Effekter av natriumglukose cotranspoter 2-hemmere på hjerte og nyrer hos pasienter med Fabrys sykdom

Inklusjonskriterier

• Alder: 18-70 år
• Pasienter med genetisk bekreftet Fabry sykdom.
• På behandling med Enzyme Replacement Therapy (ERT).
• ERT eller chaperone terapi ved stabil dose i minst 3 siste måneder
• Albuminuri >35 mg/dag og/eller proteinuri >150 mg/dag
• eGFR ≥25 mL/min/1,73 m2
• På en stabil dose av en ACEi-, ARB- eller reninreseptorblokkere i minst 4 uker før randomisering
• Tilstrekkelig beherskelse av tysk språk.
• Signert og datert informert samtykke.
• Kjent hjerteforening av FD

Ekskluderingskriterier:

• Kjent overfølsomhet, allergi eller kontraindikasjoner mot dapagliflozin.
• Diagnose av type 1 eller type 2 diabetes mellitus
• Pasienter med en hvilken som helst sykdom (annet enn Fabrys sykdom) som påvirker hjertet og nyrene.
• Historie om nyretransplantasjon.
• Aktiv malignitet.
• Bruk av ko-intervensjonsbehandlinger (aldosteronantagonister, kontinuerlig bruk av NSAIDs eller systemiske steroider) innen 6 uker etter screening vil ikke være tillatt.

• Enhver medisin, kirurgisk eller medisinsk tilstand som kan endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av medisiner, inkludert, men ikke begrenset til, noen av følgende:

  1. Anamnese med aktiv inflammatorisk tarmsykdom i løpet av de siste seks månedene;
  2. Større gastrointestinale operasjoner som gastrektomi, gastroenterostomi eller tarmreseksjon;
  3. Gastrointestinale sår og/eller gastrointestinal eller rektal blødning i løpet av de siste seks månedene;
  4. Pankreasskade eller pankreatitt i løpet av de siste seks månedene;
  5. Bevis på leversykdom som bestemt av ett av følgende: ALAT- eller AST-verdier som overstiger 3x ULN ved screeningbesøket, en historie med leverencefalopati, en historie med esophageal varices eller en historie med portokaval shunt;
• Forsøksperson som etter utforskerens vurdering kan ha risiko for dehydrering eller volumdeplesjon som kan påvirke tolkningen av effekt- eller sikkerhetsdata.
• Donasjon eller tap av 400 ml eller mer blod innen 8 uker før initial dosering.
• Enhver kirurgisk eller medisinsk tilstand, som etter etterforskerens mening kan sette pasienten i høyere risiko fra hans/hennes deltakelse i studien, eller som sannsynligvis vil hindre pasienten i å oppfylle kravene til studien eller fullføre studien.
• Kvinner som er gravide eller ammer; intensjon om å bli gravid i løpet av studien, mangel på sikker prevensjon.
• Pasienter med kjent eller mistenkt manglende overholdelse, narkotika- eller alkoholmisbruk, inkludert marihuana-sigaretter.
• Deltakelse i en annen studie med legemidler i løpet av de 30 dagene før og under denne studien.
• Registrering av etterforskeren, hans/hennes familiemedlemmer, ansatte og andre avhengige personer.
• Manglende evne til å følge studiens prosedyrer, f.eks. på grunn av språkproblemer, psykiske lidelser, demens etc. hos deltakeren.