Personlig terapi av patienter som lider av sällsynta genodermatoser
Gewinnung, Kultur Und Studien Von primären Humanen Zelltyper, Geweben Und Blut für Die Gezielte Behandlung Von Seltenen Hauterkrankungen
Sällsynta hudsjukdomar definieras generellt som allvarliga livshotande, progressiva kroniska hudsjukdomar som förekommer extremt sällan (dvs. 5 av 10 000 personer drabbas). Mer än 80 % är ärftliga. I de flesta fall bidrar sen diagnos och avsaknaden av terapeutiska strategier också till allvarlig sjukdomsprogression. Därför behövs nya terapeutiska alternativ akut och med dem kunskap om de underliggande mekanismerna för sjukdomsutveckling.
Syftet med detta projekt är att bättre förstå sjukdomsmekanismer och att identifiera nya vägar och läkemedelsmål som kommer att förbättra patientvård eller terapi. För att undersöka mekanismerna för sjukdomsutveckling är det nödvändigt att isolera biologiskt material, det vill säga blod och angripen hudvävnad från patienter. För detta ändamål ingår vuxna 18 år och äldre med en medfödd sällsynt hudsjukdom. Vi tar blod- och (lesional) hudbiopsier från patienter för att utföra immunprofilering, samt cellbiologiska studier med patientens celler. Risken för patienterna är låg, eftersom endast perifera blod- och hudbiopsier tas. Potentiella risker inkluderar blåmärken och smärta samt infektion, postoperativ blödning, sårinfektion eller försenad sårläkning, smärta och ärrbildning.
Proverna är pseudonymiserade och lagras endast med pseudonymen. Celler och hudprover bevaras endast med patientens förhandsgodkännande.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Monika Ettinger, MD PhD
- Telefonnummer: 78654 +43 5 7680 83
- E-post: monika.ettinger@kepleruniklinikum.at
Studera Kontakt Backup
- Namn: Susanne Kimeswenger, PhD
- Telefonnummer: 8953 +43 732 2468
- E-post: susanne.kimeswenger@jku.at
Studieorter
-
-
-
Linz, Österrike, 4020
- Rekrytering
- Kepler University Hospital Linz
-
Kontakt:
- Monika Ettinger, MD PhD
- Telefonnummer: 78654 +43 5 7680 83
- E-post: monika.ettinger@kepleruniklinikum.at
-
Kontakt:
- Susanne Kimeswenger, PhD
- Telefonnummer: 8953 +43 732 2468
- E-post: susanne.kimeswenger@jku.at
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 18 års ålder
- sällsynt sjukdom är känd eller misstänkt
- patentmedgivande
Exklusions kriterier:
- ingen
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förbättring av sjukdomen bedömd av påverkad kroppsyta med 50 % vid off-label behandling med godkända monoklonala antikroppsterapier
Tidsram: 12 månader
|
Allvarligt drabbade samtyckespatienter kommer att behandlas med godkända monoklonala antikroppar riktade mot exakt de cytokiner som ökar i patientens lesional hud.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Studiestol: Monika Ettinger, MD PhD, Kepler University Hospital Linz
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RAREDISEASE
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .