te wonen.
  • Bereidheid en mogelijkheid om elektronische PRO's te voltooien.
  • Bereidheid om een ​​stabiel dieet aan te houden tijdens de screening- en studieperiodes.
  • Patiënten die op mitochondriale ziekte gerichte vitamines of aanvullende therapieën gebruiken, waaronder co-enzym Q10 (CoQ10), hebben een stabiel doseringsregime hiervan gehad gedurende 3 maanden voorafgaand aan randomisatie en zijn van plan om gedurende de onderzoeksperiode een stabiele dosis te blijven gebruiken .
  • Bereidheid om de behandeling met idebenone tijdens de studie op te schorten.

  • Vrouwelijke patiënt is niet zwanger en ten minste één van de volgende voorwaarden is van toepassing:

    1. Geen vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP)
    2. WOCBP moet ermee instemmen om niet te proberen zwanger te worden en een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken vanaf het moment van geïnformeerde toestemming tot ten minste 36 dagen (~ 5 halfwaardetijden van KL1333 plus 30 dagen) na de laatste dosis van het geneesmiddel voor onderzoek (IMP). ) administratie.
  • Mannelijke patiënten met vrouwelijke partner(s) die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van een mannencondoom naast het gebruik van zeer effectieve anticonceptie gedurende de behandelingsperiode en gedurende 96 dagen na de laatste dosis IMP-toediening. De verplichting om een ​​mannencondoom te gebruiken geldt ook voor mannelijke patiënten met een zwangere of zogende partner.
  • Vrouwelijke patiënten moeten ermee instemmen geen borstvoeding te geven vanaf de screening en gedurende de onderzoeksperiode en gedurende 36 dagen na de laatste dosis IMP-toediening.
  • Vrouwelijke patiënten moeten ermee instemmen geen eicellen te doneren gedurende de onderzoeksperiode en gedurende 36 dagen na de laatste dosis IMP-toediening, en mannelijke patiënten moeten ermee instemmen om geen sperma te doneren gedurende de onderzoeksperiode en gedurende 96 dagen na de laatste dosis IMP-toediening.

Uitsluitingscriteria:

  • Primaire mitochondriale ziekte met overheersende neurodegeneratieve fenotypes, zoals, maar niet beperkt tot, het syndroom van Leigh, erfelijke optische neuropathie van Leber (LHON) en neuropathie-ataxie-retinitis pigmentosasyndroom (NARP).
  • Primaire mitochondriale ziekte nucleaire DNA-mutaties of mutaties die mtDNA-destabilisatie veroorzaken. Genetische mtDNA-varianten van onzekere significantie, waarschijnlijk pathogene of pathogene mutaties met graden van heteroplasmie onder wat kan worden beschouwd als de oorzaak van PMD.
  • Algemene vermoeidheid of spierzwakte door andere oorzaken dan mitochondriale ziekte, naar de mening van de onderzoeker.
  • Significante cardiovasculaire ziekte (bijv. aanhoudende of symptomatische aritmie; verwijde hartkamers of verminderde functie; Mobitz II atrioventriculair blok of groter) OF abnormaal ECG dat klinisch significant is, zoals bepaald door de onderzoeker. Elke QTcF > 450 msec voor mannelijke patiënten en > 470 msec voor vrouwelijke patiënten is uitsluiting. In het geval van een exclusieve QTcF kan het ECG tweemaal worden herhaald en moet het gemiddelde van 3 QTcF-intervallen worden gebruikt om te bepalen of QTcF in aanmerking komt.

  • Recente geschiedenis van onstabiele ziekte, onvoldoende gecontroleerde neurologische manifestaties of niet hersteld van beroerte-achtige episodes, inclusief maar niet beperkt tot:

    1. beroerte-achtige episodes in de afgelopen 6 maanden
    2. meer dan 1 aanval/maand in de laatste 6 maanden
    3. opgenomen in het ziekenhuis voor Status Epilepticus in de afgelopen 6 maanden
    4. meer dan 4 dagen migraine-episodes/maand in de afgelopen 6 maanden
  • Geschiedenis van inflammatoire darmaandoeningen, maagerosie, maagzweer of gastro-intestinale bloedingen. Gastro-oesofageale refluxziekte gediagnosticeerd door objectieve endoscopische of radiografische middelen, en klinisch symptomatisch op enig moment in de afgelopen 6 maanden.

