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罕见遗传性皮肤病患者的个性化治疗

2023年1月9日 更新者：Wolfram Hoetzenecker、Johannes Kepler University of Linz

Gewinnung, Kultur Und Studien Von primären Humanen Zelltypen, Geweben Und Blut für Die Gezielte Behandlung Von Seltenen Hauterkrankungen

罕见的皮肤病通常被定义为严重危及生命的进行性慢性皮肤病，发生率极低（即 10,000 人中有 5 人受到影响）。 80%以上是遗传性的。 在大多数情况下，晚期诊断和缺乏治疗策略也会导致严重的疾病进展。 因此，迫切需要新的治疗选择，并需要了解疾病发展的潜在机制。

该项目的目的是更好地了解疾病机制并确定将改善患者护理或治疗的新途径和药物靶点。 为了研究疾病发展的机制，有必要从患者身上分离生物材料，即血液和受影响的皮肤组织。 为此，包括 18 岁及以上患有先天性罕见皮肤病的成年人。 我们对患者进行血液和（病变）皮肤活检以进行免疫分析，以及对患者细胞进行细胞生物学研究。 患者的风险很低，因为只进行外周血和皮肤活检。 潜在风险包括瘀伤和疼痛以及感染、术后出血、伤口感染或伤口愈合延迟、疼痛和疤痕。

样本已化名并仅以化名存储。 细胞和皮肤样本只有在患者事先同意的情况下才能保存。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

25

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

患有罕见遗传性皮肤病的患者。

描述

纳入标准：

  • 18岁
  • 已知或疑似罕见疾病
  • 专利同意书

排除标准：

  • 没有任何

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：仅案例
  • 时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在使用批准的单克隆抗体疗法进行标签外治疗后，根据受影响的体表面积评估疾病改善 50%
大体时间：12个月
严重受影响的同意患者将接受批准的单克隆抗体治疗，这些抗体恰好针对患者病变皮肤中增加的细胞因子。
12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Johannes Kepler University of Linz

调查人员

  • 学习椅：Monika Ettinger, MD PhD、Kepler University Hospital Linz

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年3月18日

初级完成 (预期的)

2024年12月31日

研究完成 (预期的)

2024年12月31日

研究注册日期

首次提交

2023年1月2日

首先提交符合 QC 标准的

2023年1月9日

首次发布 (估计)

2023年1月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年1月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年1月9日

最后验证

2023年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RAREDISEASE

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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