このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ファブリー病患者の心臓と腎臓に対するナトリウム グルコース共輸送体 2 阻害剤の効果

2023年1月23日 更新者：Albina Nowak, MD

ファブリー病患者の心臓と腎臓に対するナトリウムグルコース共輸送体2阻害剤の効果。前向き、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照研究。

この臨床試験の目的は、ファブリー病患者でダパグリフリゾンをテストすることです。 回答を目指す主な質問は次のとおりです。

  • 10mg/日のダパグリフロジンは、ファブリー病患者の腎機能にプラスの効果をもたらします。
  • 10mg/日のダパグリフロジンは、ファブリー病患者の心機能にプラスの効果をもたらします。

参加者は次のことを求められます。

  • インフォームドコンセントに署名する
  • 血液と尿のサンプルを渡す
  • 心エコー検査を受ける
  • ダパグリフリゾンを1日10mg服用

研究者は治療をプラセボ群と比較して、プラセボ群よりも治療群の方が腎臓と心臓の機能が改善されるかどうかを確認します.

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (予想される)

46

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～70年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準

  • 年齢：18～70歳
  • -遺伝的に確認されたファブリー病の患者。
  • 酵素補充療法（ERT）による治療について。
  • -過去3か月以上、安定した用量でのERTまたはシャペロン療法
  • 蛋白尿 >35 mg/日および/または蛋白尿 >150 mg/日
  • eGFR≧25mL/分/1.73m2
  • -無作為化前の少なくとも4週間のACEi、ARBまたはレニン受容体遮断薬の安定した用量
  • ドイツ語の十分なコマンド。
  • -署名および日付入りのインフォームドコンセント。
  • -FDの既知の心臓関連

除外基準:

  • -ダパグリフロジンに対する既知の過敏症、アレルギー、または禁忌。
  • 1型または2型糖尿病の診断
  • 心臓と腎臓に影響を与える疾患（ファブリー病以外）の患者。
  • 腎移植の歴史。
  • 活動性悪性腫瘍。
  • スクリーニングの6週間以内の共介入治療（アルドステロン拮抗薬、NSAIDまたは全身性ステロイドの継続使用）の使用は許可されません。

  • 以下のいずれかを含むがこれらに限定されない、薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を著しく変化させる可能性のある薬物、外科的または病状：

    1. -過去6か月以内の活動性炎症性腸疾患の病歴;
    2. 胃切除術、胃腸瘻術、または腸切除術などの主要な消化管手術;
    3. -過去6か月以内の消化管潰瘍および/または消化管または直腸出血;
    4. 過去6か月以内の膵臓の損傷または膵炎;
    5. -次のいずれかによって決定される肝疾患の証拠：スクリーニング訪問時の3x ULNを超えるALTまたはAST値、肝性脳症の病歴、食道静脈瘤の病歴、または門脈シャントの病歴;
  • -治験責任医師の評価において、有効性または安全性のデータの解釈に影響を与える可能性のある脱水または容量枯渇のリスクがある可能性のある被験者。
  • -初回投与前8週間以内に400 mL以上の血液を寄付または喪失。
  • -研究者の意見では、患者を研究への参加からより高いリスクにさらす可能性がある、または患者が研究の要件を順守することまたは研究を完了することを妨げる可能性がある外科的または医学的状態。
  • 妊娠中または授乳中の女性;研究の過程で妊娠する意図、安全な避妊の欠如。
  • -マリファナのタバコを含む、コンプライアンス違反、薬物またはアルコール乱用が既知または疑われる患者。
  • -現在の研究の前および最中の30日以内に治験薬を使用した別の研究への参加。
  • 研究者、その家族、従業員およびその他の被扶養者の登録。
  • 研究の手順に従うことができない。 参加者の言語障害、精神障害、認知症などによるもの。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ダパグリフロジン10mg錠
SGLT2is- ダパグリフロジン (フォシーガ): 10 mg/日、経口薬
薬：ダパグリフロジン10mg錠
探索的枠組みにおける腎臓および/または心臓関連 FD 患者のアドオン治療としての Forxiga®。
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボ錠は、ベルム錠と同じ色、味、におい、およびパッケージを有します。
薬：プラセボ
一致する経口薬。 プラセボ錠は、ベルム錠と同じ色、味、におい、およびパッケージを有します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療 6、12 か月目、およびベースラインでの eGFR の変化を評価する
時間枠：ベースライン、6 か月および 12 か月

CKD-EPI (慢性腎臓病疫学共同研究) 2009 式を使用して、計算された GFR を評価します。

6 か月目と 12 か月目の eGFR をベースラインの eGFR と比較します。
ベースライン、6 か月および 12 か月
尿中のタンパク質/クレアチニン比の変化を評価する
時間枠：ベースライン、6 か月および 12 か月
朝の尿サンプルで総タンパク質を測定し、最小容量の 10 ml を収集し、免疫比濁法を使用して分析します。 タンパク質濃度は、クレアチニンに関連して報告されています。
ベースライン、6 か月および 12 か月
尿中のアルブミン/クレアチニン比の変化を評価する
時間枠：ベースライン、6 か月および 12 か月
朝の尿サンプルでアルブミンを測定し、最小量の 10 ml を採取し、免疫比濁法を使用して分析します。 アルブミン濃度は、クレアチニンに関連して報告されています。
ベースライン、6 か月および 12 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
NT-pro BNP レベルは、ベースライン時、および治験薬とプラセボによる 6 か月および 12 か月の治療後に評価されます。
時間枠：ベースライン、6 か月および 12 か月
NT-pro BNP は、最小 2.5 ml のヘパリン-血漿サンプルを使用して、エレクトロケミルミネッセンス イムノアッセイ法で評価されます。
ベースライン、6 か月および 12 か月
トロポニン I レベルは、ベースライン時および 6 か月および 12 か月の治療後に評価されます。
時間枠：ベースライン、6 か月および 12 か月
トロポニン I はヘパリン全血で測定されます (min. 2.5 ml) 化学発光微粒子イムノアッセイを使用。
ベースライン、6 か月および 12 か月
LVMMIパラメーターは、ベースライン時、および治験薬とプラセボによる6か月および12か月の治療後に評価されます
時間枠：ベースライン、6 か月および 12 か月
LVMMIパラメータは、心臓病クリニックでMモード心エコー検査を使用して評価されます
ベースライン、6 か月および 12 か月
中隔の厚さパラメーターは、ベースライン時、および治験薬とプラセボによる治療の6か月および12か月後に評価されます
時間枠：ベースライン、6 か月および 12 か月
中隔の厚さパラメーターは、心臓病クリニックで M モード心エコー検査を使用して評価されます。
ベースライン、6 か月および 12 か月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コレステロールレベルは、ベースライン時、および治験薬とプラセボによる6か月および12か月の治療後に評価されます
時間枠：ベースライン、6 か月および 12 か月
コレステロールレベルは、酵素色試験（CHOD-POD法）で最小2.5mlのヘパリン血漿サンプルを使用して測定されます
ベースライン、6 か月および 12 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Albina Nowak, MD

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予期された)

2023年8月1日

一次修了 (予期された)

2024年8月1日

研究の完了 (予期された)

2024年8月1日

試験登録日

最初に提出

2023年1月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年1月23日

最初の投稿 (実際)

2023年2月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年2月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年1月23日

最終確認日

2023年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SGLT2Is46

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ファブリー病の臨床試験

ダパグリフロジン10mg錠の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Myanmar

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する