A nátrium-glükóz kotranszpoter 2 gátlók hatása a szívre és a vesére Fabry-betegségben szenvedő betegeknél

Befogadási kritériumok

• Életkor: 18-70 év
• Genetikailag igazolt Fabry-betegségben szenvedő betegek.
• Enzimpótló terápiával (ERT) végzett kezelésről.
• ERT vagy chaperone terápia stabil dózisban legalább 3 hónapig
• Albuminuria >35 mg/nap és/vagy proteinuria >150 mg/nap
• eGFR ≥25 ml/perc/1,73 m2
• ACEi, ARB vagy renin receptor blokkolók stabil dózisa mellett legalább 4 hétig a randomizálás előtt
• Megfelelő német nyelvtudás.
• Aláírt és keltezett tájékozott hozzájárulás.
• Az FD ismert kardiális társulása

Kizárási kritériumok:

• Ismert túlérzékenység, allergia vagy ellenjavallatok a dapagliflozinnal szemben.
• Az 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitus diagnózisa
• A szívet és a vesét érintő bármely betegségben (a Fabry-betegség kivételével) szenvedő betegek.
• Vesetranszplantáció története.
• Aktív rosszindulatú daganat.
• A társintervenciós kezelések (aldoszteron antagonisták, NSAID-ok vagy szisztémás szteroidok folyamatos alkalmazása) a szűrést követő 6 héten belül nem megengedettek.

• Bármilyen gyógyszeres kezelés, műtéti vagy egészségügyi állapot, amely jelentősen megváltoztathatja a gyógyszerek felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását, beleértve, de nem kizárólagosan a következők bármelyikét:

  1. Aktív gyulladásos bélbetegség az elmúlt hat hónapban;
  2. Nagyobb gasztrointesztinális traktus műtétek, mint például gastrectomia, gastroenterostomia vagy bélreszekció;
  3. Gyomor-bélrendszeri fekélyek és/vagy gyomor-bélrendszeri vagy végbélvérzés az elmúlt hat hónapban;
  4. Hasnyálmirigy-sérülés vagy hasnyálmirigy-gyulladás az elmúlt hat hónapban;
  5. Májbetegség bizonyítéka, amelyet a következők bármelyike ​​határoz meg: ALT- vagy AST-értékek a normálérték felső határának 3-szorosát meghaladó szűrővizsgálaton, hepatikus encephalopathia a kórtörténetben, nyelőcső-varixok vagy portocavalis shunt;
• Az alany, akinél a vizsgáló értékelése szerint kiszáradás vagy térfogatcsökkenés veszélye állhat fenn, ami befolyásolhatja a hatásossági vagy biztonságossági adatok értelmezését.
• 400 ml vagy több vér adományozása vagy elvesztése az első adagolást megelőző 8 héten belül.
• Minden olyan műtéti vagy egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint a beteget nagyobb kockázatnak teheti ki a vizsgálatban való részvétele miatt, vagy valószínűsíthetően akadályozza a beteget abban, hogy megfeleljen a vizsgálat követelményeinek vagy befejezze a vizsgálatot.
• Terhes vagy szoptató nők; terhességi szándék a vizsgálat ideje alatt, a biztonságos fogamzásgátlás hiánya.
• Azok a betegek, akiknek ismert vagy feltételezett megsértése, kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés, beleértve a marihuána cigarettát is.
• Részvétel egy másik vizsgálatban vizsgált gyógyszerekkel a jelen vizsgálatot megelőző 30 napon belül és a jelen vizsgálat során.
• A nyomozó, családtagjai, alkalmazottai és egyéb eltartott személyek felvétele.
• Képtelenség követni a vizsgálat eljárásait, pl. a résztvevő nyelvi problémái, pszichés zavarai, demenciája stb.