Wpływ inhibitorów kotranspotera sodowo-glukozowego 2 na serce i nerki u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Kryteria przyjęcia

• Wiek: 18-70 lat
• Pacjenci z genetycznie potwierdzoną chorobą Fabry'ego.
• Podczas leczenia enzymatyczną terapią zastępczą (ERT).
• ERT lub terapia opiekuńcza w stabilnej dawce przez co najmniej 3 ostatnie miesiące
• Albuminuria >35 mg/dobę i/lub białkomocz >150 mg/dobę
• eGFR ≥25 ml/min/1,73 m2
• Na stabilnej dawce blokerów receptora ACEi, ARB lub reniny przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją
• Wystarczająca znajomość języka niemieckiego.
• Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda.
• Znane powiązanie sercowe FD

Kryteria wyłączenia:

• Znana nadwrażliwość, alergia lub przeciwwskazania do dapagliflozyny.
• Rozpoznanie cukrzycy typu 1 lub typu 2
• Pacjenci z jakąkolwiek chorobą (inną niż choroba Fabry'ego) wpływającą na serce i nerki.
• Historia przeszczepu nerki.
• Aktywny nowotwór.
• Stosowanie terapii interwencyjnych (antagoniści aldosteronu, ciągłe stosowanie NLPZ lub sterydów ogólnoustrojowych) w ciągu 6 tygodni od badania przesiewowego nie będzie dozwolone.

• Wszelkie leki, stany chirurgiczne lub medyczne, które mogą znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków, w tym między innymi którekolwiek z poniższych:

  1. Historia czynnej choroby zapalnej jelit w ciągu ostatnich sześciu miesięcy;
  2. Poważna operacja przewodu pokarmowego, taka jak resekcja żołądka, gastroenterostomia lub resekcja jelita;
  3. Wrzody żołądkowo-jelitowe i/lub krwawienia z przewodu pokarmowego lub odbytu w ciągu ostatnich sześciu miesięcy;
  4. Uraz trzustki lub zapalenie trzustki w ciągu ostatnich sześciu miesięcy;
  5. Dowody choroby wątroby określone na podstawie któregokolwiek z poniższych: wartości ALT lub AST przekraczające 3x GGN podczas wizyty przesiewowej, encefalopatia wątrobowa w wywiadzie, żylaki przełyku w wywiadzie lub przeciek wrotno-żylny w wywiadzie;
• Pacjent, który w ocenie badacza może być narażony na ryzyko odwodnienia lub utraty płynów, co może wpłynąć na interpretację danych dotyczących skuteczności lub bezpieczeństwa.
• Oddanie lub utrata 400 ml lub więcej krwi w ciągu 8 tygodni przed podaniem dawki początkowej.
• Wszelkie schorzenia chirurgiczne lub medyczne, które w opinii badacza mogą narazić pacjenta na większe ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą uniemożliwić pacjentowi spełnienie wymagań badania lub ukończenie badania.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią; zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania, brak bezpiecznej antykoncepcji.
• Pacjenci ze stwierdzoną lub podejrzewaną niezgodnością, nadużywający narkotyków lub alkoholu, w tym papierosów marihuany.
• Udział w innym badaniu z badanymi lekami w ciągu 30 dni poprzedzających i podczas niniejszego badania.
• Rejestracja badacza, członków jego rodziny, pracowników i innych osób pozostających na utrzymaniu.
• Niezdolność do przestrzegania procedur badania, m.in. z powodu problemów językowych, zaburzeń psychicznych, demencji itp. uczestnika.