Harvinaisista genodermatooseista kärsivien potilaiden yksilöllinen hoito
Gewinnung, Kultur Und Studien Von primären Humanen Zelltypen, Geweben Und Blut für Die Gezielte Behandlung Von Seltenen Hauterkrankungen
Harvinaiset ihosairaudet määritellään yleensä vakaviksi hengenvaarallisiksi, progressiivisiksi kroonisiksi ihosairauksiksi, joita esiintyy erittäin harvoin (eli viidellä 10 000:sta ihmisestä kärsii). Yli 80 % on perinnöllisiä. Useimmissa tapauksissa myöhäinen diagnoosi ja terapeuttisten strategioiden puute vaikuttavat myös vakavaan taudin etenemiseen. Siksi tarvitaan kipeästi uusia hoitovaihtoehtoja ja niiden myötä tietoa taudin kehittymisen taustalla olevista mekanismeista.
Tämän projektin tavoitteena on ymmärtää paremmin sairauksien mekanismeja ja tunnistaa uusia polkuja ja lääkekohteita, jotka parantavat potilaiden hoitoa tai terapiaa. Sairauden kehittymismekanismien tutkimiseksi on tarpeen eristää potilaista biologista materiaalia eli veri ja sairastunut ihokudos. Tätä tarkoitusta varten mukaan otetaan 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat aikuiset, joilla on synnynnäinen harvinainen ihosairaus. Otamme potilailta veri- ja (leesio)ihobiopsiat immunoprofilointia sekä solubiologisia tutkimuksia varten potilaan soluilla. Potilaiden riski on pieni, koska niistä otetaan vain perifeerinen veri ja ihobiopsiat. Mahdollisia riskejä ovat mustelmat ja kipu sekä infektio, leikkauksen jälkeinen verenvuoto, haavainfektio tai haavan viivästynyt paraneminen, kipu ja arpeutuminen.
Näytteet ovat pseudonyymejä ja niitä säilytetään vain salanimellä. Soluja ja ihonäytteitä säilytetään vain potilaan etukäteen antamalla suostumuksella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Monika Ettinger, MD PhD
- Puhelinnumero: 78654 +43 5 7680 83
- Sähköposti: monika.ettinger@kepleruniklinikum.at
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Susanne Kimeswenger, PhD
- Puhelinnumero: 8953 +43 732 2468
- Sähköposti: susanne.kimeswenger@jku.at
Opiskelupaikat
-
-
-
Linz, Itävalta, 4020
- Rekrytointi
- Kepler University Hospital Linz
-
Ottaa yhteyttä:
- Monika Ettinger, MD PhD
- Puhelinnumero: 78654 +43 5 7680 83
- Sähköposti: monika.ettinger@kepleruniklinikum.at
-
Ottaa yhteyttä:
- Susanne Kimeswenger, PhD
- Puhelinnumero: 8953 +43 732 2468
- Sähköposti: susanne.kimeswenger@jku.at
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaana
- harvinainen sairaus tiedetään tai epäillään
- patentin suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- ei mitään
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sairauden paraneminen 50 %:lla arvioituna vaurioituneen kehon pinta-alan perusteella hyväksytyillä monoklonaalisilla vasta-ainehoidoilla tehdyn hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Vakavasti sairaita suostuvia potilaita hoidetaan hyväksytyillä monoklonaalisilla vasta-aineilla, jotka kohdistuvat juuri niihin sytokiineihin, jotka ovat lisääntyneet potilaan leesion ihossa.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Monika Ettinger, MD PhD, Kepler University Hospital Linz
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RAREDISEASE
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .