Effetti degli inibitori del sodio glucosio cotranspoter 2 su cuore e reni nei pazienti con malattia di Fabry

Criterio di inclusione

• Età: 18-70 anni
• Pazienti con malattia di Fabry geneticamente confermata.
• In trattamento con terapia enzimatica sostitutiva (ERT).
• ERT o terapia con accompagnatore a dose stabile per almeno gli ultimi 3 mesi
• Albuminuria >35 mg/die e/o proteinuria >150 mg/die
• eGFR ≥25 mL/min/1,73 m2
• Su una dose stabile di un ACEi, ARB o bloccanti dei recettori della renina per almeno 4 settimane prima della randomizzazione
• Sufficiente padronanza della lingua tedesca.
• Consenso informato firmato e datato.
• Associazione cardiaca nota di FD

Criteri di esclusione:

• Ipersensibilità, allergia o controindicazioni note a dapagliflozin.
• Diagnosi di diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2
• Pazienti con qualsiasi malattia (diversa dalla malattia di Fabry) che colpisca il cuore e i reni.
• Storia del trapianto di rene.
• Malignità attiva.
• Non sarà consentito l'uso di trattamenti concomitanti (antagonisti dell'aldosterone, uso continuo di FANS o steroidi sistemici) entro 6 settimane dallo screening.

• Qualsiasi farmaco, condizione medica o chirurgica che potrebbe alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci inclusi, ma non limitati a uno dei seguenti:

  1. Storia di malattia infiammatoria intestinale attiva negli ultimi sei mesi;
  2. Chirurgia maggiore del tratto gastrointestinale come gastrectomia, gastroenterostomia o resezione intestinale;
  3. Ulcere gastrointestinali e/o sanguinamento gastrointestinale o rettale negli ultimi sei mesi;
  4. Lesione pancreatica o pancreatite negli ultimi sei mesi;
  5. Evidenza di malattia epatica determinata da uno qualsiasi dei seguenti: valori di ALT o AST superiori a 3 volte l'ULN alla visita di screening, anamnesi di encefalopatia epatica, anamnesi di varici esofagee o anamnesi di shunt portocavale;
• - Soggetto che, secondo la valutazione dello sperimentatore, potrebbe essere a rischio di disidratazione o deplezione di volume che potrebbe influenzare l'interpretazione dei dati di efficacia o sicurezza.
• Donazione o perdita di 400 ml o più di sangue entro 8 settimane prima della somministrazione iniziale.
• Qualsiasi condizione chirurgica o medica che, a parere dello sperimentatore, possa esporre il paziente a un rischio maggiore a causa della sua partecipazione allo studio o possa impedire al paziente di soddisfare i requisiti dello studio o di completare lo studio.
• Donne in gravidanza o che allattano; intenzione di rimanere incinta durante il corso dello studio, mancanza di contraccezione sicura.
• Pazienti con non conformità nota o sospetta, abuso di droghe o alcol, comprese le sigarette di marijuana.
• - Partecipazione a un altro studio con farmaci sperimentali nei 30 giorni precedenti e durante il presente studio.
• Arruolamento dello sperimentatore, dei suoi familiari, dipendenti e altre persone dipendenti.
• Incapacità di seguire le procedure dello studio, ad es. a causa di problemi di linguaggio, disturbi psicologici, demenza, ecc. del partecipante.