钠葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂对法布里病患者心脏和肾脏的影响

纳入标准

• 年龄：18-70岁
• 患有基因确诊的法布里病的患者。
• 使用酶替代疗法 (ERT) 进行治疗。
• 在过去至少 3 个月内以稳定剂量进行 ERT 或分子伴侣治疗
• 蛋白尿 >35 毫克/天和/或蛋白尿 >150 毫克/天
• eGFR ≥25 mL/min/1.73 m2
• 在随机分组前至少 4 周服用稳定剂量的 ACEi、ARB 或肾素受体阻滞剂
• 足够的德语能力。
• 签署并注明日期的知情同意书。
• 已知的 FD 心脏协会

排除标准：

• 已知对达格列净过敏、过敏或禁忌症。
• 1 型或 2 型糖尿病的诊断
• 患有影响心脏和肾脏的任何疾病（法布里病除外）的患者。
• 肾移植史。
• 活动性恶性肿瘤。
• 不允许在筛选后 6 周内使用联合介入治疗（醛固酮拮抗剂、连续使用非甾体抗炎药或全身性类固醇）。

• 可能显着改变药物的吸收、分布、代谢或排泄的任何药物、手术或医疗状况，包括但不限于以下任何一项：

  1. 最近六个月内有活动性炎症性肠病史；
  2. 胃肠道大手术，如胃切除术、胃肠造口术或肠切除术；
  3. 最近六个月内胃肠道溃疡和/或胃肠道或直肠出血；
  4. 最近六个月内胰腺损伤或胰腺炎；
  5. 通过以下任何一项确定的肝病证据：筛选访视时 ALT 或 AST 值超过 3x ULN，有肝性脑病病史，食管静脉曲张病史或门腔静脉分流病史；
• 在研究者的评估中，受试者可能有脱水或容量不足的风险，这可能会影响疗效或安全性数据的解释。
• 首次给药前 8 周内献血或失血 400 mL 或更多。
• 研究者认为可能使患者因参与研究而面临更高风险，或可能妨碍患者遵守研究要求或完成研究的任何手术或医疗状况。
• 怀孕或哺乳的妇女；研究期间打算怀孕，缺乏安全避孕措施。
• 已知或怀疑有不合规行为、药物或酒精滥用（包括吸食大麻香烟）的患者。
• 在本研究之前和期间的 30 天内参与另一项使用研究药物的研究。
• 研究者、他/她的家庭成员、雇员和其他受抚养人的登记。
• 无法遵循研究的程序，例如 由于参与者的语言问题、心理障碍、痴呆症等。