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Effets des inhibiteurs du cotranspoteur sodium-glucose 2 sur le cœur et les reins chez les patients atteints de la maladie de Fabry

23 janvier 2023 mis à jour par: Albina Nowak, MD

Effets des inhibiteurs du cotransmetteur sodium-glucose 2 sur le cœur et les reins chez les patients atteints de la maladie de Fabry ; Une étude prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo.

Le but de cet essai clinique est de tester la dapagliflizone chez des patients Fabry. Les principales questions auxquelles il vise à répondre sont :

  • Possède 10 mg/j de dapagliflozine un effet positif sur les fonctions rénales des patients Fabry.
  • Possède 10 mg/j de dapagliflozine un effet positif sur les fonctions cardiaques chez les patients Fabry.

Les participants seront invités à

  • Signer un consentement éclairé
  • Donner un échantillon de sang et d'urine
  • Être soumis à une enquête échocardiographique
  • Prendre 10 mg/jour de Dapagliflizone

Les chercheurs compareront le traitement aux groupes placebo pour voir si les fonctions rénales et cardiaques seront mieux améliorées dans le groupe de traitement que dans le groupe placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

46

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration

  • Âge : 18-70 ans
  • Patients atteints de la maladie de Fabry génétiquement confirmée.
  • Sous traitement par Enzyme Replacement Therapy (ERT).
  • ERT ou thérapie chaperon à dose stable pendant au moins 3 derniers mois
  • Albuminurie > 35 mg/jour et/ou protéinurie > 150 mg/jour
  • DFGe ≥25 mL/min/1,73 m2
  • Sous dose stable d'un IECA, d'un ARA ou d'inhibiteurs des récepteurs de la rénine pendant au moins 4 semaines avant la randomisation
  • Maîtrise suffisante de la langue allemande.
  • Consentement éclairé signé et daté.
  • Association cardiaque connue de la DF

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité, allergie ou contre-indications connues à la dapagliflozine.
  • Diagnostic du diabète sucré de type 1 ou de type 2
  • Patients atteints de toute maladie (autre que la maladie de Fabry) affectant le cœur et les reins.
  • Antécédents de transplantation rénale.
  • Malignité active.
  • L'utilisation des traitements co-interventionnels (antagonistes de l'aldostérone, utilisation continue d'AINS ou de stéroïdes systémiques) dans les 6 semaines suivant le dépistage ne sera pas autorisée.

  • Tout médicament, état chirurgical ou médical susceptible de modifier de manière significative l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion des médicaments, y compris, mais sans s'y limiter, l'un des éléments suivants :

    1. Antécédents de maladie intestinale inflammatoire active au cours des six derniers mois ;
    2. Chirurgie majeure du tractus gastro-intestinal telle que la gastrectomie, la gastro-entérostomie ou la résection intestinale ;
    3. Ulcères gastro-intestinaux et/ou saignements gastro-intestinaux ou rectaux au cours des six derniers mois ;
    4. Lésion pancréatique ou pancréatite au cours des six derniers mois ;
    5. Preuve de maladie hépatique déterminée par l'un des éléments suivants : valeurs d'ALT ou d'AST supérieures à 3 x LSN lors de la visite de dépistage, antécédents d'encéphalopathie hépatique, antécédents de varices œsophagiennes ou antécédents de shunt porto-cave ;
  • - Sujet qui, selon l'évaluation de l'investigateur, peut être à risque de déshydratation ou de déplétion volémique pouvant affecter l'interprétation des données d'efficacité ou de sécurité.
  • Don ou perte de 400 ml ou plus de sang dans les 8 semaines précédant la dose initiale.
  • Toute condition chirurgicale ou médicale qui, de l'avis de l'investigateur, peut exposer le patient à un risque plus élevé de sa participation à l'étude, ou est susceptible d'empêcher le patient de se conformer aux exigences de l'étude ou de terminer l'étude.
  • Les femmes enceintes ou qui allaitent ; intention de devenir enceinte au cours de l'étude, manque de contraception sûre.
  • Patients présentant une non-conformité connue ou suspectée, un abus de drogue ou d'alcool, y compris des cigarettes de marijuana.
  • Participation à une autre étude avec des médicaments expérimentaux dans les 30 jours précédant et pendant la présente étude.
  • Inscription de l'enquêteur, des membres de sa famille, des employés et d'autres personnes à charge.
  • Incapacité à suivre les procédures de l'étude, par ex. en raison de problèmes de langage, de troubles psychologiques, de démence, etc. du participant.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Dapagliflozine 10mg Comprimé
SGLT2is- Dapagliflozine (Forxiga) : 10 mg/j, médicament oral
Médicament: Dapagliflozine 10mg Comprimé
Forxiga® en traitement d'appoint chez les patients atteints de DF d'association rénale et/ou cardiaque dans un cadre exploratoire.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Le comprimé placebo aura la même couleur, le même goût, la même odeur et le même emballage que le comprimé verum
Médicament: Placebo
médicament oral correspondant. Le comprimé placebo aura la même couleur, le même goût, la même odeur et le même emballage que le comprimé verum

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer le changement de l'eGFR au cours des mois de traitement 6, 12 et au départ
Délai: Baseline, 6 mois et 12 mois

La formule CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) 2009 est utilisée pour évaluer le DFG calculé.

Le DFGe aux mois 6 et 12 est comparé au DFGe initial.
Baseline, 6 mois et 12 mois
Évaluer l'évolution du rapport protéines/créatinine dans les urines
Délai: Baseline, 6 mois et 12 mois
Les protéines totales sont mesurées dans l'échantillon d'urine du matin, un volume minimal de 10 ml est prélevé et analysé à l'aide de la méthode de néphélométrie immunitaire. La concentration en protéines est rapportée par rapport à la créatinine.
Baseline, 6 mois et 12 mois
Évaluer le changement du rapport albumine/créatinine dans l'urine
Délai: Baseline, 6 mois et 12 mois
L'albumine est mesurée dans l'échantillon d'urine du matin, un volume minimal de 10 ml est prélevé et analysé à l'aide de la méthode de néphélémétrie immunitaire. La concentration d'albumine est rapportée par rapport à la créatinine.
Baseline, 6 mois et 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le niveau de NT-pro BNP sera évalué au départ et après 6 et 12 mois de traitement avec le médicament à l'étude et le placebo
Délai: Baseline, 6 mois et 12 mois
Les NT-pro BNP sont évalués à l'aide d'un échantillon minimal de 2,5 ml d'héparine-plasma avec la technique d'immunodosage électrochimiluminescent.
Baseline, 6 mois et 12 mois
Les niveaux de troponine I seront évalués au départ et après 6 et 12 mois de traitement avec
Délai: Baseline, 6 mois et 12 mois
La troponine I est dosée dans le sang total hépariné (min. 2,5 ml) en utilisant le dosage immunologique des microparticules chimiluminescentes.
Baseline, 6 mois et 12 mois
Le paramètre LVMMI sera évalué au départ et après 6 et 12 mois de traitement avec le médicament à l'étude et le placebo
Délai: Baseline, 6 mois et 12 mois
Les paramètres LVMMI sont évalués à l'aide d'une échocardiographie en mode M dans une clinique de cardiologie
Baseline, 6 mois et 12 mois
Le paramètre d'épaisseur septale sera évalué au départ et après 6 et 12 mois de traitement avec le médicament à l'étude et le placebo
Délai: Baseline, 6 mois et 12 mois
Les paramètres d'épaisseur septale sont évalués à l'aide d'une échocardiographie en mode M dans une clinique de cardiologie
Baseline, 6 mois et 12 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le taux de cholestérol sera évalué au départ et après 6 et 12 mois de traitement avec le médicament à l'étude et le placebo
Délai: Baseline, 6 mois et 12 mois
Le taux de cholestérol est mesuré à l'aide d'un échantillon minimal de 2,5 ml d'héparine-plasma avec un test de couleur enzymatique (méthode CHOD-POD)
Baseline, 6 mois et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Albina Nowak, MD

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

1 août 2023

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 août 2024

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 août 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2023

Première publication (RÉEL)

2 février 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

2 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SGLT2Is46

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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