Personalizovaná terapie pacientů trpících vzácnými genodermatózami
Gewinnung, Kultur Und Studien Von primären Humanen Zelltypen, Geweben Und Blut für Die Gezielte Behandlung Von Seltenen Hauterkrankungen
Vzácná kožní onemocnění jsou obecně definována jako vážná život ohrožující progresivní chronická kožní onemocnění, která se vyskytují extrémně vzácně (tj. postiženo je 5 z 10 000 lidí). Více než 80 % je dědičných. Ve většině případů pozdní diagnostika a nedostatek terapeutických strategií také přispívají k těžké progresi onemocnění. Proto jsou naléhavě zapotřebí nové terapeutické možnosti as nimi znalost základních mechanismů rozvoje onemocnění.
Cílem tohoto projektu je lépe porozumět mechanismům onemocnění a identifikovat nové cesty a cíle léků, které zlepší péči o pacienty nebo terapii. Aby bylo možné prozkoumat mechanismy rozvoje onemocnění, je nutné od pacientů izolovat biologický materiál, tedy krev a postiženou kožní tkáň. Za tímto účelem jsou zahrnuti dospělí ve věku 18 let a starší s vrozeným vzácným kožním onemocněním. Pacientům odebíráme krevní a (lezionální) biopsie kůže, abychom provedli imunoprofilaci, stejně jako buněčné biologické studie s buňkami pacienta. Riziko pro pacienty je nízké, protože se odebírají pouze biopsie periferní krve a kůže. Mezi možná rizika patří modřiny a bolest, stejně jako infekce, pooperační krvácení, infekce rány nebo opožděné hojení ran, bolest a jizvy.
Vzorky jsou pseudonymizovány a uloženy pouze pod pseudonymem. Buňky a vzorky kůže se uchovávají pouze s předchozím souhlasem pacienta.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Monika Ettinger, MD PhD
- Telefonní číslo: 78654 +43 5 7680 83
- E-mail: monika.ettinger@kepleruniklinikum.at
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Susanne Kimeswenger, PhD
- Telefonní číslo: 8953 +43 732 2468
- E-mail: susanne.kimeswenger@jku.at
Studijní místa
-
-
-
Linz, Rakousko, 4020
- Nábor
- Kepler University Hospital Linz
-
Kontakt:
- Monika Ettinger, MD PhD
- Telefonní číslo: 78654 +43 5 7680 83
- E-mail: monika.ettinger@kepleruniklinikum.at
-
Kontakt:
- Susanne Kimeswenger, PhD
- Telefonní číslo: 8953 +43 732 2468
- E-mail: susanne.kimeswenger@jku.at
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- věk 18 let
- je známo nebo je podezření na vzácné onemocnění
- patentový souhlas
Kritéria vyloučení:
- žádný
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zlepšení onemocnění, jak bylo hodnoceno podle postižené plochy povrchu těla, o 50 % po off-label léčbě schválenými terapiemi monoklonálními protilátkami
Časové okno: 12 měsíců
|
Vážně postižení souhlasní pacienti budou léčeni schválenými monoklonálními protilátkami zacílenými přesně na cytokiny, které jsou zvýšené v kůži lézí pacienta.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Monika Ettinger, MD PhD, Kepler University Hospital Linz
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RAREDISEASE
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vzácná onemocnění
-
Istituto Ortopedico GaleazziDokončenoBolest | Spát | Komplikace artroplastiky | Hospitalizace | RARItálie