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Terapia personalizzata dei pazienti affetti da genodermatosi rara

9 gennaio 2023 aggiornato da: Wolfram Hoetzenecker, Johannes Kepler University of Linz

Gewinnung, Kultur Und Studien Von primären Humanen Zelltypen, Geweben Und Blut für Die Gezielte Behandlung Von Seltenen Hauterkrankungen

Le malattie rare della pelle sono generalmente definite come malattie croniche della pelle gravi e pericolose per la vita che si verificano molto raramente (vale a dire, 5 persone su 10.000 ne sono colpite). Più dell'80% è ereditario. Nella maggior parte dei casi, anche la diagnosi tardiva e la mancanza di strategie terapeutiche contribuiscono a una grave progressione della malattia. Pertanto, sono urgentemente necessarie nuove opzioni terapeutiche e con esse la conoscenza dei meccanismi alla base dello sviluppo della malattia.

Lo scopo di questo progetto è comprendere meglio i meccanismi della malattia e identificare nuovi percorsi e bersagli farmacologici che miglioreranno la cura o la terapia del paziente. Per studiare i meccanismi di sviluppo della malattia, è necessario isolare il materiale biologico, cioè il sangue e il tessuto cutaneo interessato dai pazienti. A tale scopo, sono inclusi gli adulti di età pari o superiore a 18 anni con una malattia della pelle rara congenita. Preleviamo sangue e biopsie cutanee (lesionali) dai pazienti per eseguire l'immunoprofiling, nonché studi di biologia cellulare con le cellule del paziente. Il rischio per i pazienti è basso, poiché vengono prelevati solo sangue periferico e biopsie cutanee. I potenziali rischi includono lividi e dolore, nonché infezione, sanguinamento postoperatorio, infezione della ferita o ritardata guarigione della ferita, dolore e cicatrici.

I campioni sono pseudonimizzati e archiviati solo con lo pseudonimo. Cellule e campioni di pelle vengono conservati solo previo consenso del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

25

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti affetti da genodermatosi rare.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • età di 18 anni
  • malattia rara è nota o sospetta
  • consenso brevettuale

Criteri di esclusione:

  • nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento della malattia valutato in base alla superficie corporea interessata del 50 % in seguito a trattamento off-label con terapie con anticorpi monoclonali approvate
Lasso di tempo: 12 mesi
I pazienti consenzienti gravemente affetti saranno trattati con anticorpi monoclonali approvati mirati esattamente alle citochine che sono aumentate nella pelle lesionata del paziente.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johannes Kepler University of Linz

Investigatori

  • Cattedra di studio: Monika Ettinger, MD PhD, Kepler University Hospital Linz

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 marzo 2022

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 gennaio 2023

Primo Inserito (Stima)

11 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

11 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RAREDISEASE

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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