Auswirkungen von Natriumglukose-Cotranspoter-2-Inhibitoren auf Herz und Nieren bei Patienten mit Morbus Fabry

Einschlusskriterien

• Alter: 18-70 Jahre
• Patienten mit genetisch bestätigtem Morbus Fabry.
• Bei Behandlung mit Enzymersatztherapie (ERT).
• ERT oder Begleittherapie mit stabiler Dosis für mindestens 3 letzte Monate
• Albuminurie > 35 mg/Tag und/oder Proteinurie > 150 mg/Tag
• eGFR ≥25 ml/min/1,73 m2
• Auf einer stabilen Dosis eines ACEi-, ARB- oder Reninrezeptorblockers für mindestens 4 Wochen vor der Randomisierung
• Ausreichende Deutschkenntnisse.
• Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung.
• Bekannte kardiale Assoziation von FD

Ausschlusskriterien:

• Bekannte Überempfindlichkeit, Allergie oder Kontraindikationen gegen Dapagliflozin.
• Diagnose von Diabetes mellitus Typ 1 oder Typ 2
• Patienten mit einer Krankheit (außer Morbus Fabry), die das Herz und die Nieren betrifft.
• Geschichte der Nierentransplantation.
• Aktive Malignität.
• Die Anwendung der begleitenden Behandlungen (Aldosteronantagonisten, kontinuierliche Anwendung von NSAIDs oder systemischen Steroiden) innerhalb von 6 Wochen nach dem Screening ist nicht erlaubt.

• Alle Medikamente, chirurgischen oder medizinischen Zustände, die die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Medikamenten erheblich verändern könnten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Folgendes:

  1. Vorgeschichte einer aktiven entzündlichen Darmerkrankung innerhalb der letzten sechs Monate;
  2. Größere Magen-Darm-Operationen wie Gastrektomie, Gastroenterostomie oder Darmresektion;
  3. Magen-Darm-Geschwüre und/oder gastrointestinale oder rektale Blutungen innerhalb der letzten sechs Monate;
  4. Pankreasverletzung oder Pankreatitis innerhalb der letzten sechs Monate;
  5. Hinweise auf eine Lebererkrankung, bestimmt durch einen der folgenden Punkte: ALT- oder AST-Werte über 3x ULN beim Screening-Besuch, eine Vorgeschichte von hepatischer Enzephalopathie, eine Vorgeschichte von Ösophagusvarizen oder eine Vorgeschichte von portokavalem Shunt;
• Proband, bei dem nach Einschätzung des Prüfarztes ein Risiko für Dehydratation oder Volumenmangel besteht, was die Interpretation der Wirksamkeits- oder Sicherheitsdaten beeinflussen kann.
• Spende oder Verlust von 400 ml oder mehr Blut innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Dosierung.
• Jeder chirurgische oder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten einem höheren Risiko für seine Teilnahme an der Studie aussetzen kann oder den Patienten wahrscheinlich daran hindert, die Anforderungen der Studie zu erfüllen oder die Studie abzuschließen.
• Frauen, die schwanger sind oder stillen; Schwangerschaftsabsicht im Studienverlauf Fehlende sichere Verhütung.
• Patienten mit bekannter oder vermuteter Nichteinhaltung, Drogen- oder Alkoholmissbrauch, einschließlich Marihuana-Zigaretten.
• Teilnahme an einer anderen Studie mit Prüfpräparaten innerhalb der 30 Tage vor und während der vorliegenden Studie.
• Anmeldung des Prüfers, seiner Familienangehörigen, Mitarbeiter und sonstigen abhängigen Personen.
• Unfähigkeit, den Verfahren der Studie zu folgen, z. aufgrund von Sprachproblemen, psychischen Störungen, Demenz etc. des Teilnehmers.