Efeitos dos Inibidores do Cotranspotador de Sódio Glicose 2 no Coração e nos Rins em Pacientes com Doença de Fabry

Critério de inclusão

• Idade: 18-70 anos
• Pacientes com doença de Fabry geneticamente confirmada.
• Em tratamento com Terapia de Reposição Enzimática (TRE).
• Terapia de TRE ou acompanhante em dose estável por pelo menos 3 meses
• Albuminúria >35 mg/dia e/ou proteinúria >150 mg/dia
• eGFR ≥25 mL/min/1,73 m2
• Em uma dose estável de um IECA, ARB ou bloqueadores dos receptores de renina por pelo menos 4 semanas antes da randomização
• Domínio suficiente da língua alemã.
• Consentimento informado assinado e datado.
• Associação cardíaca conhecida de DF

Critério de exclusão:

• Hipersensibilidade, alergia ou contra-indicações conhecidas à dapagliflozina.
• Diagnóstico de diabetes mellitus tipo 1 ou tipo 2
• Pacientes com qualquer doença (exceto doença de Fabry) afetando o coração e os rins.
• Histórico de transplante renal.
• Malignidade ativa.
• Não será permitido o uso de tratamentos co-intervencionais (antagonistas da aldosterona, uso contínuo de AINEs ou esteróides sistêmicos) dentro de 6 semanas após a triagem.

• Qualquer medicação, condição cirúrgica ou médica que possa alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de medicamentos, incluindo, entre outros:

  1. História de doença inflamatória intestinal ativa nos últimos seis meses;
  2. Grande cirurgia do trato gastrointestinal, como gastrectomia, gastroenterostomia ou ressecção intestinal;
  3. Úlceras gastrointestinais e/ou sangramento gastrointestinal ou retal nos últimos seis meses;
  4. Lesão pancreática ou pancreatite nos últimos seis meses;
  5. Evidência de doença hepática determinada por qualquer um dos seguintes: valores de ALT ou AST superiores a 3x LSN na consulta de triagem, história de encefalopatia hepática, história de varizes esofágicas ou história de shunt portocava;
• Sujeito que, na avaliação do investigador, pode estar em risco de desidratação ou depleção de volume que pode afetar a interpretação dos dados de eficácia ou segurança.
• Doação ou perda de 400 mL ou mais de sangue dentro de 8 semanas antes da dosagem inicial.
• Qualquer condição cirúrgica ou médica que, na opinião do investigador, possa colocar o paciente em maior risco devido à sua participação no estudo ou provavelmente impeça o paciente de cumprir os requisitos do estudo ou concluí-lo.
• Mulheres grávidas ou amamentando; intenção de engravidar durante o estudo, falta de métodos contraceptivos seguros.
• Pacientes com descumprimento conhecido ou suspeito, abuso de drogas ou álcool, incluindo cigarros de maconha.
• Participação em outro estudo com medicamentos experimentais nos 30 dias anteriores e durante o presente estudo.
• Inscrição do investigador, seus familiares, funcionários e outras pessoas dependentes.
• Incapacidade de seguir os procedimentos do estudo, por ex. devido a problemas de linguagem, distúrbios psicológicos, demência, etc. do participante.