Spersonalizowana terapia pacjentów cierpiących na rzadkie genodermatozy
Gewinnung, Kultur Und Studien Von primären Humanen Zelltypen, Geweben Und Blut für Die Gezielte Behandlung Von Seltenen Hauterkrankungen
Rzadkie choroby skóry są ogólnie definiowane jako poważne, zagrażające życiu, postępujące przewlekłe choroby skóry, które występują niezwykle rzadko (tj. dotykają 5 na 10 000 osób). Ponad 80% jest dziedzicznych. W większości przypadków późna diagnoza i brak strategii terapeutycznych również przyczyniają się do ciężkiej progresji choroby. Dlatego pilnie potrzebne są nowe opcje terapeutyczne, a wraz z nimi wiedza na temat mechanizmów leżących u podstaw rozwoju choroby.
Celem tego projektu jest lepsze zrozumienie mechanizmów chorobowych oraz identyfikacja nowych ścieżek i celów dla leków, które poprawią opiekę nad pacjentem lub terapię. W celu zbadania mechanizmów rozwoju choroby konieczne jest wyizolowanie od pacjentów materiału biologicznego, tj. krwi i zmienionej chorobowo tkanki skórnej. W tym celu uwzględniono osoby dorosłe w wieku 18 lat i starsze z wrodzoną rzadką chorobą skóry. Od pacjentów pobieramy biopsje krwi i skóry (zmiany chorobowe) w celu wykonania profili immunologicznych, a także badań biologicznych komórek na komórkach pacjenta. Ryzyko dla pacjentów jest niskie, ponieważ pobierane są jedynie biopsje krwi obwodowej i skóry. Potencjalne ryzyko obejmuje siniaki i ból, a także infekcję, krwawienie pooperacyjne, infekcję rany lub opóźnione gojenie się ran, ból i blizny.
Próbki są pseudonimizowane i przechowywane wyłącznie z pseudonimem. Komórki i próbki skóry są konserwowane wyłącznie za uprzednią zgodą pacjenta.
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Monika Ettinger, MD PhD
- Numer telefonu: 78654 +43 5 7680 83
- E-mail: monika.ettinger@kepleruniklinikum.at
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Susanne Kimeswenger, PhD
- Numer telefonu: 8953 +43 732 2468
- E-mail: susanne.kimeswenger@jku.at
Lokalizacje studiów
-
-
-
Linz, Austria, 4020
- Rekrutacyjny
- Kepler University Hospital Linz
-
Kontakt:
- Monika Ettinger, MD PhD
- Numer telefonu: 78654 +43 5 7680 83
- E-mail: monika.ettinger@kepleruniklinikum.at
-
Kontakt:
- Susanne Kimeswenger, PhD
- Numer telefonu: 8953 +43 732 2468
- E-mail: susanne.kimeswenger@jku.at
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- wiek 18 lat
- rzadka choroba jest znana lub podejrzewana
- zgoda patentowa
Kryteria wyłączenia:
- Żaden
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poprawa stanu chorobowego oceniana na podstawie dotkniętej chorobą powierzchni ciała o 50% po leczeniu niezgodnym ze wskazaniami zatwierdzonymi terapiami przeciwciałami monoklonalnymi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Poważnie dotknięci chorobą pacjenci, którzy wyrażą zgodę, będą leczeni zatwierdzonymi przeciwciałami monoklonalnymi skierowanymi dokładnie na cytokiny, które są zwiększone w zmienionej chorobowo skórze pacjenta.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Krzesło do nauki: Monika Ettinger, MD PhD, Kepler University Hospital Linz
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RAREDISEASE
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .