Влияние ингибиторов котранспотер-2 глюкозы натрия на сердце и почки у пациентов с болезнью Фабри

Критерии включения

• Возраст: 18-70 лет
• Пациенты с генетически подтвержденной болезнью Фабри.
• На фоне заместительной ферментной терапии (ФЗТ).
• ФЗТ или шаперонная терапия в стабильной дозе в течение как минимум 3 последних месяцев
• Альбуминурия >35 мг/сут и/или протеинурия >150 мг/сут
• рСКФ ≥25 мл/мин/1,73 м2
• На стабильной дозе блокаторов рецепторов АПФ, БРА или рениновых рецепторов в течение как минимум 4 недель до рандомизации
• Достаточное владение немецким языком.
• Подписанное и датированное информированное согласие.
• Известная кардиальная ассоциация ФД

Критерий исключения:

• Известная гиперчувствительность, аллергия или противопоказания к дапаглифлозину.
• Диагностика сахарного диабета 1 или 2 типа
• Пациенты с любым заболеванием (кроме болезни Фабри), поражающим сердце и почки.
• История трансплантации почки.
• Активное злокачественное новообразование.
• Использование сопутствующих препаратов (антагонисты альдостерона, непрерывный прием НПВП или системных стероидов) в течение 6 недель после скрининга не допускается.

• Любое лекарственное, хирургическое или медицинское состояние, которое может значительно изменить абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение лекарств, включая, помимо прочего, любое из следующего:

  1. История активного воспалительного заболевания кишечника в течение последних шести месяцев;
  2. Крупные операции на желудочно-кишечном тракте, такие как гастрэктомия, гастроэнтеростомия или резекция кишечника;
  3. Желудочно-кишечные язвы и/или желудочно-кишечные или ректальные кровотечения в течение последних шести месяцев;
  4. Травма поджелудочной железы или панкреатит в течение последних шести месяцев;
  5. Признаки заболевания печени, определяемые любым из следующих признаков: значения АЛТ или АСТ, превышающие 3 x ВГН на скрининговом визите, наличие в анамнезе печеночной энцефалопатии, варикозного расширения вен пищевода в анамнезе или портокавального шунтирования в анамнезе;
• Субъект, который, по оценке исследователя, может подвергаться риску обезвоживания или уменьшения объема, что может повлиять на интерпретацию данных об эффективности или безопасности.
• Пожертвование или потеря 400 мл или более крови в течение 8 недель до первоначального дозирования.
• Любое хирургическое или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть пациента более высокому риску в связи с его/ее участием в исследовании или может помешать пациенту выполнить требования исследования или завершить исследование.
• Женщины, которые беременны или кормят грудью; намерение забеременеть в ходе исследования, отсутствие безопасной контрацепции.
• Пациенты с известным или подозреваемым несоблюдением режима лечения, злоупотреблением наркотиками или алкоголем, включая сигареты с марихуаной.
• Участие в другом исследовании с исследуемыми препаратами в течение 30 дней до и во время настоящего исследования.
• Регистрация следователя, членов его семьи, сотрудников и иных зависимых лиц.
• Неспособность следовать процедурам исследования, т.е. из-за языковых проблем, психологических расстройств, слабоумия и т.п. участника.