  • De patiënt heeft een of meer klinische laboratoriumtestwaarden buiten het referentiebereik, gebaseerd op de bloed- en urinemonsters genomen tijdens het screeningsbezoek, die een potentieel risico vormen voor de veiligheid van de patiënt, of de patiënt heeft tijdens het screeningsbezoek:

    • geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) berekend door de creatininevergelijking Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)
    • een totale serumbilirubinewaarde > 1,5 keer de bovengrens van het referentiebereik
    • een serum alanine aminotransferase (ALAT) of aspartaat aminotransferase (AST) waarde > 2 keer de bovengrens van het referentiebereik
  • De patiënt heeft, naar de mening van de onderzoeker, ernstige ataxie, neuropathie, evenwichtsproblemen of een andere medische aandoening die de evaluatie van de 30s STS-test zou kunnen verstoren.
  • Onbehandelde of onderbehandelde slaapapneu, naar het oordeel van de onderzoeker.
  • Gebruik van idebenone binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis.
  • Patiënten hebben een voorgeschiedenis van onstabiele of ernstige pulmonale, immunologische, oncologische, leverziekte, nierziekte of een andere medisch significante ziekte anders dan PMD of nemen medicijnen die, naar de mening van de onderzoeker, de beoordelingen van veiligheid, verdraagbaarheid of werkzaamheid kunnen verstoren of interfereren met de uitvoering of interpretatie van het onderzoek.
  • Het is naar de mening van de onderzoeker onwaarschijnlijk dat de patiënt zich aan het protocol houdt, b.v. vanwege cognitieve stoornissen of om welke reden dan ook ongeschikt is.
  • De patiënt heeft een direct familielid (gedefinieerd als familieleden die op hetzelfde adres wonen) die aan het onderzoek deelnemen.
  • Vrouwelijke patiënten met een positief zwangerschapsresultaat bij Screening of bij Baseline.
  • Een patiënt kan niet deelnemen als hij 30 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan het screeningsbezoek (welke van de twee het langst is) een onderzoeksgeneesmiddel heeft gekregen, of van plan is om tijdens het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel te gebruiken (anders dan de studie-interventie).
  • Overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen of placebo.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: KL1333
Tweemaal daags
Geneesmiddel: KL1333
Tweemaal daags
Placebo-vergelijker: Bijpassende Placebo
Tweemaal daags
Geneesmiddel: Placebo
Tweemaal daags

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in 30 seconden site-to-stand-test.
Tijdsspanne: Basislijn en 48 weken
Wijziging aantal stands
Basislijn en 48 weken
Verandering van door de patiënt gerapporteerde vermoeidheidssymptomen en impact op het dagelijks leven gemeten door het Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Fatigue PMD Short Form
Tijdsspanne: Basislijn en 48 weken
Verandering in t-score. Hogere scores duiden op een grotere mate van vermoeidheid.
Basislijn en 48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in individuele activiteitenbeoordelingen - Interferentie
Tijdsspanne: Basislijn en 48 weken
Beoordelen hoeveel symptomen van primaire mitochondriale ziekte het vermogen om individueel geselecteerde activiteiten uit te voeren in de weg staan. Een 5-puntsschaal gaande van "Geen interferentie" tot "Volledige interferentie"
Basislijn en 48 weken
Individuele Activiteitenbeoordeling - Verandering
Tijdsspanne: 48 weken
Het beoordelen van het vermogen om individueel geselecteerde activiteiten uit te voeren in vergelijking met de basislijn. Een 5-puntsschaal gaande van "Veel slechter" tot "Veel beter"
48 weken
Verandering in de algemene indruk van de patiënt over de ernst
Tijdsspanne: Basislijn en 48 weken
Schaal variërend van 1 (geen) tot 4 (ernstig).
Basislijn en 48 weken
Score op patiënt Global Impression of Change
Tijdsspanne: 48 weken
Schaal variërend van 2 (veel beter) tot -2 (veel slechter).
48 weken
Verandering in de globale indruk van de ernst van de clinicus
Tijdsspanne: Basislijn en 48 weken
Schaal variërend van 1 (geen) tot 4 (ernstig).
Basislijn en 48 weken
Score op Clinician Global Impression of Change
Tijdsspanne: 48 weken
Schaal variërend van 2 (veel beter) tot -2 (veel slechter).
48 weken
Verandering in Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS) - subschalen I-III
Tijdsspanne: Basislijn en 48 weken
Gemeten op een 6-punts beoordelingsschaal van 0 tot 5. De totale score over alle 3 de subschalen varieert van 0 tot 140. Hogere scores duiden op meer uitgebreide en ernstige systeembetrokkenheid.
Basislijn en 48 weken
Verandering ten opzichte van baseline in geglyceerd hemoglobine (HbA1c) voor personen met diabetes
Tijdsspanne: Basislijn en 48 weken
mmol/mol
Basislijn en 48 weken
Verandering in kwaliteit van leven bij neurologische aandoeningen (Neuro-QoL) Functie onderste ledematen (mobiliteit) Korte vorm
Tijdsspanne: Basislijn en 48 weken
Verandering in t-score. Hogere scores duiden op een groter functioneel vermogen.
Basislijn en 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Medewerkers

Pharming Technologies B.V.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 december 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 november 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KL1333 2020-104A

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren