Terapia personalizada de pacientes que sofrem de genodermatoses raras
Gewinnung, Kultur Und Studien Von primären Humanen Zelltypen, Geweben Und Blut für Die Gezielte Behandlung Von Seltenen Hauterkrankungen
As doenças raras da pele são geralmente definidas como doenças crônicas progressivas graves da pele, com risco de vida, que ocorrem extremamente raramente (ou seja, 5 em 10.000 pessoas são afetadas). Mais de 80% são hereditários. Na maioria dos casos, o diagnóstico tardio e a falta de estratégias terapêuticas também contribuem para a progressão grave da doença. Portanto, novas opções terapêuticas são urgentemente necessárias e com elas o conhecimento dos mecanismos subjacentes ao desenvolvimento da doença.
O objetivo deste projeto é entender melhor os mecanismos da doença e identificar novos caminhos e alvos de drogas que irão melhorar o atendimento ou a terapia do paciente. Para investigar os mecanismos de desenvolvimento da doença, é necessário isolar material biológico, ou seja, sangue e tecido da pele afetada dos pacientes. Para este fim, são incluídos adultos com 18 anos ou mais com uma rara doença congênita da pele. Retiramos sangue e biópsias de pele (lesional) dos pacientes para realizar o imunoperfil, bem como estudos biológicos celulares com as células do paciente. O risco para os pacientes é baixo, pois apenas sangue periférico e biópsias de pele são feitas. Os riscos potenciais incluem hematomas e dor, bem como infecção, sangramento pós-operatório, infecção da ferida ou atraso na cicatrização da ferida, dor e cicatrização.
As amostras são pseudonimizadas e armazenadas apenas com o pseudônimo. Células e amostras de pele só são preservadas com o consentimento prévio do paciente.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Monika Ettinger, MD PhD
- Número de telefone: 78654 +43 5 7680 83
- E-mail: monika.ettinger@kepleruniklinikum.at
Estude backup de contato
- Nome: Susanne Kimeswenger, PhD
- Número de telefone: 8953 +43 732 2468
- E-mail: susanne.kimeswenger@jku.at
Locais de estudo
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Linz, Áustria, 4020
- Recrutamento
- Kepler University Hospital Linz
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Contato:
- Monika Ettinger, MD PhD
- Número de telefone: 78654 +43 5 7680 83
- E-mail: monika.ettinger@kepleruniklinikum.at
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Contato:
- Susanne Kimeswenger, PhD
- Número de telefone: 8953 +43 732 2468
- E-mail: susanne.kimeswenger@jku.at
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 18 anos
- doença rara é conhecida ou suspeita
- consentimento de patente
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhoria da doença conforme avaliada pela área de superfície corporal afetada em 50% após tratamento off-label com terapias de anticorpos monoclonais aprovadas
Prazo: 12 meses
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Os pacientes gravemente afetados serão tratados com anticorpos monoclonais aprovados visando exatamente as citocinas que estão aumentadas na pele lesional do paciente.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Monika Ettinger, MD PhD, Kepler University Hospital Linz
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RAREDISEASE
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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