Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Personlig tilpasset terapi av pasienter som lider av sjeldne genodermatoser

9. januar 2023 oppdatert av: Wolfram Hoetzenecker, Johannes Kepler University of Linz

Gewinnung, Kultur Und Studien Von primæren Humanen Zelltypen, Geweben Und Blut für Die Gezielte Behandlung Von Seltenen Hauterkrankungen

Sjeldne hudsykdommer er generelt definert som alvorlige livstruende, progressive kroniske sykdommer i huden som forekommer ekstremt sjelden (dvs. 5 av 10 000 mennesker er rammet). Mer enn 80 % er arvelig. I de fleste tilfeller bidrar også sen diagnose og mangel på terapeutiske strategier til alvorlig sykdomsprogresjon. Derfor er det et presserende behov for nye terapeutiske alternativer og med dem kunnskap om de underliggende mekanismene for sykdomsutvikling.

Målet med dette prosjektet er å bedre forstå sykdomsmekanismer og å identifisere nye veier og medikamentmål som vil forbedre pasientbehandling eller terapi. For å undersøke mekanismene for sykdomsutvikling er det nødvendig å isolere biologisk materiale, det vil si blod og berørt hudvev fra pasienter. Til dette formål inkluderes voksne 18 år og eldre med en medfødt sjelden hudsykdom. Vi tar blod- og (lesjons-) hudbiopsier fra pasienter for å utføre immunprofilering, samt cellebiologiske studier med pasientens celler. Risikoen for pasientene er lav, da det kun tas perifere blod- og hudbiopsier. Potensielle risikoer inkluderer blåmerker og smerte samt infeksjon, postoperativ blødning, sårinfeksjon eller forsinket sårheling, smerte og arrdannelse.

Prøvene er pseudonymisert og lagret kun med pseudonymet. Celler og hudprøver blir kun bevart med forhåndssamtykke fra pasienten.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

25

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som lider av sjeldne genodermatoser.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • alder av 18
  • sjelden sykdom er kjent eller mistenkt
  • patentsamtykke

Ekskluderingskriterier:

  • ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring av sykdom, vurdert av påvirket kroppsoverflate med 50 % ved off-label behandling med godkjente monoklonale antistoffterapier
Tidsramme: 12 måneder
Alvorlig rammede samtykkepasienter vil bli behandlet med godkjente monoklonale antistoffer rettet mot nøyaktig de cytokinene som øker i pasientens lesjonshud.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Johannes Kepler University of Linz

Etterforskere

  • Studiestol: Monika Ettinger, MD PhD, Kepler University Hospital Linz

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. mars 2022

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2024

Studiet fullført (Forventet)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2023

Først lagt ut (Anslag)

11. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

11. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RAREDISEASE

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sjeldne sykdommer

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere