파브리병 환자에서 Sodium Glucose Cotranspoter 2 억제제가 심장과 신장에 미치는 영향

포함 기준

• 나이: 18-70세
• 유전적으로 확인된 파브리병 환자.
• 효소 대체 요법(ERT)으로 치료 중입니다.
• 지난 3개월 이상 안정적인 용량의 ERT 또는 샤페론 요법
• 알부민뇨 >35mg/일 및/또는 단백뇨 >150mg/일
• eGFR ≥25mL/분/1.73m2
• 무작위 배정 전 최소 4주 동안 안정적인 용량의 ACEi, ARB 또는 레닌 수용체 차단제
• 충분한 독일어 구사력.
• 서명 및 날짜가 기재된 동의서.
• FD의 알려진 심장 협회

제외 기준:

• 다파글리플로진에 대한 알려진 과민성, 알레르기 또는 금기 사항.
• 제1형 또는 제2형 당뇨병의 진단
• 심장 및 신장에 영향을 미치는 질병(파브리병 제외)이 있는 환자.
• 신장 이식의 역사.
• 활동성 악성종양.
• 스크리닝 6주 이내의 공동 중재적 치료(알도스테론 길항제, NSAIDs 또는 전신 스테로이드의 지속적인 사용)의 사용은 허용되지 않습니다.

• 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 크게 변경할 수 있는 모든 약물, 수술 또는 의학적 상태:

  1. 지난 6개월 이내에 활동성 염증성 장 질환의 병력;
  2. 위 절제술, 위장관 절제술 또는 장 절제술과 같은 주요 위장관 수술;
  3. 지난 6개월 이내에 위장관 궤양 및/또는 위장관 또는 직장 출혈;
  4. 최근 6개월 이내의 췌장 손상 또는 췌장염;
  5. 다음 중 하나로 결정된 간 질환의 증거: 스크리닝 방문 시 ULN의 3배를 초과하는 ALT 또는 AST 값, 간성 뇌병증의 병력, 식도 정맥류의 병력 또는 문정맥 션트의 병력;
• 시험자의 평가에서 효능 또는 안전성 데이터의 해석에 영향을 미칠 수 있는 탈수 또는 부피 고갈의 위험이 있을 수 있는 피험자.
• 최초 투여 전 8주 이내에 400mL 이상의 혈액 기증 또는 손실.
• 연구자의 의견에 따라 환자가 연구 참여로 인해 더 높은 위험에 놓일 수 있거나 환자가 연구 요구 사항을 준수하거나 연구를 완료하는 것을 방해할 가능성이 있는 모든 외과적 또는 의학적 상태.
• 임신 중이거나 수유중인 여성; 연구 과정 동안 임신하려는 의도, 안전한 피임법 부족.
• 마리화나 담배를 포함하여 비순응, 약물 또는 알코올 남용이 알려졌거나 의심되는 환자.
• 30일 이전 및 본 연구 동안 연구 약물에 대한 또 다른 연구에 참여.
• 조사자, 그/그녀의 가족, 직원 및 기타 부양가족의 등록.
• 연구 절차를 따를 수 없음, 예. 참가자의 언어 문제, 심리적 장애, 치매 등으로 인해.