Efectos de los inhibidores del cotranspoter 2 de glucosa sódica en el corazón y los riñones en pacientes con enfermedad de Fabry

Criterios de inclusión

• Edad: 18-70 años
• Pacientes con enfermedad de Fabry confirmada genéticamente.
• En tratamiento con Terapia de Reemplazo Enzimático (ERT).
• ERT o terapia de chaperona a dosis estable durante al menos 3 últimos meses
• Albuminuria > 35 mg/día y/o proteinuria > 150 mg/día
• FGe ≥25 ml/min/1,73 m2
• En una dosis estable de un ACEi, ARB o bloqueadores de los receptores de renina durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización
• Dominio suficiente del idioma alemán.
• Consentimiento informado firmado y fechado.
• Asociación cardíaca conocida de DF

Criterio de exclusión:

• Hipersensibilidad conocida, alergia o contraindicaciones a la dapagliflozina.
• Diagnóstico de diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2
• Pacientes con cualquier enfermedad (diferente a la enfermedad de Fabry) que afecte el corazón y los riñones.
• Historia del trasplante renal.
• Malignidad activa.
• No se permitirá el uso de tratamientos cointervencionistas (antagonistas de la aldosterona, uso continuo de AINE o esteroides sistémicos) dentro de las 6 semanas previas a la selección.

• Cualquier medicamento, condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de medicamentos, incluidos, entre otros, cualquiera de los siguientes:

  1. Antecedentes de enfermedad inflamatoria intestinal activa en los últimos seis meses;
  2. Cirugía mayor del tracto gastrointestinal como gastrectomía, gastroenterostomía o resección intestinal;
  3. Úlceras gastrointestinales y/o sangrado gastrointestinal o rectal en los últimos seis meses;
  4. Lesión pancreática o pancreatitis en los últimos seis meses;
  5. Evidencia de enfermedad hepática determinada por cualquiera de los siguientes: valores de ALT o AST superiores a 3x LSN en la visita de selección, antecedentes de encefalopatía hepática, antecedentes de várices esofágicas o antecedentes de derivación portocava;
• Sujeto que, según la evaluación del investigador, pueda estar en riesgo de deshidratación o pérdida de volumen que pueda afectar la interpretación de los datos de eficacia o seguridad.
• Donación o pérdida de 400 ml o más de sangre dentro de las 8 semanas anteriores a la dosificación inicial.
• Cualquier afección quirúrgica o médica que, en opinión del investigador, pueda poner al paciente en mayor riesgo por su participación en el estudio, o que probablemente impida que el paciente cumpla con los requisitos del estudio o lo complete.
• Mujeres que están embarazadas o amamantando; intención de quedar embarazada durante el curso del estudio, falta de métodos anticonceptivos seguros.
• Pacientes con incumplimiento conocido o sospechado, abuso de drogas o alcohol, incluidos los cigarrillos de marihuana.
• Participación en otro estudio con fármacos en investigación dentro de los 30 días anteriores y durante el presente estudio.
• Inscripción del investigador, sus familiares, empleados y otras personas dependientes.
• Incapacidad para seguir los procedimientos del estudio, p. por problemas de lenguaje, trastornos psicológicos, demencia, etc. del participante.