Virkninger af natriumglucose cotranspoter 2-hæmmere på hjerte og nyrer hos patienter med Fabrys sygdom

Inklusionskriterier

• Alder: 18-70 år
• Patienter med genetisk bekræftet Fabry sygdom.
• På behandling med enzymerstatningsterapi (ERT).
• ERT eller chaperonbehandling ved stabil dosis i mindst 3 sidste måneder
• Albuminuri >35 mg/dag og/eller proteinuri >150 mg/dag
• eGFR ≥25 ml/min/1,73 m2
• På en stabil dosis af en ACEi-, ARB- eller reninreceptorblokkere i mindst 4 uger før randomisering
• Tilstrækkelig beherskelse af tysk sprog.
• Underskrevet og dateret informeret samtykke.
• Kendt hjertesammenslutning af FD

Ekskluderingskriterier:

• Kendt overfølsomhed, allergi eller kontraindikationer over for dapagliflozin.
• Diagnose af type 1 eller type 2 diabetes mellitus
• Patienter med enhver sygdom (bortset fra Fabrys sygdom), der påvirker hjertet og nyrerne.
• Historie om nyretransplantation.
• Aktiv malignitet.
• Brug af co-interventionsbehandlinger (aldosteronantagonister, kontinuerlig brug af NSAID'er eller systemiske steroider) inden for 6 uger efter screening vil ikke være tilladt.

• Enhver medicin, kirurgisk eller medicinsk tilstand, som væsentligt kan ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af medicin, herunder, men ikke begrænset til, et af følgende:

  1. Anamnese med aktiv inflammatorisk tarmsygdom inden for de sidste seks måneder;
  2. Større mave-tarmkanaloperationer såsom gastrektomi, gastroenterostomi eller tarmresektion;
  3. Gastrointestinale sår og/eller gastrointestinale eller rektale blødninger inden for de sidste seks måneder;
  4. Pancreasskade eller pancreatitis inden for de sidste seks måneder;
  5. Bevis på leversygdom bestemt af et af følgende: ALAT- eller AST-værdier, der overstiger 3x ULN ved screeningsbesøget, en historie med hepatisk encefalopati, en historie med esophageal-varicer eller en historie med portocaval shunt;
• Forsøgsperson, som efter investigatorens vurdering kan have risiko for dehydrering eller volumendepletering, som kan påvirke fortolkningen af ​​effekt- eller sikkerhedsdata.
• Donation eller tab af 400 ml eller mere blod inden for 8 uger før initial dosering.
• Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening kan sætte patienten i højere risiko ved hans/hendes deltagelse i undersøgelsen, eller som sandsynligvis forhindrer patienten i at overholde kravene i undersøgelsen eller gennemføre undersøgelsen.
• Kvinder, der er gravide eller ammer; intention om at blive gravid i løbet af undersøgelsen, mangel på sikker prævention.
• Patienter med kendt eller mistænkt manglende overholdelse, stof- eller alkoholmisbrug, herunder marihuana-cigaretter.
• Deltagelse i en anden undersøgelse med forsøgslægemidler inden for de 30 dage forud for og under denne undersøgelse.
• Tilmelding af efterforskeren, hans/hendes familiemedlemmer, ansatte og andre afhængige personer.
• Manglende evne til at følge undersøgelsens procedurer, f.eks. på grund af sprogproblemer, psykiske lidelser, demens osv. hos deltageren.