Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gepersonaliseerde therapie van patiënten die lijden aan zeldzame genodermatose

9 januari 2023 bijgewerkt door: Wolfram Hoetzenecker, Johannes Kepler University of Linz

Gewinnung, Kultur Und Studien van eerste menselijke Zelltypen, Geweben en Blut für Die Gezielte Behandlung Von Seltenen Hauterkrankungen

Zeldzame huidziekten worden over het algemeen gedefinieerd als ernstige, levensbedreigende, progressieve chronische huidaandoeningen die uiterst zelden voorkomen (d.w.z. 5 op de 10.000 mensen hebben er last van). Meer dan 80% is erfelijk. In de meeste gevallen dragen late diagnose en het ontbreken van therapeutische strategieën ook bij tot ernstige ziekteprogressie. Daarom zijn dringend nieuwe therapeutische opties nodig en daarmee kennis van de onderliggende mechanismen van ziekteontwikkeling.

Het doel van dit project is om ziektemechanismen beter te begrijpen en nieuwe wegen en medicijndoelen te identificeren die de patiëntenzorg of therapie zullen verbeteren. Om de mechanismen van ziekteontwikkeling te onderzoeken, is het noodzakelijk om biologisch materiaal, d.w.z. bloed en aangetast huidweefsel, van patiënten te isoleren. Hiervoor worden volwassenen van 18 jaar en ouder met een aangeboren zeldzame huidaandoening meegenomen. We nemen bloed- en (laesie)huidbiopten van patiënten om immunoprofilering uit te voeren, evenals celbiologische studies met de cellen van de patiënt. Het risico voor de patiënten is laag, aangezien er alleen perifere bloed- en huidbiopten worden genomen. Mogelijke risico's zijn onder meer blauwe plekken en pijn, evenals infectie, postoperatieve bloeding, wondinfectie of vertraagde wondgenezing, pijn en littekens.

De samples worden gepseudonimiseerd en alleen onder het pseudoniem opgeslagen. Cellen en huidmonsters worden alleen bewaard met voorafgaande toestemming van de patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

25

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten die lijden aan zeldzame genodermatoses.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • leeftijd van 18 jaar
  • zeldzame ziekte bekend is of vermoed wordt
  • octrooi toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van de ziekte, beoordeeld aan de hand van het aangetaste lichaamsoppervlak, met 50% na off-label behandeling met goedgekeurde therapieën met monoklonale antilichamen
Tijdsspanne: 12 maanden
Ernstig aangetaste, instemmende patiënten zullen worden behandeld met goedgekeurde monoklonale antilichamen die zich precies richten op de cytokines die verhoogd zijn in de laesiehuid van de patiënt.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Johannes Kepler University of Linz

Onderzoekers

  • Studie stoel: Monika Ettinger, MD PhD, Kepler University Hospital Linz

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 maart 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 december 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 januari 2023

Eerst geplaatst (Schatting)

11 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

11 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RAREDISEASE

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren