Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ritka genodermatózisban szenvedő betegek személyre szabott terápiája

2023. január 9. frissítette: Wolfram Hoetzenecker, Johannes Kepler University of Linz

Gewinnung, Kultur Und Studien Von primären Humanen Zelltypen, Geweben Und Blut für Die Gezielte Behandlung Von Seltenen Hauterkrankungen

A ritka bőrbetegségek általában súlyos, életveszélyes, progresszív krónikus bőrbetegségek, amelyek rendkívül ritkán fordulnak elő (azaz 10 000 emberből 5 érintett). Több mint 80%-a örökletes. A legtöbb esetben a késői diagnózis és a terápiás stratégiák hiánya is hozzájárul a betegség súlyos progressziójához. Ezért sürgősen új terápiás lehetőségekre van szükség, és ezzel együtt a betegségek kialakulásának hátterében álló mechanizmusok ismeretére.

A projekt célja a betegség mechanizmusainak jobb megértése, valamint olyan új utak és gyógyszercélpontok azonosítása, amelyek javítják a betegek ellátását vagy terápiáját. A betegség kialakulásának mechanizmusának vizsgálatához szükséges a biológiai anyagok, azaz a vér és az érintett bőrszövet izolálása a betegektől. Ebből a célból a veleszületett ritka bőrbetegségben szenvedő, 18 éves vagy annál idősebb felnőttek is beleszámítanak. Vér- és (léziós) bőrbiopsziát veszünk a betegektől immunprofilizálás, valamint sejtbiológiai vizsgálatok elvégzéséhez a páciens sejtjeivel. A betegek kockázata alacsony, mivel csak perifériás vér- és bőrbiopsziát vesznek. A lehetséges kockázatok közé tartozik a zúzódás és fájdalom, valamint fertőzés, posztoperatív vérzés, sebfertőzés vagy késleltetett sebgyógyulás, fájdalom és hegesedés.

A mintákat álnévvel látják el, és csak az álnévvel tárolják. A sejteket és a bőrmintákat csak a beteg előzetes beleegyezésével őrizzük meg.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

25

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ritka genodermatózisban szenvedő betegek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 éves kor
  • ritka betegség ismert vagy gyanítható
  • szabadalmi hozzájárulás

Kizárási kritériumok:

  • egyik sem

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegség 50%-os javulása az érintett testfelület alapján, jóváhagyott monoklonális antitest-terápiákkal végzett off-label kezelés után
Időkeret: 12 hónap
A súlyosan érintett, beleegyező betegeket jóváhagyott monoklonális antitestekkel kezelik, amelyek pontosan azokat a citokineket célozzák meg, amelyek megnövekedtek a beteg léziós bőrében.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Johannes Kepler University of Linz

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Monika Ettinger, MD PhD, Kepler University Hospital Linz

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. március 18.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. december 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. január 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 9.

Első közzététel (Becslés)

2023. január 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. január 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 9.

Utolsó ellenőrzés

2023. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RAREDISEASE

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel